이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

GBA1 관련 파킨슨 병 환자의 CAP-003 유전자 요법의 임상 시험

2025년 10월 7일 업데이트: Capsida Biotherapeutics, Inc.

GBA1 유전자 돌연변이 (PD-GBA)를 갖는 파킨슨 병 환자에게 투여 된 단일 용량의 CAP-003 유전자 요법의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기위한 1/2 단계 용량 에스컬레이션 시험.

이 임상 시험의 목표는 GBA1 관련 파킨슨 병을 가진 성인의 CAP-003 유전자 요법의 안전성에 대해 배우는 것입니다. 또한 CAP-003이 이러한 성인의 효능을 보여주는 지에 대한 정보를 제공 할 것입니다.

참가자는 CAP-003의 단일 정맥 주입을 갖고 검진 및 검사를 위해 2 년 동안 정기적으로 클리닉을 방문합니다.

연구 개요

상태

정지된

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 GBA1 돌연변이와 관련된 파킨슨 병의 질병으로 21 ~ 75 세의 성인 환자에게 투여 된 단일 정맥 내 (IV) 용량의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기위한 1/2 상, 1 차, 최초의 공개 라벨, 다중 센터, 복용량 에스컬레이션 시험입니다.

이 시험에서는 약 31 명의 참가자가 복용됩니다. 1 단계는 대략 6 명의 참가자가 2 개의 코호트 (코호트 1 및 코호트 2)로 나뉘어지는 용량 에스컬레이션 단계이며, 2 단계는 1 용량 코호트를 가지며 약 25 명의 참가자를 복용합니다. 1 단계 참가자는 각 코호트에서 순차적으로 복용됩니다. 2 단계는 1 단계의 안전성 및 내약성 데이터가 허용되는 것으로 간주되면 참가자를 동시에 동시에 복용 할 수 있습니다.

참가자는 CAP-003의 단일 IV 주입을받은 다음 안전 조치, 운동 및 비 운동 척도의 기준선에서 변화를 측정하기위한 평가,인지 기능, 중증도 및 개선, 질병 진행, 수면 척도 및 자살 심각도 등급에 대한 기준선의 변화를 측정하기위한 평가를 받게됩니다.

연구가 완료되거나 참가자의 최종 방문시 3 년 안전 후속 연구에 참여하도록 초대됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

31

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Kirkland, Washington, 미국, 98034
        • Booth Gardner Parkinson's Care Center - Evergreen Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, 미국, 99202
        • Inland Northwest Research

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

  • 남성 또는 여성, 21-75 년
  • 영국 Parkinson 's Disease Society Brain Bank 임상 진단 기준에 따라 파킨슨 병 (PD)의 진단이 있습니다.
  • 'Off'상태에서 Hoehn과 Yahr 1 단계에서 III를 수정했습니다.
  • 병원성 또는 가능성이 높은 병원성 GBA1 돌연변이의 존재;
  • 휠체어에 의존하지 않고 일반적으로 외래이어야합니다.
  • 체중은 ≥40 kg (88 lb) ~ ≤110 kg (242 lb)이고 체중 지수 (BMI)는 18 ~ 34 kg/m2입니다.
  • 참가자는 신뢰할 수있는 연구 파트너/정보원 (예 : 가족, 친구)이 참가자의 건강 상태와인지 및 기능적 능력에 대한 정보의 출처로서 시험에 기꺼이 참여할 수 있습니다.
  • 지역 사회에 살고 있습니다 (예 : 요양원에 있지 않음)

제외 기준 :

  • Bi- 알릴 GBA1 돌연변이의 존재, 또는 LRRK2 2019 또는 다른 LRRK2 돌연변이의 존재;
  • 참가자의 PD 증상의 원인이거나 연구 목표를 혼란스럽게 할 수있는 PD 이외의 중추 신경계 (CNS) 질환의 진단;
  • 몬트리올인지 평가 (MOCA) 점수 ≤22;
  • 깊은 뇌 자극기 배치, 집중 초음파 요법 또는 PD에 대한 기타 우부 수술의 병력;
  • 코르티코 스테로이드에 대한 과민성 또는 금기 사항;
  • 사전 유전자 또는 세포 요법;
  • 항-캡시드 총 항체 (TAB)에 대한 양성 검사 결과;
  • 요추 천자를받을 수 없음;
  • 고셔 질병의 진단;
  • 안전 실험실 테스트, 활력 징후에서 임상 적으로 유의 한 이상;
  • 연구 결과의 해석에 영향을 줄 수있는 다른 질병 또는 약물.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 복용량 수준 1
참가자는 CAP-003의 단일 복용량을 받게됩니다.
의약품: 유전자 요법
IV 유전자 요법
실험적: 복용량 수준 2
참가자는 CAP-003의 단일 복용량을 받게됩니다.
의약품: 유전자 요법
IV 유전자 요법

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료의 발생 발생 부작용 (안전성 및 내약성)
기간: 2 년
임상 안전 실험실 테스트 (혈액학, 화학, 간 기능 및 소변 검사), ECG, 중요한 부호 측정 및 신체 검사를 통해 평가 된 치료의 발생 부작용 사건
2 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
효능 : 글루코 실 신프 핑고신 (Glusph) 바이오 마커 변화
기간: 기준선, 4 주, 8 주, 12 주, 월 12 월, 12 월, 18 개월, 24 개월 또는 재판 종료
혈장의 글루프 수준에서 기준선에서 변화하는 백분율. 높은 퍼센트 감소는 더 나은 결과입니다.
기준선, 4 주, 8 주, 12 주, 월 12 월, 12 월, 18 개월, 24 개월 또는 재판 종료
효능 : 글루코 실 신프 핑고신 (Glusph) 바이오 마커 변화
기간: 기준선, 12 주, 6 월, 18 개월. 18
CSF의 글루프 수준에서 기준선에서 변화하는 퍼센트. 높은 퍼센트 감소는 더 나은 결과입니다.
기준선, 12 주, 6 월, 18 개월. 18
효능 : β- 글루코 세 르시 아제 (GCASE) 바이오 마커 변화
기간: 기준선, 4 주, 8 주, 12 주, 월 12 월, 12 월, 18 개월, 24 개월 또는 재판 종료
혈장에서 GCASE 단백질 수준에서 기준선으로부터의 백분율 변화. 높은 퍼센트 증가가 더 나은 결과입니다.
기준선, 4 주, 8 주, 12 주, 월 12 월, 12 월, 18 개월, 24 개월 또는 재판 종료
효능 : β- 글루코 세 르시 아제 (GCASE) 바이오 마커 변화
기간: 기준선, 12 주, 6 월, 18 개월. 18
CSF 및 혈장에서 GCASE 단백질 수준에서 기준선으로부터의 백분율 변화. 높은 퍼센트 증가가 더 나은 결과입니다.
기준선, 12 주, 6 월, 18 개월. 18
효능 : 운동 장애 사회 통합 파킨슨 병 등급 척도 (MDS-UPDRS) 질병 등급 변경
기간: 기준선, 월 6 일, 월 12 일, 18 개월, 24 개월 또는 재판 종료
MDS-UPDRS 파트 II 및 III의 기준선에서 변경. 점수 감소는 증상의 개선을 나타냅니다.
기준선, 월 6 일, 월 12 일, 18 개월, 24 개월 또는 재판 종료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Capsida Biotherapeutics, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 8월 18일

기본 완료 (추정된)

2029년 9월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 11월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 6월 2일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 6월 2일

처음 게시됨 (실제)

2025년 6월 10일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 10월 7일

마지막으로 확인됨

2025년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAP-003-101

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

GBA1 파킨슨 병에 대한 임상 시험

유전자 요법에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Gambia

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다