硬化性慢性移植物抗宿主病的斧头曲霉
2026年8月11日 更新者：Fred Hutchinson Cancer Center
这项II期试验测试了Axatilimab在治疗供体干细胞移植后与慢性移植物抗宿主病的皮肤增厚或硬化（硬化）患者的效果很好。
慢性移植抗宿主病（CGVHD）仍然是供体干细胞移植的主要并发症。
硬化症虽然与更高的死亡风险无关，但可能导致严重的残疾。
CGVHD的通常治疗方法可能与重大副作用和不满意的结果有关。
单克隆抗体（如Axatilimab）是一种可以与体内某些靶标结合的蛋白质，例如使人体产生免疫反应（抗原）的分子。
Axatilimab阻断受体并耗尽可能参与CGVHD炎症和纤维化发展的细胞。
给出X型甲替昔单抗可能会改善或防止供体干细胞移植后患者与CGVHD相关的硬化症恶化。
研究概览
详细说明
大纲：
患者在1-6周期的第1天和15天，然后在其余循环的第1天接受Axatilimab IV。 在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每28天重复一次每28天，最多24个周期。 在整个研究过程中，患者还接受血液样本收集。 此外，在整个研究过程中，患者可以进行可选的皮肤活检和可选的皮肤柔韧性评估。
完成研究治疗后，患者在30天后进行随访，然后最多2年。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
50
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：cGVHD Intake Coordinator
- 电话号码：206-667-4160
- 邮箱：cgvhd@fredhutch.org
学习地点
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33612
- 尚未招聘
- Moffitt Cancer Center
-
首席研究员：
- Joseph Pidala, MD, PhD
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- 尚未招聘
- Dana-Farber Cancer Institute
-
首席研究员：
- Corey Cutler, MD, MPH
-
-
Washington
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Seattle、Washington、美国、98109
- 招聘中
- Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
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接触：
- cGVHD Intake Coordinator
- 电话号码：206-667-4160
- 邮箱：cgvhd@fredhutch.org
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首席研究员：
- Stephanie J. Lee, MD, MPH
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 18岁及以上的成年人
- 能够理解和愿意签署书面知情同意文件的能力
- 同种异体干细胞移植，具有需要全身治疗的活性CGVHD。 主动CGVHD定义为根据2014年美国国立卫生研究院（NIH）共识开发项目的CGVHD症状和症状的存在
- 硬化皮肤评分为2-3或由于CGVHD <24
- 在过去的24周内（168天）在硬化症的初始诊断
- 筛查前28天内没有新的非皮质固醇系统性免疫抑制剂，除非有计划在第一次剂量的Axatilimab后21天内制止它们。 每天允许每天接收全身性皮质类固醇≤1mg/kg的泼尼松或泼尼松等效的每日，并且在轴蒂利莫比开始后可能会继续
- 如果先前已经接受了系统性免疫抑制治疗硬化症，则以下两个疾病之一必须是正确的：（a）至少将系统性免疫抑制治疗（S）进行至少60天，而硬化性CGVHD则没有反应或进展； （b）由于缺乏硬化性CGVHD响应，硬化性CGVHD进展，毒性或后勤原因，全身免疫抑制治疗少于60天
- Karnofsky性能状态≥60％
- 绝对中性粒细胞计数≥1.0x 10^9/L（在28天筛查期间进行评估）
- 血小板计数≥50x 10^9/L（在28天筛查期间进行评估）（在进行研究后2周内无输血）
- 如果没有怀疑或证明的肝CGVHD，丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天冬氨酸氨基转移酶（AST）≤2.5x正常的上限（ULN）（ULN）（在28天筛查期间进行评估），除非吉尔伯特氏病引起
- 如果没有怀疑或经过证明的肝CGVHD，则胆红素总≤1.5x ULN（在28天筛查期间进行评估），除非由于吉尔伯特氏病
- 对于具有可疑或记录的肝CGVHD，ALT和AST≤5X ULN的患者（在28天筛查期间进行评估），除非由于吉尔伯特氏病
- 对于怀疑或记录的肝CGVHD患者，除非由于吉尔伯特氏病，否则总胆红素≤1.5x ULN（在28天筛查期内进行评估）
- 估计的肌酐清除率≥30ml/min/1.73m^2 基于机构公式
生殖潜力的男性和女性参与者必须愿意采用从筛查到最后剂量研究治疗后90天的高效且可接受的避孕形式。
- 青少年和成年男性患者，能够生育未经亲密关系并且不戒酒且打算与生育潜力的女性伴侣进行性活跃的孩子，从整个研究干预治疗期的整个筛查期间，以及最后一次剂量的研究干预剂量，必须使用两种生育控制方法。 男性患者应在此期间避免精子捐赠
- 不戒酒且打算与非亲属的男性伴侣进行性活跃的育儿女性患者必须使用至少一种高效的避孕方法，从筛查的整个过程中，整个研究干预治疗期间以及最后一次剂量的研究干预措施后90天。 周期性的禁欲，节奏方法和撤回方法不是可接受的节育方法。 女性患者也应在此期间避免母乳喂养
- 生育潜力的女性受试者必须在治疗开始前72小时内进行阴性血清妊娠试验。 生育潜力的女性被定义为没有子宫切除术或在过去12个月中有任何经历的性成熟女性。 但是，如果闭经可能是由于先前的化学疗法，抗雌激素或卵巢抑制作用而导致的，那些已经闭经12个月或更长时间的女性仍然被认为具有生育潜力
排除标准：
- 筛查前28天内评估或管理感染的住院
- 在研究人员看来
- 在超过1 mg/kg/天泼尼松或泼尼松等效上
- 不合规的历史
- 历史或其他不受控制的精神病的证据，这些疾病将限制遵守研究要求
- 筛选前28天内收到调查剂
- 筛查时，任何证据（组织学，细胞遗传学，分子，血液学或混合）在筛查时的复发或移植后淋巴细胞增生性疾病的复发
- 在研究入学的3年内被诊断出患有另一种恶性肿瘤（除了进行移植的恶性肿瘤），除非先前已接受治疗意图治疗（例如， 完整切除的皮肤基底或鳞状细胞癌）
- 活性丙型肝炎（定义为丙型肝炎病毒[HBV]表面抗原阳性和HBV核心抗体阳性，阳性HBV脱氧核糖核酸[DNA]或HBV阳性核心抗体单独使用阳性HBV DNA）或肝炎（定义为肝炎阳性rior riorc [HCV] Antib [HCV] Antib [RCV] Antib hcvody [RCV] Antib hcvody hcv [rcv] ancvody hcv ncody hcody ncody ncody ncody ncody。
- 怀疑有活性或潜在的结核病（如阳性Quantiferon®检测或其他结核病测试证实）
- 急性或慢性胰腺炎病史
- 肌炎的史
- 怀孕或母乳喂养
- 先前接触菌落刺激因子1受体（CSF-1R）疗法
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：治疗（Axatilimab）
患者在1-6周期的第1天和15天，然后在其余循环的第1天接受Axatilimab IV。
在没有疾病进展或不可接受的毒性的情况下，每28天重复一次每28天，最多24个周期。
在整个研究过程中，患者还接受血液样本收集。
此外，在整个研究过程中，患者可以进行可选的皮肤活检和可选的皮肤柔韧性评估。
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辅助研究
进行血液样本采集
其他名称：
给定IV
其他名称：
进行可选的皮肤活检
其他名称：
进行可选的皮肤柔韧性评估
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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硬化表现中的总回应率（ORR）
大体时间：最多24周，第7天周期（周期长度= 28天）
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根据2014年美国国立卫生研究院（NIH）皮肤和关节标准，将定义为具有客观反应的患者的比例。
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最多24周，第7天周期（周期长度= 28天）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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无障碍生存
大体时间：长达2年
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将被定义为不添加另一种系统性的慢性移植物与宿主疾病治疗，复发或死亡的生存。
将生成Kaplan Meier曲线。
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长达2年
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修改后的Lee症状量表摘要得分
大体时间：长达2年
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修改后的Lee症状量表将根据开发人员的建议进行评分。
基线和随访≥6点之间的摘要分数的变化将被认为是临床上有意义的。
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长达2年
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在硬化表现中的ORR
大体时间：到周期为13天的第1天，48周（周期长度= 28天）
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根据2014年NIH皮肤和关节标准，将定义为具有客观反应的患者的比例。
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到周期为13天的第1天，48周（周期长度= 28天）
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患者0-10硬化量表的变化
大体时间：到周期为7天（24周）和周期13天1（48周）（周期长度= 28天）
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将定义为更改2点或更多点的比例。
在此规模上改变2分被认为是临床上有意义的。
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到周期为7天（24周）和周期13天1（48周）（周期长度= 28天）
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临床医生0-10硬化量表的变化
大体时间：到周期为7天1（24周和周期13天1（48周）（周期长度= 28天）
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将定义为更改2点或更多点的比例。
在此规模上改变2分被认为是临床上有意义的。
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到周期为7天1（24周和周期13天1（48周）（周期长度= 28天）
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在所有表现形式中
大体时间：到周期为7天1（24周和周期13天1（48周）（周期长度= 28天）
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根据2014年NIH标准，将定义为具有客观反应的患者比例。
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到周期为7天1（24周和周期13天1（48周）（周期长度= 28天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Stephanie J. Lee, MD, MPH、Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2025年8月6日
初级完成 (估计的)
2028年8月10日
研究完成 (估计的)
2030年2月10日
研究注册日期
首次提交
2025年6月2日
首先提交符合 QC 标准的
2025年6月2日
首次发布 (实际的)
2025年6月10日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月11日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- RG1125196
- NCI-2025-01612 (注册表标识符：CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- FHIRB0020804 (其他标识符：Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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