최적의 용량을 결정하고 신경 섬유종증 II 환자에서 PRG-N-01의 효능 및 안전성을 평가하기위한 연구

포함 기준 :

1. 선별 검사시 18 세 이상의 남성 또는 여성 피험자
2. I-NF-DC 2022 업데이트 된 NF2 진단 기준에 따르면 임상 또는 유 전적으로 NF2 진단을받은 피험자
3. 아래 기준 중 하나를 충족하지만 수술로 인한 부작용의 위험이 높기 때문에 (예 : 신경 기능 손상)로 인해 치료가 필요한 NF2로 인한 종양이있는 대상.

(1) 스크리닝 전 36 개월 이내에 MRI에 확인 된 진행성 종양 (VS, 비 VS, 수막종, ependymomas)을 가진 대상 (2) 임상 증상이있는 대상 (청력 손실, 호흡 부족, 운동 기능 감소 및 eCOG 4))에 의해 조사 된 4)). Karnofsky 성능 상태 70 이상 5) 스크리닝시 다음 기준에 따라 적절한 혈액 학적, 간, 신장 및 혈액 응고 기능을 가진 대상 : 6) 적절한 심장 및 폐 기능이있는 피험자는 스크리닝시 다음 기준에 따라 확인 된 피험자 : 7) 임상 연구 기간 동안 선 스크린을 사용하는 데 동의하는 대상. 8)이 임상 연구에 참여하기 위해 자발적으로 동의하고 서면 사전 동의를 제공하는 피험자 (또는 피험자의 법적 대리인).

9) (상 2a의 경우에만) 스크리닝시 MRI에 대해 하나 이상의 측정 가능한 NF2 관련 종양을 갖는 대상체

제외 기준 :

1) 과거 또는 현재 병력이있는 피험자 선별 중에 확인 된 과목 :

(1) 치료가 필요한 악성 종양 (화학 요법 또는 방사선 요법) 또는 스크리닝 전 2 년 이내에 질병 진행 (2) 다음의 심장 관련 이력

• 스크리닝시 통제되지 않은 고혈압 (DBP ≥100 mmHg 또는 SBP ≥160 mmHg 치료에도 불구하고)

• 급성 관상 동맥 증후군 (ACS)은 기준선 24 주 이내

  1. 간질 폐 질환 또는 폐 섬유증
  2. 스크리닝 전 12 주 이내에 방광염 또는 비뇨기 폐쇄
  3. 혈액 응고 장애
  4. 항생제, 항 바이러스 등이 필요한 중증 또는 활성 감염성 질환 검사 전 4 주 이내
  5. 현재 경구 투여를 어렵게하거나 흡수에 영향을 줄 수있는 위장병 (예 : 체강 질병, 크론 병, 장 절제)
  6. 조사자의 재량에 따라 임상 연구 결과에 영향을 미치기에 충분한 다른 질병.

  2) 다음 약물 치료를 확인하거나 필요한 대상 :

  1. 화학 요법, 면역 요법 또는 스크리닝 전 4 주 이내에 (그러나 니트로 슈아 제제 또는 미토 마이신에 대한 스크리닝 전 6 주 이내에)
  2. 선별 검사 전 12 주 이내에 단일 클론 항체 요법 (그러나 3 개 이상의 반감기가 경과했는지 허용); 줄기 세포 이식 (그러나 활성 이식편 versus-host 질환의 증거가없고 이식 이후 12 주 이상이 경과 한 경우)
  3. 선별 검사 전 4 주 이내에 다른 조사 약물 또는 장치
  4. 선별 검사 전 1 주일 이내에 프레드니손 및 프레드니솔론과 같은 코르티코 스테로이드 (그러나 저용량으로 처리되는 경우 허용)
  5. CYP 효소 (CYP2C8, CYP3A)의 강한 억제제, 유도제 또는 수송 체 (OCT2, MATE1, MATE2-K)의 기질 (기준선에서 반감기의 5 배 이상이 경과 한 경우에만 허용).

  4) 스크리닝 전 24 주 이내에 NF2로 인해 종양 치료를 목적으로 방사선 요법을받은 대상체 또는 임상 연구 기간 동안 전체 신체 조사가 필요한 대상.

  5) MRI를 통한 표적 병변의 부피 분석을 방해 할 수있는 보철물 또는 정형 외과 장치가있는 대상.

  6) PRG-N-01에 대한 심각한 과민증 또는 동반 약물 또는 유사한 화학적 또는 생물학적 조성물의 화합물에 대한 알레르기 반응의 병력이있는 대상.

  7) 임신 또는 모유 수유를하는 여성 피험자 8) 가임 잠재력을 가진 여성 또는 서면 동의일부터 PRG-N-01의 마지막 복용량 후 12 주까지 적절한 피임 방법을 사용하지 않는 남성.

  9) 조사자의 재량에 따라이 임상 연구에 참여하기에 부적합한 것으로 간주되는 다른 과목