CAP-003基因疗法的临床试验在成年GBA1相关帕金森氏病的成年患者中
2026年6月18日 更新者：Capsida Biotherapeutics, Inc.
1/2阶段剂量 - 定标的试验，以评估针对患有GBA1基因突变（PD-GBA）的帕金森氏病（PD-GBA）患者的单剂量CAP-003基因治疗的安全性，耐受性和功效
该临床试验的目的是了解GBA1相关帕金森氏病的成年人CAP-003基因治疗的安全性。 它还将提供有关CAP-003是否证明这些成年人功效的信息。
参与者将进行一次静脉输注CAP-003，并定期访问诊所2年进行检查和测试。
研究概览
详细说明
这是一项1/2阶段，第一式，开放标签，多中心，剂量升级试验，以评估对帕克森氏病与GBA1突变有关的21至75岁的成年患者的单次静脉内（IV）CAP-003的安全性，耐受性和功效。
该试验将大约有31名参与者对。 第1阶段是一个剂量升级阶段，将大约6个参与者分为2个队列（队列1和队列2），而第2阶段将有1个剂量队列，剂量约为25名参与者。 第1阶段的参与者将在每个队列中依次服用。 如果认为可以接受的安全性和容忍度数据，则阶段2将允许参与者同时服用。
参与者将收到CAP-003的单个IV输注，然后进行2年的安全措施，评估以衡量运动和非运动量表的基线，认知功能，患者和临床全球对严重性和改善，疾病进展，睡眠量表和自杀严重程度等级的变化。
研究完成后，或者在参与者的最终访问中，他们将被邀请参加为期3年的安全后续研究。
研究类型
介入性
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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New York
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New York、New York、美国、10032
- New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- University of Pennsylvania
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Baylor College of Medicine
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Washington
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Spokane、Washington、美国、99202
- Inland Northwest Research
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 男性或女性，21至75岁
- 根据英国帕金森氏病社会脑库临床诊断标准，帕金森氏病（PD）诊断为诊断；
- 在“关闭”状态下修改了Hoehn和Yahr I阶段至III；
- 证实了致病性或可能的致病性GBA1突变；
- 通常是卧床的，而不是依赖轮椅；
- 体重≥40kg（88磅）至≤110kg（242磅），体重指数（BMI）为18至34 kg/m2；
- 参与者有一个可靠的学习合作伙伴/线人（例如，家人，朋友）愿意并且能够参加试验，以此作为参与者的健康状况以及认知和功能能力的信息来源；
- 住在社区（即不在疗养院中）
排除标准：
- 存在Bi-calilalic GBA1突变，或LRRK2 2019S或其他LRRK2突变的存在；
- 诊断出明显的中枢神经系统（CNS）疾病以外的其他PD疾病可能是参与者的PD症状的原因或可能混淆研究目标；
- 蒙特利尔认知评估（MOCA）评分≤22；
- 深度脑刺激剂的史，聚焦超声疗法或其他颅内手术的病史；
- 对皮质类固醇高敏性或禁忌症；
- 先前的基因或细胞疗法；
- 抗CAPSID总抗体的阳性测试结果（TAB）；
- 无法进行腰椎穿刺；
- 诊断为高彻病；
- 安全实验室测试，生命体征临床上显着的异常；
- 可能影响研究结果的其他疾病或药物。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：剂量1
参与者将收到一剂CAP-003，iv给药
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IV基因治疗
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实验性的：剂量2
参与者将收到一剂CAP-003，iv给药
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IV基因治疗
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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治疗出现不良事件的发生率（安全性和耐受性）
大体时间：2年
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通过临床安全实验室测试（血液学，化学，肝功能和尿液分析），ECG，ECG，生命体征测量和身体检查评估的治疗的出现不良事件发生率
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2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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功效：葡萄糖基肾上腺素（Glusph）生物标志物变化
大体时间：基线，第4周，第8周，第12周，第6个月，第12个月，第18个月，第24个月或审判结束
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等离子体中GLUSPH水平的基线变化百分比。
降低百分比是更好的结果。
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基线，第4周，第8周，第12周，第6个月，第12个月，第18个月，第24个月或审判结束
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功效：葡萄糖基肾上腺素（Glusph）生物标志物变化
大体时间：基线，第12周，第6个月，第18个月
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CSF中GLUSPH水平的基线变化百分比。
降低百分比是更好的结果。
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基线，第12周，第6个月，第18个月
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疗效：β-葡萄糖脑溴糖苷酶（GCASE）生物标志物变化
大体时间：基线，第4周，第8周，第12周，第6个月，第12个月，第18个月，第24个月或审判结束
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在血浆中GCASE蛋白水平的基线变化的百分比变化。
增加百分比是更好的结果。
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基线，第4周，第8周，第12周，第6个月，第12个月，第18个月，第24个月或审判结束
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疗效：β-葡萄糖脑溴糖苷酶（GCASE）生物标志物变化
大体时间：基线，第12周，第6个月，第18个月
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CSF和血浆中GCASE蛋白水平的基线变化的百分比变化。
增加百分比是更好的结果。
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基线，第12周，第6个月，第18个月
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功效：运动障碍社会统一帕金森氏病评级量表（MDS-UPDRS）疾病评级变化
大体时间：基线，第6个月，第12个月，第18个月，第24个月或审判结束
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MDS-UPDRS II和III的基线变化。
分数的降低表明症状的改善。
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基线，第6个月，第12个月，第18个月，第24个月或审判结束
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Melanie Brandabur, MD、Capsida Biotherapeutics
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年8月18日
初级完成 (实际的)
2026年6月17日
研究完成 (实际的)
2026年6月17日
研究注册日期
首次提交
2025年6月2日
首先提交符合 QC 标准的
2025年6月2日
首次发布 (实际的)
2025年6月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年6月22日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年6月18日
最后验证
2026年6月1日
更多信息
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