最適な用量を決定するための研究、神経線維腫症患者のPRG-N-01の有効性と安全性を評価しますII型

包含基準：

1. スクリーニング時に18歳以上の男性または女性の被験者
2. I-NF-DC 2022によると、NF2と臨床的または遺伝的に診断された被験者は、NF2診断基準を更新しました
3. NF2による腫瘍の被験者は、以下の基準の1つを満たしている場合に治療を必要とするが、手術による副作用のリスクが高いため外科的治療を受けることができない（たとえば、神経機能の損傷）。

（1）スクリーニング前に36か月以内にMRIで確認された進行性腫瘍（VS、非VS、髄膜腫、上腫腫）を有する被験者（2）臨床症状のある神経の減少、聴覚障害、息切れ、呼吸の短さ、飲み込み困難、モーター機能の低下、患者の症状の減少）のパフォーマンスのパフォーマンスのパフォーマンスの低下） Karnofskyのパフォーマンスステータス70以上 8）この臨床研究に参加するために自発的に同意し、書面によるインフォームドコンセントを提供する被験者（または被験者の法定代理人）。

9）（フェーズ2Aのみ）スクリーニング時にMRIで確認された1つ以上の測定可能なNF2関連腫瘍を持つ被験者

除外基準：

1）スクリーニング中に以下の過去または現在の病歴が確認された被験者：

（1）スクリーニングの2年以内に治療（化学療法または放射線療法）または疾患の進行を必要とする悪性腫瘍（2）

• スクリーニング時の制御されていない高血圧（治療にもかかわらず100 mmHg以上DBP≥100mMHgまたはSBP≥160mmHg）

• ベースラインから24週間以内に急性冠症候群（ACS）、臨床的に有意な不整脈、心筋症、不安定な狭心症、NYHA II-IV心不全、または重度の弁膜心疾患

  1. 間質性肺疾患または肺線維症
  2. スクリーニングの12週間以内に膀胱炎または尿閉塞
  3. 血液凝固障害
  4. スクリーニングの4週間以内に抗生物質、抗ウイルス剤などを必要とする重度または活動性感染症
  5. 現在、経口投与を困難にしているか、吸収に影響を与える可能性のある胃腸疾患（セリアック病、クローン病、腸切除）
  6. 調査員の裁量で臨床研究結果に影響を与えるのに十分な他の疾患。

  2）次の薬物治療を確認または必要とした被験者：

  1. 化学療法、免疫療法、またはスクリーニングの4週間以内に（ただし、ニトロソウレア剤または乳管Cのスクリーニングの6週間以内に）
  2. スクリーニングの12週間以内にモノクローナル抗体療法（ただし、3つ以上の半減期が経過した場合）。幹細胞移植（ただし、移植後の移植片対宿主疾患の証拠がない場合は、移植以来12週間以上経過しています）
  3. スクリーニングの4週間以内に他の治験薬またはデバイス
  4. スクリーニングの1週間以内にプレドニゾンやプレドニゾロンなどのコルチコステロイド（ただし、低用量で治療された場合）
  5. CYP酵素（CYP2C8、CYP3A）の強力な阻害剤、誘導、またはトランスポーター（OCT2、MATE1、MATE2-K）の基質（ただし、ベースラインからの半減期の5倍以上が経過した場合にのみ）

  4）スクリーニングの24週間以内にNF2のために腫瘍を治療する目的で放射線療法を受けた被験者、または臨床研究期間中に全身照射を必要とする被験者。

  5）MRIを介した標的病変の体積分析を妨害する可能性のある補綴物または整形外科デバイスの被験者。

  6）PRG-N-01に対する既知の重度の過敏症または併用薬または類似の化学的または生物学的組成の化合物に対するアレルギー反応の履歴を持つ被験者。

  7）妊娠中または母乳育児の女性被験者8）出産の可能性を秘めた女性または、PRG-N-01の最後の用量の12週間後の書面による同意の日付から適切な避妊方法を使用したくない男性。

  9）研究者の裁量でこの臨床研究への参加に不適切とみなされる他の被験者