Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et klinisk forsøg med CAP-003-genterapi hos voksne patienter med GBA1 Associated Parkinsons sygdom

7. oktober 2025 opdateret af: Capsida Biotherapeutics, Inc.

En fase 1/2 dosis-eskaleringsforsøg for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af en enkelt dosis af CAP-003-genterapi administreret til patienter med Parkinsons sygdom med GBA1-genmutation (PD-GBA)

Målet med dette kliniske forsøg er at lære om sikkerheden ved CAP-003-genterapi hos voksne med GBA1-associeret Parkinsons sygdom. Det vil også give information om, hvorvidt CAP-003 viser effektivitet hos disse voksne.

Deltagerne vil have en enkelt intravenøs infusion af CAP-003 og besøge klinikken regelmæssigt i 2 år for kontrol og test.

Studieoversigt

Status

Suspenderet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 1/2, første-i-human, åben mærket, multi-center, dosisforskningsforsøg for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​en enkelt intravenøs (IV) dosis af CAP-003 administreret til voksne patienter i alderen 21 til 75 år med Parkinsons sygdom forbundet med GBA1-mutation.

Cirka 31 deltagere vil blive doseret i denne retssag. Fase 1 er en dosis -eskaleringsfase, der vil dosere ca. 6 deltagere opdelt i 2 kohorter (kohort 1 og kohort 2), mens fase 2 vil have 1 dosiskohort og dosis ca. 25 deltagere. Deltagere i fase 1 vil doseres sekventielt i hver kohort. Fase 2 vil gøre det muligt for deltagerne at blive doseret samtidigt, hvis sikkerheds- og tolerabilitetsdata fra fase 1 anses for acceptabel.

Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion af CAP-003 og vil derefter blive fulgt i 2 år med sikkerhedsforanstaltninger, vurderinger til måling af ændringer fra baseline i motorisk og ikke-motorisk skala, kognitiv funktion, patient og klinisk global indtryk af sværhedsgrad og forbedring, sygdomsprogression, søvnskala og selvmordsgrad.

Efter afslutningen af ​​undersøgelsen eller ved deltagerens sidste besøg vil de blive inviteret til at deltage i en 3 -årig sikkerhedsopfølgningsundersøgelse.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

31

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Forenede Stater, 98034
        • Booth Gardner Parkinson's Care Center - Evergreen Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
        • Inland Northwest Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mand eller kvinde, 21 til 75 år
  • Har diagnose af Parkinsons sygdom (PD) pr. UK Parkinsons Disease Society Brain Bank kliniske diagnostiske kriterier;
  • Har ændret Hoehn og Yahr fase I til III i 'off' -staten;
  • Tilstedeværelse af en patogen eller sandsynlig patogen GBA1 -mutation bekræftet;
  • Skal være generelt ambulant, ikke afhængig af kørestol;
  • Har en kropsvægt på ≥40 kg (88 lb) til ≤110 kg (242 lb) og et kropsmasseindeks (BMI) på 18 til 34 kg/m2;
  • Deltager har en pålidelig studiepartner/informant (f.eks. Familiemedlem, ven) villig og i stand til at deltage i forsøget som en kilde til information om deltagerens sundhedsstatus og kognitive og funktionelle evner;
  • Bor i samfundet (dvs. ikke på et plejehjem)

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af en bi-allelisk GBA1-mutation eller tilstedeværelse af LRRK2 2019S eller anden LRRK2-mutation;
  • Diagnose af signifikant centralnervesystem (CNS) sygdom bortset fra PD, der kan være en årsag til deltagerens PD -symptomer eller kan forvirre undersøgelsesmål;
  • Montreal Cognitive Assessment (MOCA) score på ≤22;
  • Historie med dyb hjernestimulatorplacering, fokuseret ultralydbehandling eller anden intercranial kirurgi til PD;
  • Overfølsomhed eller kontraindikationer over for kortikosteroid;
  • Tidligere gen- eller celleterapi;
  • Positivt testresultat for anti-capsid samlede antistoffer (TAB);
  • Kan ikke gennemgå lumbale punktering;
  • Diagnose af Gaucher -sygdom;
  • Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhedslaboratorieundersøgelser, vitale tegn;
  • Andre sygdomme eller medicin, der kan påvirke fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosisniveau 1
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis CAP-003, administreret IV
Medicin: genterapi
IV -genterapi
Eksperimentel: Dosisniveau 2
Deltagerne vil modtage en enkelt dosis CAP-003, administreret IV
Medicin: genterapi
IV -genterapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandling fremkommende bivirkninger (sikkerhed og tolerabilitet)
Tidsramme: 2 år
Forekomst af behandling fremkommende bivirkninger vurderet gennem kliniske sikkerhedslaboratorieundersøgelser (hæmatologi, kemi, leverfunktion og urinalyse), EKG, vigtige tegnmålinger og fysiske undersøgelser
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet: Glucosylsphingosin (Glusph) Biomarkørændring
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24 eller slutningen af ​​retssagen
Procentændring fra baseline i Glusph -niveauer i plasma. Højere procentvise fald er et bedre resultat.
Baseline, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24 eller slutningen af ​​retssagen
Effektivitet: Glucosylsphingosin (Glusph) Biomarkørændring
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, måned 6, måned 18
Procentændring fra baseline i Glusph -niveauer i CSF. Højere procentvise fald er et bedre resultat.
Baseline, uge ​​12, måned 6, måned 18
Effektivitet: ß-glucocerebrosidase (GCase) Biomarkørændring
Tidsramme: Baseline, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24 eller slutningen af ​​retssagen
Procentændring fra baseline i GCase -proteinniveauer i plasma. Højere procentvis stigning er et bedre resultat.
Baseline, uge ​​4, uge ​​8, uge ​​12, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24 eller slutningen af ​​retssagen
Effektivitet: ß-glucocerebrosidase (GCase) Biomarkørændring
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, måned 6, måned 18
Procentændring fra baseline i GCase -proteinniveauer i CSF og plasma. Højere procentvis stigning er et bedre resultat.
Baseline, uge ​​12, måned 6, måned 18
Effektivitet: Movement Disorder Society Unified Parkinsons Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) sygdomsvurdering ændring
Tidsramme: Baseline, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24 eller slutningen af ​​retssagen
Ændring fra baseline i MDS-UPDRS Parts II og III. Et fald i score indikerer forbedring af symptomer.
Baseline, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24 eller slutningen af ​​retssagen

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Capsida Biotherapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

18. august 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

2. juni 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. juni 2025

Først opslået (Faktiske)

10. juni 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

8. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAP-003-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med GBA1 Parkinsons sygdom

Kliniske forsøg med genterapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner