Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne terapii genowej CAP-003 u dorosłych pacjentów z chorobą Parkinsona związaną z GBA1

7 października 2025 zaktualizowane przez: Capsida Biotherapeutics, Inc.

Badanie eskalacji dawki fazy 1/2 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczej dawki terapii genowej CAP-003 podawanej pacjentom z chorobą Parkinsona z mutacją genu GBA1 (PD-GBA)

Celem tego badania klinicznego jest poznanie bezpieczeństwa terapii genowej CAP-003 u dorosłych z chorobą Parkinsona związanego z GBA1. Zapewni również informacje o tym, czy CAP-003 wykazuje skuteczność u tych dorosłych.

Uczestnicy będą mieli pojedynczy dożylny wlew CAP-003 i regularnie odwiedzają klinikę przez 2 lata w przypadku badań i testów.

Przegląd badań

Status

Zawieszony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to faza 1/2, pierwsza w humanie, otwarta, wieloośrodkowa, wieloośrodkowa, badanie eskalacji dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczej dawki dożylnej (IV) CAP-003 podawanej dorosłym pacjentom w wieku 21–75 lat z chorobą Parkinsona związaną z mutacją GBA1.

W tym badaniu zostanie dawek około 31 uczestników. Faza 1 jest fazą eskalacji dawki, która będzie dawkować około 6 uczestników podzielonych na 2 kohorty (kohorta 1 i kohorta 2), podczas gdy faza 2 będzie miała 1 kohortę dawki i dawkę około 25 uczestników. Uczestnicy fazy 1 będą podawani sekwencyjnie w każdej kohorcie. Faza 2 pozwoli uczestnikom być jednocześnie podawanie, jeśli dane dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji z fazy 1 zostaną uznane za dopuszczalne.

Uczestnicy otrzymają pojedynczy wlew IV CAP-003, a następnie będą obserwowani przez 2 lata z pomiarami bezpieczeństwa, oceny w celu pomiaru zmian w skali wyjściowej w skalach motorycznych i niemotorycznych, funkcja poznawcza, globalne wrażenia przez pacjentów i kliniczne nasilenie i poprawa, progresja choroby, skala snu i nasilenia samobójstwa.

Po zakończeniu badania lub podczas ostatniej wizyty uczestnika zostaną zaproszeni do udziału w 3 -letnim badaniu kontrolnym.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

31

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Stany Zjednoczone, 98034
        • Booth Gardner Parkinson's Care Center - Evergreen Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Stany Zjednoczone, 99202
        • Inland Northwest Research

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Mężczyzna lub kobieta, 21–75 lat
  • Ma diagnozę choroby Parkinsona (PD) na brytyjskie kryteria diagnostyczne Brain Brain Brain Bank Bank Bank;
  • Zmodyfikował Hoehn i Yahr etap I do III w stanie „poza”;
  • Potwierdzono obecność patogennej lub prawdopodobnej patogennej mutacji GBA1;
  • Musi być ogólnie ambulatoryjne, nie zależne od wózka inwalidzkiego;
  • Ma masę ciała ≥40 kg (88 funtów) do ≤110 kg (242 funty) i wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 do 34 kg/m2;
  • Uczestnik ma wiarygodnego partnera/informatora (np. Członek rodziny, przyjaciel), który może uczestniczyć w procesie jako źródło informacji na temat stanu zdrowia uczestnika oraz zdolności poznawczych i funkcjonalnych;
  • Mieszka w społeczności (tj. Nie w domu opieki)

Kryteria wykluczenia:

  • Obecność bi-równoległej mutacji GbA1 lub obecności LRRK2 2019 lub innej mutacji LRRK2;
  • Diagnoza znaczącej choroby ośrodkowego układu nerwowego (CNS) innej niż PD, która może być przyczyną objawów PD uczestnika lub mogą mylić cele badań;
  • Montreal Ocena poznawcza (MOCA) wynosząca ≤22;
  • Historia głębokiego umieszczenia stymulatora mózgu, skoncentrowanej terapii ultradźwiękowej lub innej operacji międzykranicznej PD;
  • Nadwrażliwość lub przeciwwskazania do kortykosteroidów;
  • Wcześniejsza terapia genowa lub komórkowa;
  • Pozytywny wynik testu dla przeciwciał anty-kapsujnych (TAB);
  • Niezdolny do przebicia lędźwiowego;
  • Diagnoza choroby Gauchera;
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w testach laboratoryjnych bezpieczeństwa, objawów życiowych;
  • Inne choroby lub leki, które mogą wpływać na interpretację wyników badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Poziom dawki 1
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę CAP-003, podaną IV
Lek: Terapia genowa
IV Terapia genowa
Eksperymentalny: Poziom dawki 2
Uczestnicy otrzymają pojedynczą dawkę CAP-003, podaną IV
Lek: Terapia genowa
IV Terapia genowa

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych wyłaniających się (bezpieczeństwo i tolerancja)
Ramy czasowe: 2 lata
Częstość występowania leczenia pojawiającego się zdarzeń niepożądanych ocenianych za pomocą badań laboratoryjnych bezpieczeństwa klinicznego (hematologia, chemia, funkcja wątroby i analiza moczu), EKG, pomiary znaków życiowych i badania fizykalne
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność: Zmiana biomarkera glukozylosfingozyny (GLUSPH)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24 lub koniec procesu
Procentowa zmiana w stosunku do poziomów wyjściowych w plazmie. Wyższy spadek procentowy jest lepszym wynikiem.
Linia bazowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24 lub koniec procesu
Skuteczność: Zmiana biomarkera glukozylosfingozyny (GLUSPH)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, miesiąc 6, miesiąc 18
Procentowa zmiana w stosunku do poziomów wyjściowych w poziomie glowph w CSF. Wyższy spadek procentowy jest lepszym wynikiem.
Linia bazowa, tydzień 12, miesiąc 6, miesiąc 18
Skuteczność: zmiana biomarkera β-glukceregozydazy (GCase)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24 lub koniec procesu
Procentowa zmiana w stosunku do poziomów białka GCE GCES w osoczu. Wyższy wzrost procentowy jest lepszym wynikiem.
Linia bazowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24 lub koniec procesu
Skuteczność: zmiana biomarkera β-glukceregozydazy (GCase)
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 12, miesiąc 6, miesiąc 18
Procentowa zmiana w stosunku do poziomów białka GCE GCES w CSF i osoczu. Wyższy wzrost procentowy jest lepszym wynikiem.
Linia bazowa, tydzień 12, miesiąc 6, miesiąc 18
Skuteczność: Zmiana oceny choroby (MDS-UPDRS) Skala oceny choroby (MDS-UPDRS)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24 lub koniec procesu
Zmiana od wartości wyjściowej w MDS-UPDRS części II i III. Zmniejszenie wyniku wskazuje na poprawę objawów.
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18, miesiąc 24 lub koniec procesu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Capsida Biotherapeutics, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 listopada 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

2 czerwca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 czerwca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

8 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 października 2025

Ostatnia weryfikacja

1 października 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAP-003-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba GBA1 Parkinson

Badania kliniczne na Terapia genowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Tanzania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj