Um ensaio clínico da terapia genética CAP-003 em pacientes adultos com a doença de Parkinson de Parkinson associada ao GBA1
Um estudo de escalonação da dose 1/2 de fase 1/2 para avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia de uma dose única de terapia do gene Cap-003 administrada a pacientes com doença de Parkinson com mutação no gene GBA1 (PD-GBA)
O objetivo deste ensaio clínico é aprender sobre a segurança da terapia do gene Cap-003 em adultos com a doença de Parkinson associada ao GBA1. Ele também fornecerá informações sobre se o Cap-003 demonstra eficácia nesses adultos.
Os participantes terão uma única infusão intravenosa de CAP-003 e visitarão a clínica regularmente por 2 anos para exames e testes.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Esta é uma fase 1/2, primeiro em um estudo de escalada de dose, com rótulos abertos, multicêntrico, para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia de uma dose intravenosa (IV) de CAP-003 administrada a pacientes adultos com idades entre 21 e 75 com a doença de Parkinson associada à mutação GBA1.
Aproximadamente 31 participantes serão dosados neste julgamento. A fase 1 é uma fase de escalada da dose que doará aproximadamente 6 participantes divididos em 2 coortes (coorte 1 e coorte 2), enquanto a Fase 2 terá 1 coorte de dose e dose aproximadamente 25 participantes. Os participantes da Fase 1 serão dosados sequencialmente em cada coorte. A Fase 2 permitirá que os participantes sejam dosados simultaneamente se os dados de segurança e tolerabilidade da Fase 1 forem considerados aceitáveis.
Os participantes receberão uma única infusão IV do CAP-003 e serão seguidos por 2 anos com medidas de segurança, avaliações para medir alterações da linha de base nas escalas motoras e não motoras, função cognitiva, impressão global e clínica de gravidade e melhoria, progressão do sono, escala de sono e classificação de gravidade do suicídio.
Após a conclusão do estudo ou na visita final do participante, eles serão convidados a participar de um estudo de acompanhamento de segurança de três anos.
Tipo de estudo
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
- Inland Northwest Research
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de inclusão:
- Masculino ou feminino, 21 a 75 anos
- Possui diagnóstico da doença de Parkinson (DP) por Critérios de Diagnóstico Clínico da Sociedade de Doenças do Cérebro da Parkinson, da Parkinson;
- Modificou Hoehn e Yahr estágio I a III no estado 'Off';
- Presença de uma mutação patogênica ou provável patogênica GBA1 confirmada;
- Deve ser geralmente ambulatorial, não dependente da cadeira de rodas;
- Tem um peso corporal de ≥40 kg (88 lb) a ≤110 kg (242 lb) e um índice de massa corporal (IMC) de 18 a 34 kg/m2;
- O participante possui um parceiro de estudo confiável/informante (por exemplo, membro da família, amigo) disposto e capaz de participar do julgamento como fonte de informação sobre o estado de saúde do participante e as habilidades cognitivas e funcionais;
- Está morando na comunidade (ou seja, não em um lar de idosos)
Critérios de exclusão:
- Presença de uma mutação bi-all-allabal GBA1, ou presença de LRRK2 2019S ou outra mutação LRRK2;
- Diagnóstico de doença significativa do sistema nervoso central (SNC) diferente da DP que pode ser motivo para os sintomas da DP do participante ou pode confundir os objetivos do estudo;
- Pontuação de Avaliação Cognitiva de Montreal (MOCA) de ≤22;
- História da colocação profunda do estimulador cerebral, terapia de ultrassom focada ou outra cirurgia intercraniana para DP;
- Hipersensibilidade ou contra -indicações ao corticosteróide;
- Gene anterior ou terapia celular;
- Resultado do teste positivo para anticorpos totais anti-capsídeos (TAB);
- Não é possível passar por punção lombar;
- Diagnóstico da doença de Gaucher;
- Anormalidades clinicamente significativas em testes de laboratório de segurança, sinais vitais;
- Outras doenças ou medicamentos que podem afetar a interpretação dos resultados do estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Dose Nível 1
Os participantes receberão uma dose única de Cap-003, administrado IV
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Terapia genética IV
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Experimental: Dose Nível 2
Os participantes receberão uma dose única de Cap-003, administrado IV
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Terapia genética IV
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de tratamento Eventos adversos emergentes (segurança e tolerabilidade)
Prazo: 2 anos
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Incidência de tratamento Eventos adversos emergentes avaliados por meio de testes de laboratório de segurança clínica (hematologia, química, função hepática e urina), ECG, medições vitais de sinais e exames físicos
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia: Biomarcador de Glucosilsfingosina (Glusph) Biomarcador
Prazo: Linha de base, semana 4, semana 8, semana 12, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24 ou final de julgamento
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Mudança percentual em relação à linha de base nos níveis de glusph no plasma.
A porcentagem de maior diminuição é um resultado melhor.
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Linha de base, semana 4, semana 8, semana 12, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24 ou final de julgamento
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Eficácia: Biomarcador de Glucosilsfingosina (Glusph) Biomarcador
Prazo: Linha de base, semana 12, mês 6, mês 18
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Mudança percentual em relação à linha de base nos níveis de glusph no LCR.
A porcentagem de maior diminuição é um resultado melhor.
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Linha de base, semana 12, mês 6, mês 18
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Eficácia: β-glucocerebrosidase (GCase) Biomarker Change
Prazo: Linha de base, semana 4, semana 8, semana 12, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24 ou final de julgamento
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A mudança percentual da linha de base nos níveis de proteína GCase no plasma.
Maior aumento percentual é um resultado melhor.
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Linha de base, semana 4, semana 8, semana 12, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24 ou final de julgamento
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Eficácia: β-glucocerebrosidase (GCase) Biomarker Change
Prazo: Linha de base, semana 12, mês 6, mês 18
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A mudança percentual da linha de base nos níveis de proteína GCase no LCR e no plasma.
Maior aumento percentual é um resultado melhor.
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Linha de base, semana 12, mês 6, mês 18
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Eficácia: Sociedade de Transtorno de Movimento Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Mudança de classificação de doença
Prazo: Linha de base, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24 ou fim de julgamento
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Mudança da linha de base nas partes MDS-UPDRS II e III.
Uma diminuição na pontuação indica melhora dos sintomas.
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Linha de base, mês 6, mês 12, mês 18, mês 24 ou fim de julgamento
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Sinucleinopatias
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Neurodegenerativas
- Distúrbios do Movimento
- Distúrbios parkinsonianos
- Doenças dos Gânglios da Base
- Doença de Parkinson
- Técnicas de investigação
- Terapêutica
- Terapia biológica
- Técnicas genéticas
- Engenharia genética
- Terapia genética
Outros números de identificação do estudo
- CAP-003-101
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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