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Eine klinische Studie zur CAP-003-Gentherapie bei erwachsenen Patienten mit GBA1-assoziiertem Parkinson-Krankheit

7. Oktober 2025 aktualisiert von: Capsida Biotherapeutics, Inc.

Eine Dosis-Eskalations-Studie von Phase 1/2 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzelnen Dosis CAP-003-Gentherapie, die Patienten mit Parkinson-Krankheit mit GBA1-Genmutation (PD-GBA) verabreicht wurde, wurde verabreicht.

Ziel dieser klinischen Studie ist es, die Sicherheit der CAP-003-Gentherapie bei Erwachsenen mit GBA1-assoziierter Parkinson-Krankheit zu erfahren. Es wird auch Informationen darüber enthalten, ob CAP-003 bei diesen Erwachsenen die Wirksamkeit zeigt.

Die Teilnehmer haben eine einzige intravenöse Infusion von CAP-003 und besuchen die Klinik 2 Jahre lang für Untersuchungen und Tests.

Studienübersicht

Status

Suspendiert

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Phase-1/2, erste, mit offene Länder, mehreren Zentrum und Dosis-Eskalationsstudien, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzelnen intravenösen (iv) Dosis von CAP-003-Dosis von Patienten im Alter von 21 bis 75 Jahren mit einer mit der GBA1-Mutation verbundenen Patienten mit einer Parkinson-Krankheit zu bewerten.

In diesem Versuch werden ungefähr 31 Teilnehmer dosiert. Phase 1 ist eine Dosis -Eskalationsphase, die ungefähr 6 Teilnehmer in 2 Kohorten (Kohorte 1 und Kohorte 2) dosiert, während Phase 2 eine Dosiskohorte und eine Dosis ungefähr 25 Teilnehmer aufweist. Die Teilnehmer in Phase 1 werden nacheinander in jeder Kohorte dosiert. Phase 2 ermöglicht es den Teilnehmern, gleichzeitig dosiert zu werden, wenn Sicherheits- und Verträglichkeitsdaten aus Phase 1 als akzeptabel angesehen werden.

Die Teilnehmer erhalten eine einzelne IV-Infusion von CAP-003 und werden dann für 2 Jahre mit Sicherheitsmaßnahmen, Bewertungen zur Messung von Veränderungen aus dem Ausgangswert in motorischen und nicht motorischen Skalen, kognitiven Funktionen, Patienten und klinischem globalem Eindruck von Schweregrad und Verbesserung, Fortschreiten der Krankheiten, Schlafskala und Sugicid-Schweregrad beobachtet.

Nach Abschluss der Studie oder beim letzten Besuch des Teilnehmers werden sie eingeladen, an einer 3 -jährigen Sicherheits -Follow -up -Studie teilzunehmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

31

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Vereinigte Staaten, 98034
        • Booth Gardner Parkinson's Care Center - Evergreen Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Vereinigte Staaten, 99202
        • Inland Northwest Research

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männlich oder weiblich, 21 bis 75 Jahre
  • Hat die Diagnose einer Parkinson -Krankheit (PD) gemäß der britischen Parkinson -Kriterien der Krankheit der Krankheit der Hirnbank klinisch diagnostische Kriterien;
  • Hat Hoehn und Yahr Stufe I bis III im "Off" -Staat verändert;
  • Vorhandensein einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Gba1 -Mutation bestätigt;
  • Muss im Allgemeinen ambulant sein, nicht vom Rollstuhl abhängig;
  • Hat ein Körpergewicht von ≥ 40 kg (88 lb) bis ≤110 kg (242 lb) und einen Body -Mass -Index (BMI) von 18 bis 34 kg/m2;
  • Der Teilnehmer verfügt über einen zuverlässigen Studienpartner/Informanten (z. B. Familienmitglied, Freund), der bereit und in der Lage ist, an der Versuch als Informationsquelle zum Gesundheitszustand des Teilnehmers sowie kognitiven und funktionalen Fähigkeiten des Teilnehmers teilzunehmen.
  • Lebt in der Gemeinde (dh nicht in einem Pflegeheim)

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer bi-allelischen Gba1-Mutation oder Vorhandensein von LRRK2 2019s oder einer anderen LRRK2-Mutation;
  • Diagnose einer signifikanten Erkrankung des Zentralnervensystems (CNS) als PD, die eine Ursache für die PD -Symptome des Teilnehmers sein kann oder die Studienziele verwirren können;
  • MOCA -Score von ≤ 22;
  • Anamnese der Tiefhirnstimulator -Platzierung, einer fokussierten Ultraschalltherapie oder einer anderen interkraniellen Operation für PD;
  • Überempfindlichkeit oder Kontraindikationen gegen Kortikosteroid;
  • Vorheriger Gen oder Zelltherapie;
  • Positives Testergebnis für Anti-Capsid-Gesamtantikörper (TAB);
  • Nicht in der Lage, sich einer lumbalen Punktion zu unterziehen;
  • Diagnose einer Gaucher -Krankheit;
  • Klinisch signifikante Anomalien bei Sicherheitslabortests, Vitalfunktionen;
  • Andere Krankheiten oder Medikamente, die die Interpretation der Studienergebnisse beeinflussen können.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Dosis Level 1
Die Teilnehmer erhalten eine einzige Dosis CAP-003, verabreicht IV
Arzneimittel: Gentherapie
IV -Gentherapie
Experimental: Dosis Level 2
Die Teilnehmer erhalten eine einzige Dosis CAP-003, verabreicht IV
Arzneimittel: Gentherapie
IV -Gentherapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von aufstrebenden unerwünschten Ereignissen (Sicherheit und Verträglichkeit)
Zeitfenster: 2 Jahre
Inzidenz von aufstrebenden unerwünschten Ereignissen der Behandlung, die durch klinische Sicherheitslabortests (Hämatologie, Chemie, Leberfunktion und Urinanalyse), EKG, Messungen von Vitalzeichen und körperliche Untersuchungen bewertet wurden
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit: Glucosylsphingosin (Glusph) Biomarker -Veränderung
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24 oder Testende
Prozentualer Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Glusphspiegel im Plasma. Ein höherer prozentualer Rückgang ist ein besseres Ergebnis.
Grundlinie, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24 oder Testende
Wirksamkeit: Glucosylsphingosin (Glusph) Biomarker -Veränderung
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 12, Monat 6, Monat 18
Prozentualer Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Glusphspiegel in CSF. Ein höherer prozentualer Rückgang ist ein besseres Ergebnis.
Grundlinie, Woche 12, Monat 6, Monat 18
Wirksamkeit: β-Glucocerebrosidase (GCase) Biomarker-Veränderung
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24 oder Testende
Der prozentuale Veränderung von Ausgangswert in den Gase -Proteinspiegeln im Plasma. Ein höherer prozentualer Anstieg ist ein besseres Ergebnis.
Grundlinie, Woche 4, Woche 8, Woche 12, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24 oder Testende
Wirksamkeit: β-Glucocerebrosidase (GCase) Biomarker-Veränderung
Zeitfenster: Grundlinie, Woche 12, Monat 6, Monat 18
Der prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in den Gase -Proteinspiegeln in CSF und Plasma. Ein höherer prozentualer Anstieg ist ein besseres Ergebnis.
Grundlinie, Woche 12, Monat 6, Monat 18
Wirksamkeit: Bewegungsstörungsgesellschaft Unified Parkinson Krankheitsbewertungsskala (MDS-UPDRS) Krankheitsbewertung Änderung
Zeitfenster: Baseline, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24 oder Studieende
Wechseln Sie von der Ausgangswert in MDS-UpDRs Teile II und III. Eine Abnahme der Punktzahl zeigt eine Verbesserung der Symptome.
Baseline, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24 oder Studieende

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Capsida Biotherapeutics, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. August 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. September 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. November 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Juni 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Juni 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Juni 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

8. Oktober 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Oktober 2025

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAP-003-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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