硬化性慢性移植片対宿主疾患のためのaxatilimab
2026年8月11日 更新者：Fred Hutchinson Cancer Center
この第II相試験では、ドナー幹細胞移植後の慢性移植片対宿主疾患に関連する皮膚の肥厚または硬化（硬化症）の患者の治療において、axatilimabがどれだけうまく機能するかをテストします。
慢性移植片対宿主疾患（CGVHD）は、ドナー幹細胞移植の大きな合併症のままです。
硬化症は、死亡のリスクが高いとは関係ありませんが、深刻な障害につながる可能性があります。
CGVHDの通常の治療は、重大な副作用と不満足な結果に関連する可能性があります。
axatilimabのようなモノクローナル抗体は、身体に免疫応答を引き起こす分子など、体内の特定の標的に結合できるタンパク質の一種です（抗原）。
Axatilimabは受容体をブロックし、CGVHDの炎症と線維症の発症に関与する可能性のある細胞を枯渇させます。
axatilimabを投与すると、ドナー幹細胞移植後の患者のCGVHDに関連する硬化症の悪化が改善または防止される可能性があります。
調査の概要
詳細な説明
概要：
患者は、1〜6サイクルの1日目と15日目に30分間にわたってAxatilimab IVを受け取り、その後残りのサイクルの1日目に受け取ります。 サイクルは、疾患の進行または容認できない毒性がない場合、最大24サイクルで28日ごとに繰り返されます。 また、患者は研究を通して血液サンプルの収集を受けます。 さらに、患者は、研究全体でオプションの皮膚生検とオプションの皮膚柔軟性評価を受けることがあります。
研究治療が完了した後、患者は30日で最大2年間追跡されます。
研究の種類
介入
入学 (推定)
50
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：cGVHD Intake Coordinator
- 電話番号：206-667-4160
- メール：cgvhd@fredhutch.org
研究場所
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- まだ募集していません
- Moffitt Cancer Center
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主任研究者：
- Joseph Pidala, MD, PhD
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- まだ募集していません
- Dana-Farber Cancer Institute
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主任研究者：
- Corey Cutler, MD, MPH
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98109
- 募集
- Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
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コンタクト：
- cGVHD Intake Coordinator
- 電話番号：206-667-4160
- メール：cgvhd@fredhutch.org
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主任研究者：
- Stephanie J. Lee, MD, MPH
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 18歳以上の大人
- 書面によるインフォームドコンセントの文書に理解し、意欲を締結する能力
- 全身治療を必要とする活性CGVHDを伴う同種幹細胞移植。 Active CGVHDは、CGVHDの臨床試験の基準に関する2014年の国立衛生研究所（NIH）コンセンサス開発プロジェクトに従って診断されたCGVHDの徴候と症状の存在として定義されます。
- CGVHDにより、硬化皮膚スコア2-3またはPROM <24
- 過去24週間以内の硬化症の初期診断（168日）
- スクリーニングの28日前に新しい非コルチコステロイド全身抑制剤はありません。最初の軸の21日以内にそれらを止める計画がない限り。 全身性コルチコステロイドの受領≤1mg/kgプレドニゾンまたはプレドニゾン同等の毎日は、登録時に許可され、axatilimabの開始後も継続することができます
- 患者が硬化症の全身免疫抑制で以前に治療されていた場合、次の2つの状態の1つが真実でなければなりません。（a）少なくとも60日間全身性免疫抑制治療が投与され、硬化性CGVHDは応答または進行しませんでした。 （B）硬化性CGVHD応答の欠如、硬化性CGVHDの進行、毒性、またはロジスティックな理由により、全身免疫抑制治療が60日未満で投与され、最初の用量のアシュタティリマブの21日以内に停止するか、または停止します
- Karnofskyパフォーマンスステータス≥60％
- 絶対好中球数カウント≥1.0x 10^9/l（28日間のスクリーニング期間中に評価）
- 血小板数≥50x 10^9/l（28日間のスクリーニング期間中に評価）（研究入力から2週間以内に輸血なし）
- 肝臓CGVHDの疑いがないか、証明された肝臓、アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）≤2.5x正常（ULN）（ULN）の上限（28日間のスクリーニング期間中に評価）
- 肝臓のCGVHDが疑われていないか、証明されている場合、ギルバート病のために総ビリルビン≤1.5x ULN（28日間のスクリーニング期間中に評価）
- 肝臓のCGVHDが疑われるまたは記録された患者、ALTおよびAST≤5X ULN（28日間のスクリーニング期間中に評価）がギルバート病に起因しない限り
- 肝臓のCGVHDが疑われるまたは記録された患者の場合、ギルバート病の原因でない限り、合計ビリルビン≤1.5x ULN（28日間のスクリーニング期間中に評価）
- 推定クレアチニンクリアランス≥30mL/min/1.73m^2 制度の公式に基づいています
生殖能力の男性と女性の参加者は、研究治療の最後の用量の90日後に、スクリーニングからの非常に効果的で許容できる形態の避妊を喜んで採用しなければなりません。
- 症候性および成人の男性患者は、妊娠していない子供を父親にすることができ、禁欲的であり、出産可能性の女性パートナーと性的に活動することを意図することができます。 男性患者は、この期間を通して精子の寄付を控えるべきです
- 禁欲的ではなく、非操作されていない男性パートナーと性的に活動することを意図している出産能力のある女性患者は、研究介入治療期間の総期間を通してスクリーニング時から少なくとも1つの非常に効果的な方法と、研究介入の最後の用量の90日後に使用する必要があります。 周期的な禁欲、リズム法、および離脱方法は、避妊の許容可能な方法ではありません。 女性患者はまた、この期間を通して母乳育児を控えるべきです
- 出産可能性の女性被験者は、治療開始の72時間以内に血清妊娠検査が陰性でなければなりません。 出産の可能性の女性は、以前の子宮摘出術のない性的に成熟した女性として定義されているか、過去12か月間に月経の証拠があった人と定義されています。 しかし、無月経が以前の化学療法、抗エストロゲン、または卵巣抑制による可能性がある場合、12か月以上無月経歴がある女性は、出産の可能性があると考えられています。
除外基準：
- スクリーニングの28日以内に感染の評価または管理のための入院
- 調査員の意見では、患者を患者にする重要な臓器機能障害の歴史またはその他の証拠は、研究に適さない
- 1 mg/kg/日プレドニゾンまたはプレドニゾンに相当する
- コンプライアンス違反の歴史
- 研究要件の順守を制限する制御されていない精神疾患の歴史またはその他の証拠
- スクリーニングの28日以内に治験剤の受領
- スクリーニング時の基礎癌または移植後のリンパ増殖性疾患の再発のすべての証拠（組織学的、細胞遺伝学的、分子、または混合）
- 以前に治療的意図で治療されていない限り、研究登録から3年以内に、別の悪性腫瘍（移植が行われた悪性腫瘍以外）と診断されました（例： 皮膚の完全な切除された基底または扁平上皮癌）
- B型肝炎（B型肝炎ウイルス[HBV]表面抗原陽性およびHBVコア抗体陽性、陽性HBVデオキシリボヌクレ酸[DNA]、またはHBV陽性抗体単独、またはHBV DNA陽性の単独）またはC型肝炎[HCV]抗性酸症を伴うHCV]抗酸症を伴うHBV陽性コア抗体単独）
- 活動性または潜在的な結核の疑い（陽性Quantiferon®検査またはその他の結核血液検査によって確認されている）
- 急性または慢性膵炎の病歴
- 筋炎の歴史
- 妊娠または母乳育児
- コロニー刺激因子1受容体（CSF-1R）療法への以前の曝露
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：治療（axatilimab）
患者は、1〜6サイクルの1日目と15日目に30分間にわたってAxatilimab IVを受け取り、その後残りのサイクルの1日目に受け取ります。
サイクルは、疾患の進行または容認できない毒性がない場合、最大24サイクルで28日ごとに繰り返されます。
また、患者は研究を通して血液サンプルの収集を受けます。
さらに、患者は、研究全体でオプションの皮膚生検とオプションの皮膚柔軟性評価を受けることがあります。
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補助研究
採血を受ける
他の名前：
ギヴンIV
他の名前：
オプションの皮膚生検を受けます
他の名前：
オプションの肌の柔軟性評価を受けます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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硬化性症状における全体的な反応率（ORR）
時間枠：最大24週間、サイクル7日1（サイクル長= 28日）
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2014年の国立衛生研究所（NIH）皮膚および共同基準に従って客観的な反応を持つ患者の割合として定義されます。
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最大24週間、サイクル7日1（サイクル長= 28日）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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失敗のない生存
時間枠：最大2年
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別の全身性移植片対宿主疾患治療、再発または死亡の添加のない生存と定義されます。
Kaplan Meier曲線が生成されます。
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最大2年
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Lee症状スケールの概要スコアを修正しました
時間枠：最大2年
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変更されたLee症状スケールは、開発者の推奨に従って採点されます。
ベースラインと6ポイント以上のフォローアップの間の要約スコアの変更は、臨床的に意味があると見なされます。
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最大2年
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硬化性症状のorr
時間枠：13日目までのサイクルまで、48週間（サイクル長= 28日）
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2014年のNIH皮膚および共同基準にあたりの客観的な反応を持つ患者の割合として定義されます。
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13日目までのサイクルまで、48週間（サイクル長= 28日）
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患者の0-10硬化スケールの変化
時間枠：サイクル1日（24週間）とサイクル13日目（48週間）（サイクル長= 28日）まで
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2ポイント以上変化する割合として定義されます。
このスケールでの2ポイントの変更は、臨床的に意味があると見なされます。
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サイクル1日（24週間）とサイクル13日目（48週間）（サイクル長= 28日）まで
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臨床医0-10硬化症の変化
時間枠：1日目までのサイクル1日（24週間、サイクル13日目（48週間）（サイクル長= 28日）
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2ポイント以上変化する割合として定義されます。
このスケールでの2ポイントの変更は、臨床的に意味があると見なされます。
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1日目までのサイクル1日（24週間、サイクル13日目（48週間）（サイクル長= 28日）
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すべての症状におけるORR
時間枠：サイクル1日まで7日目（24週間、サイクル13日目（48週間）（サイクル長= 28日）
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2014年のNIH基準に従って客観的な反応を持つ患者の割合として定義されます。
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サイクル1日まで7日目（24週間、サイクル13日目（48週間）（サイクル長= 28日）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Stephanie J. Lee, MD, MPH、Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年8月6日
一次修了 (推定)
2028年8月10日
研究の完了 (推定)
2030年2月10日
試験登録日
最初に提出
2025年6月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年6月2日
最初の投稿 (実際)
2025年6月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月11日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- RG1125196
- NCI-2025-01612 (レジストリ識別子：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- FHIRB0020804 (その他の識別子：Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。