Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование генной терапии CAP-003 у взрослых пациентов с болезнью Паркинсона, связанной с GBA1.

18 июня 2026 г. обновлено: Capsida Biotherapeutics, Inc.

Фаза 1/2 исследования дозы для оценки безопасности, переносимости и эффективности однократной дозы генной терапии CAP-003, вводимой пациентам с болезнью Паркинсона с мутацией гена GBA1 (PD-GBA)

Цель этого клинического испытания-узнать о безопасности генной терапии CAP-003 у взрослых с болезнью Паркинсона, связанной с GBA1. Он также предоставит информацию о том, демонстрирует ли CAP-003 эффективность у этих взрослых.

Участники будут иметь единую внутривенную инфузию CAP-003 и регулярно посещать клинику в течение 2 лет для осмотра и тестов.

Обзор исследования

Статус

Отозван

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это фаза 1/2, первое в человеке, открытое, многоцентровое исследование по эскалации дозы, чтобы оценить безопасность, терпимость и эффективность одной внутривенной (IV) дозы CAP-003, вводимой для взрослых пациентов в возрасте от 21 до 75 лет с болезнью Паркинсона, связанной с мутацией GBA1.

Приблизительно 31 участник будет дозироваться в этом испытании. Фаза 1 представляет собой фазу эскалации дозы, которая дозирует приблизительно 6 участников, разделенных на 2 когорты (когорта 1 и когорта 2), в то время как фаза 2 будет иметь 1 дозу и дозу примерно 25 участников. Участники фазы 1 будут последовательно дозировать в каждой когорте. Фаза 2 позволит участникам быть дозирующими одновременно, если данные о безопасности и переносимости со стороны 1 -го этапа будут сочтены приемлемыми.

Участники получат единую инфузию IV CAP-003 и затем будут следовать в течение 2 лет с мерами безопасности, оценки для измерения изменений в исходном уровне в моторных и немоторных масштабах, когнитивной функции, пациентов и клинического глобального впечатления от тяжести и улучшения, прогрессирования заболевания, шкалы сна и уровня тяжести самоубийства.

После завершения исследования или во время последнего визита участника они будут приглашены для участия в 3 -летнем последующем последующем исследовании.

Тип исследования

Интервенционный

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202
        • Inland Northwest Research

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчина или женщина, от 21 до 75 лет
  • Имеет диагноз болезни Паркинсона (ПД) на британскую британскую болезнь болезни Паркинсона Банка мозга Клинические диагностические критерии;
  • Модифицировал Hoehn и Yahr Stage I до III в состоянии «вне»;
  • Наличие патогенной или вероятной патогенной мутации GBA1 подтверждено;
  • Должно быть в целом амбулаторно, не зависит от инвалидной коляски;
  • Имеет вес тела ≥40 кг (88 фунтов) до ≤110 кг (242 фунта) и индекс массы тела (ИМТ) от 18 до 34 кг/м2;
  • Участник имеет надежного партнера/информатора (например, члена семьи, друга), желающих и способных участвовать в судебном процессе в качестве источника информации о состоянии здоровья участника и когнитивных и функциональных способностях;
  • Живет в обществе (т. Е. Не в доме престарелых)

Критерии исключения:

  • Наличие биоалельной мутации GBA1 или присутствия LRRK2 2019s или другой мутации LRRK2;
  • Диагностика значимой болезни центральной нервной системы (ЦНС), кроме БП, может быть причиной симптомов БП участника или может смешать цели исследования;
  • Монреальная когнитивная оценка (MOCA) оценка ≤22;
  • История глубокого размещения стимулятора мозга, сфокусированной ультразвуковой терапии или другой межраниальной хирургии для БП;
  • Гиперчувствительность или противопоказания к кортикостероиду;
  • Предшествующая гена или клеточная терапия;
  • Положительный результат теста для антикапсидных общих антител (TAB);
  • Неспособность подвергнуться поясничному пункту;
  • Диагноз болезни Гоше;
  • Клинически значимые нарушения в лабораторных тестах безопасности, жизненно важные признаки;
  • Другие заболевания или лекарства, которые могут повлиять на интерпретацию результатов исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Уровень дозы 1
Участники получат одну дозу CAP-003, введенный IV
Лекарство: генная терапия
IV генная терапия
Экспериментальный: Уровень дозы 2
Участники получат одну дозу CAP-003, введенный IV
Лекарство: генная терапия
IV генная терапия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота лечения возникающих нежелательных явлений (безопасность и переносимость)
Временное ограничение: 2 года
Частота лечения возникающих побочных эффектов, оцениваемых с помощью лабораторных испытаний клинической безопасности (гематология, химия, функция печени и анализ мочи), ЭКГ, измерения жизненно важных знаков и физические обследования
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Эффективность: глюкозилсфингозин (глюсф) изменение биомаркера
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 4, неделя 8, неделя 12, 6 месяц, 12 месяц, 18 месяц, 18, 24 месяца или конец судебного разбирательства
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем в плазме. Более высокий процент снижения является лучшим результатом.
Базовая линия, неделя 4, неделя 8, неделя 12, 6 месяц, 12 месяц, 18 месяц, 18, 24 месяца или конец судебного разбирательства
Эффективность: глюкозилсфингозин (глюсф) изменение биомаркера
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, 6 месяц, 18 месяц.
Процентное изменение по сравнению с исходным уровнем на уровне Glusph в CSF. Более высокий процент снижения является лучшим результатом.
Базовая линия, неделя 12, 6 месяц, 18 месяц.
Эффективность: изменение биомаркера β-глюкоцереброзидазы (GCASE)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 4, неделя 8, неделя 12, 6 месяц, 12 месяц, 18 месяц, 18, 24 месяца или конец судебного разбирательства
Процентное изменение от базового уровня в уровнях белка GCASE в плазме. Более высокий процент увеличения является лучшим результатом.
Базовая линия, неделя 4, неделя 8, неделя 12, 6 месяц, 12 месяц, 18 месяц, 18, 24 месяца или конец судебного разбирательства
Эффективность: изменение биомаркера β-глюкоцереброзидазы (GCASE)
Временное ограничение: Базовая линия, неделя 12, 6 месяц, 18 месяц.
Процентное изменение по сравнению с базовыми уровнями белка GCASE в CSF и плазме. Более высокий процент увеличения является лучшим результатом.
Базовая линия, неделя 12, 6 месяц, 18 месяц.
Эффективность: Общество Общества расстройств движения Объединенное рейтинг болезни Паркинсона (MDS-UPDRS).
Временное ограничение: Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 месяц, 24 месяца или конец испытания
Изменение от базовой линии в частях MDSUPDRS II и III. Снижение оценки указывает на улучшение симптомов.
Базовая линия, 6 месяц, 12 месяц, 18 месяц, 24 месяца или конец испытания

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Capsida Biotherapeutics, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 августа 2025 г.

Первичное завершение (Действительный)

17 июня 2026 г.

Завершение исследования (Действительный)

17 июня 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 июня 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 июня 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

10 июня 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 июня 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAP-003-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться