Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie genové terapie CAP-003 u dospělých pacientů s Parkinsonovou chorobou spojené s GBA1

7. října 2025 aktualizováno: Capsida Biotherapeutics, Inc.

Studie eskalace dávky fáze 1/2 pro vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti jedné dávky genové terapie CAP-003 podávané pacientům s Parkinsonovou chorobou s genovou mutací GBA1 (PD-GBA)

Cílem této klinické studie je dozvědět se o bezpečnosti genové terapie CAP-003 u dospělých s Parkinsonovou chorobou spojené s GBA1. Poskytne také informace o tom, zda CAP-003 prokazuje účinnost u těchto dospělých.

Účastníci budou mít jedinou intravenózní infuzi CAP-003 a pravidelně navštěvují kliniku po dobu 2 let pro kontroly a testy.

Přehled studie

Postavení

Pozastaveno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o fázi 1/2, první v humánní, otevřené, multicentrické, eskalační studii dávky pro posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti jediné intravenózní (IV) dávky CAP-003 podávané dospělým pacientům ve věku 21 až 75 let s Parkinsonovou chorobou spojenou s GBA1 mutací.

V této zkoušce bude dáno přibližně 31 účastníků. Fáze 1 je fáze eskalace dávky, která dává přibližně 6 účastníků rozděleno do 2 kohorty (kohorta 1 a kohorta 2), zatímco fáze 2 bude mít 1 kohortu dávky a dávka přibližně 25 účastníků. Účastníkům fáze 1 budou dávkovány postupně v každé kohortě. Fáze 2 umožní účastníkům být dávkováni souběžně, pokud jsou údaje o bezpečnosti a snášenlivosti z fáze 1 považovány za přijatelné.

Účastníci obdrží jedinou IV infuzi CAP-003 a poté budou následovány po dobu 2 let s bezpečnostními opatřeními, hodnocením pro měření změn z výchozí hodnoty v motorických a nemotorických měřítcích, kognitivní funkce, pacienta a klinickým globálním dojmem závažnosti a zlepšení, progresí onemocnění, měřítkem spánku a hodnocením závažnosti sebevražd.

Po dokončení studie nebo při závěrečné návštěvě účastníka budou vyzváni, aby se zúčastnili 3leté bezpečnostní studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

31

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Baylor College of Medicine
    • Washington
      • Kirkland, Washington, Spojené státy, 98034
        • Booth Gardner Parkinson's Care Center - Evergreen Neuroscience Institute
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Inland Northwest Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muž nebo žena, 21 až 75 let
  • Má diagnózu Parkinsonovy choroby (PD) na britskou společnost Parkinson's Disease Society Bank Bank Clinical Diagnostic Criteria;
  • Má upraveno Hoehn a Yahr Stage I na III ve stavu „Off“;
  • Přítomnost patogenní nebo pravděpodobné patogenní mutace GBA1 potvrdila;
  • Musí být obecně ambulantní, nezávisí na invalidním vozíku;
  • Má tělesnou hmotnost ≥ 40 kg (88 lb) až ≤110 kg (242 lb) a index tělesné hmotnosti (BMI) 18 až 34 kg/m2;
  • Účastník má spolehlivého studijního partnera/informátora (např. Člen rodiny, přítel) a je schopen se účastnit soudního řízení jako zdroj informací o zdravotním stavu účastníka a kognitivní a funkční schopnosti;
  • Žije v komunitě (tj. Ne v pečovatelském domě)

Kritéria pro vyloučení:

  • Přítomnost bi-stralistické mutace GBA1 nebo přítomnosti LRRK2 2019 nebo jiné mutace LRRK2;
  • Diagnóza významného onemocnění centrálního nervového systému (CNS) jiného než PD, která může být příčinou příznaků PD účastníka nebo může zmást cíle studie;
  • Skóre kognitivního hodnocení Montreal (MOCA) ≤ 22;
  • Historie umístění hlubokého stimulátoru mozku, zaostřené ultrazvukové terapie nebo jiné intercraniální chirurgie pro PD;
  • Přecitlivělost nebo kontraindikace na kortikosteroid;
  • Předchozí genová nebo buněčná terapie;
  • Pozitivní výsledek testu pro anti-kapitalitní celkové protilátky (TAB);
  • Nelze podstoupit bederní punkci;
  • Diagnóza Gaucherovy choroby;
  • Klinicky významné abnormality v testech bezpečnostních laboratoří, vitálních příznaků;
  • Jiné nemoci nebo léky, které mohou ovlivnit interpretaci výsledků studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Úroveň dávky 1
Účastníci obdrží jednu dávku CAP-003, spravována IV
Lék: Genová terapie
IV genová terapie
Experimentální: Úroveň 2
Účastníci obdrží jednu dávku CAP-003, spravována IV
Lék: Genová terapie
IV genová terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt léčby vznikající nežádoucí účinky (bezpečnost a snášenlivost)
Časové okno: 2 roky
Incidence léčebných nepříznivých účinků hodnocených pomocí laboratorních testů z klinické bezpečnosti (hematologie, chemie, jaterní funkce a analýza moči), EKG, měření vitálních znaků a fyzikální zkoušky
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost: Změna biomarkerů glukosylsfingosinu (Glusph)
Časové okno: Základní linie, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 6. měsíc 6, 12. Měsíc, 18. měsíc, 18. měsíc 24 nebo konec pokusu
Procento změn z výchozí hodnoty v hladinách glusph v plazmě. Vyšší procento snížení je lepší výsledek.
Základní linie, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 6. měsíc 6, 12. Měsíc, 18. měsíc, 18. měsíc 24 nebo konec pokusu
Účinnost: Změna biomarkerů glukosylsfingosinu (Glusph)
Časové okno: Základní linie, 12. týden, 6. měsíc, 6. měsíc 18
Procento změn z výchozí hodnoty v hladinách glusph v CSF. Vyšší procento snížení je lepší výsledek.
Základní linie, 12. týden, 6. měsíc, 6. měsíc 18
Účinnost: změna biomarkeru β-glukocerebrosidázy (Gcase)
Časové okno: Základní linie, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 6. měsíc 6, 12. Měsíc, 18. měsíc, 18. měsíc 24 nebo konec pokusu
Procento změny z výchozí hodnoty v hladinách proteinu Gcase v plazmě. Vyšší procento zvýšení je lepší výsledek.
Základní linie, 4. týden, 8. týden, 12. týden, 6. měsíc 6, 12. Měsíc, 18. měsíc, 18. měsíc 24 nebo konec pokusu
Účinnost: změna biomarkeru β-glukocerebrosidázy (Gcase)
Časové okno: Základní linie, 12. týden, 6. měsíc, 6. měsíc 18
Procento změny z výchozí hodnoty v hladinách proteinu Gcase v CSF a plazmě. Vyšší procento zvýšení je lepší výsledek.
Základní linie, 12. týden, 6. měsíc, 6. měsíc 18
Účinnost: Porucha pohybu společnost Sjednocená Parkinsonova stupnice hodnocení nemocí (MDS-UPDRS) Změna hodnocení choroby
Časové okno: Základní linie, 6. měsíc, 6. měsíc, 12. měsíc 18, měsíc 24 nebo na konci pokusu
Změna z výchozí hodnoty v části MDS-UPDRS II a III. Snížení skóre naznačuje zlepšení příznaků.
Základní linie, 6. měsíc, 6. měsíc, 12. měsíc 18, měsíc 24 nebo na konci pokusu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Capsida Biotherapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

18. srpna 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. září 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. listopadu 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. června 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. června 2025

První zveřejněno (Aktuální)

10. června 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

8. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAP-003-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na GBA1 Parkinsonova choroba

Klinické studie na Genová terapie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit