CAP-003-geeniterapian kliininen tutkimus aikuisilla potilailla, joilla on GBA1-liittyvä Parkinsonin tauti
Vaiheen 1/2 annos-eskalaatiotutkimus yhdestä CAP-003-geenihoidon annoksen turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi, joka on annettu Parkinsonin tauti GBA1-geenimutaatiolla (PD-GBA).
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on oppia CAP-003-geeniterapian turvallisuudesta aikuisilla, joilla on GBA1: n liittyvä Parkinsonin tauti. Se antaa myös tietoa siitä, osoittaako CAP-003 tehokkuuden näillä aikuisilla.
Osallistujilla on yksi laskimonsisäinen CAP-003-infuusio ja käyvät säännöllisesti klinikalla 2 vuoden ajan tarkistuksiin ja testeihin.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on vaiheen 1/2, ensimmäinen ihmisen, avoin, monikeskus, annoksen eskalaatiotutkimus arvioidakseen yhden laskimonsisäisen (IV) annoksen CAP-003: n turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden, joka on annettu 21–75-vuotiaille CAP-003: lle, ja Parkinsonin GBA1-mutaatioon liittyvän Parkinsonin taudin kanssa.
Noin 31 osallistujaa annetaan tässä oikeudenkäynnissä. Vaihe 1 on annoksen kärjistymisvaihe, joka antaa noin 6 osallistujaa jaettuna kahteen kohorttiin (kohortti 1 ja kohortti 2), kun taas vaiheessa 2 on yksi annoskohortti ja annos noin 25 osallistujaa. Vaiheen 1 osallistujat annostetaan peräkkäin jokaisessa kohortissa. Vaiheen 2 sallii osallistujien annostelun samanaikaisesti, jos vaiheen 1 turvallisuus- ja siedettävyystiedot katsotaan olevan hyväksyttäviä.
Osallistujat saavat yhden IV-infuusion CAP-003: sta, ja niitä seurataan sitten 2 vuoden ajan turvallisuustoimenpiteillä, arvioinneilla muutoksista lähtötason muutoksista motorisissa ja ei-motorisissa asteikoissa, kognitiivisessa toiminnassa, potilaan ja kliinisen maailmanlaajuisen vaikutelman vakavuudesta ja parantamisesta, sairauden etenemisestä, unen asteikosta ja itsemurhien vakavuudesta.
Tutkimuksen päätyttyä tai osallistujan viimeisellä vierailulla heidät kutsutaan osallistumaan 3 vuoden turvallisuustutkimukseen.
Opintotyyppi
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- New York Presbyterian Hospital-Columbia University Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- UNIVERSITY of PENNSYLVANIA
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Washington
-
Spokane, Washington, Yhdysvallat, 99202
- Inland Northwest Research
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen, 21 - 75 vuotta
- On Diagnoosi Parkinsonin taudista (PD) Yhdistyneen kuningaskunnan Parkinsonin taudin yhteiskunnan aivopankin kliinisten diagnostisten kriteerien kanssa;
- On muuttanut Hoehn- ja Yahr -vaihetta I - III 'Off' -tilassa;
- Patogeenisen tai todennäköisen patogeenisen GBA1 -mutaation läsnäolo vahvistettiin;
- On oltava yleensä ambulanssia, ei riippuvainen pyörätuolista;
- On ruumiinpaino ≥40 kg (88 lb) - ≤110 kg (242 lb) ja kehon massaindeksi (BMI) 18 - 34 kg/m2;
- Osallistujalla on luotettava tutkimuskumppani/informaattori (esim. Perheenjäsen, ystävä), joka on halukas ja kykenevä osallistumaan oikeudenkäyntiin tietolähteenä osallistujan terveydentilasta sekä kognitiivisista ja toiminnallisista kyvyistä;
- Asuu yhteisössä (ts. Ei hoitokodissa)
Poissulkemiskriteerit:
- Bi-Allelic GBA1 -mutaation läsnäolo tai LRRK2 2019S: n tai muun LRRK2-mutaation läsnäolo;
- Merkittävän keskushermoston (CNS) taudin kuin PD: n diagnoosi, joka voi olla syy osallistujan PD -oireisiin tai voi sekoittaa tutkimuksen tavoitteet;
- Montrealin kognitiivinen arviointi (MOCA) pistemäärä ≤22;
- Syvän aivostimulaattorin sijoittamisen, keskittyneen ultraäänihoidon tai muun Kranaaninvälisen leikkauksen historiaa PD: lle;
- Yliherkkyys tai vasta -aiheet kortikosteroidille;
- Aiempi geeni- tai soluterapia;
- Positiivinen testitulos anti-kapsidi-kokonaisvasta-aineisiin (välilehti);
- Lannerangan puhkeaminen ei voi läpäistä;
- Gaucher -taudin diagnoosi;
- Kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia turvallisuuslaboratoriotesteissä, elintärkeissä merkkeissä;
- Muut sairaudet tai lääkkeet, jotka voivat vaikuttaa tutkimustulosten tulkintaan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Annostaso 1
Osallistujat saavat yhden annoksen CAP-003, annettu IV
|
IV -geeniterapia
|
|
Kokeellinen: Annostaso 2
Osallistujat saavat yhden annoksen CAP-003, annettu IV
|
IV -geeniterapia
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoidon esiintyvien haittavaikutusten esiintyvyys (turvallisuus ja siedettävyys)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Kliinisen turvallisuuden laboratoriotestien (hematologia, kemia, maksan toiminta ja virtsa -analyysi), EKG: n, elintärkeiden merkkien mittaukset ja fysikaaliset tutkimukset, jotka on arvioitu.
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tehokkuus: glukosyylsfingosiini (glusph) biomarkkerimuutos
Aikaikkuna: Baseline, viikko 4, viikko 8, viikko 12, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24 tai oikeudenkäynnin loppu
|
Prosentti muuttuu lähtötasosta plasman glusph -tasoissa.
Korkeampi lasku on parempi tulos.
|
Baseline, viikko 4, viikko 8, viikko 12, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24 tai oikeudenkäynnin loppu
|
|
Tehokkuus: glukosyylsfingosiini (glusph) biomarkkerimuutos
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, kuukausi 6, kuukausi 18
|
Prosentti muuttuu lähtötasosta Glusph -tasoissa CSF: ssä.
Korkeampi lasku on parempi tulos.
|
Baseline, viikko 12, kuukausi 6, kuukausi 18
|
|
Tehokkuus: β-glukocerebrosidaasi (GCES) biomarkkerimuutos
Aikaikkuna: Baseline, viikko 4, viikko 8, viikko 12, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24 tai oikeudenkäynnin loppu
|
Prosentti muuttuu lähtötasosta GCASE -proteiinitasoissa plasmassa.
Korkeampi lisäys on parempi tulos.
|
Baseline, viikko 4, viikko 8, viikko 12, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24 tai oikeudenkäynnin loppu
|
|
Tehokkuus: β-glukocerebrosidaasi (GCES) biomarkkerimuutos
Aikaikkuna: Baseline, viikko 12, kuukausi 6, kuukausi 18
|
Prosentti muuttuu lähtötasosta GCASE -proteiinitasoissa CSF: ssä ja plasmassa.
Korkeampi lisäys on parempi tulos.
|
Baseline, viikko 12, kuukausi 6, kuukausi 18
|
|
Tehokkuus: Liiketoimintayhteiskunta Unified Parkinsonin taudin luokitusasteikko (MDS-UPDRS) taudin luokitusmuutos
Aikaikkuna: Peruste, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24 tai oikeudenkäynnin loppu
|
Muutos lähtötasosta MDS-UPDRS-osissa II ja III.
Pistemäärän lasku osoittaa oireiden paranemisen.
|
Peruste, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18, kuukausi 24 tai oikeudenkäynnin loppu
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CAP-003-101
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .