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BAG3拡張した心筋症を伴う被験者におけるRP-A701の安全性と予備的有効性を評価する第1相AAV遺伝子治療試験

2026年6月26日 更新者：Rocket Pharmaceuticals Inc.

静脈内投与された組換えアデノ関連ウイルス血清型RH.74（AAVRH.74）を評価するフェーズ1用量エスカレーション試験は、ヒトBCL2関連のアタノゲン3（BAG3）遺伝子コーディング配列（RP-A701）を含むベクター（bag3）遺伝子コード化シーケンス（rp-a701）を拡張した心臓造血bagmy菌bag3-dcimy菌bag菌からの拡張型

これは、BAG3-DCMの高リスク成人患者における単一のIV投与後のRP-A701の安全性、忍容性、および予備的有効性を特徴付けるフェーズ1、オープンラベル、用量エスカレーション試験です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

8

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Diego、California、アメリカ、92037
        • 募集
        • University of California, San Diego
        • 主任研究者：
          • Barry Greenberg, MD
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic
        • 主任研究者：
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • コンタクト：
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
        • 募集
        • Medical University of South Carolina
        • 主任研究者：
          • Daniel Judge, MD
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準：

被験者は、次のすべての基準が適用された場合にのみ、研究に含める資格があります。

  1. インフォームドコンセントに署名した時点での18歳から65歳までの男性または女性
  2. 署名されたインフォームドコンセントを提供することができ、喜んで

  3. 次のそれぞれを定義し、必要とするDCMの臨床診断：

    1. 登録から3か月以内に行われた心エコー造影またはCMRによる軽度から中程度の収縮機能障害（LVEF≥25％および≤45％）。
    2. LV収縮機能障害の病因として、重度の冠動脈疾患（> 70％狭窄）または活動性心筋虚血の欠如
    3. 制御されていない高血圧、重大な心臓弁疾患（つまり、重症度が中程度より大きい）、浸潤性障害、または心筋症を引き起こすことが知られている全身性疾患の欠如。
  4. bag3の病原性または可能性のある病原性バリアントのドキュメンテーション
  5. ICD移植の履歴登録の3か月以上以上
  6. NYHAクラスIIまたはIII HF症状安定したHF治療ガイドライン監督医療レジメンは、30日以上の登録

除外基準：

  1. BAG3病原性またはおそらく病原性変異体以外の遺伝的病因に関連する可能性のあるCV疾患。
  2. 遺伝子導入または遺伝子編集の研究への以前の参加。
  3. i.v.登録の30日以内に、変形性、血管拡張薬、または利尿療法。
  4. 心臓内血栓症または動脈血栓塞栓性イベントの既往
  5. 心エコー図またはCMRによって評価された重度のRV機能障害は、スクリーニングの12か月前に12か月以内に評価されます
  6. LVEF <25％スクリーニングの3ヶ月以内に心エコー図またはCMRによるCMR
  7. NYHAクラスIまたはIV HF

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：最大2つの連続したコホートでRP-A701の単一の昇順
参加者は0日目にRP-A701の単回静脈内投与を受け取り、最大2年間追跡されます
遺伝的：RP-A701は、導入遺伝子をカプセル化するAAV血清型RH.74（AAVRH.74）カプシドで構成される組換えウイルスベクターで、BCL2関連アタノゲン3（BAG3）
1回の昇順で1回限りの治療

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に発生する有害事象の発生率（TEE）
時間枠：研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
RP-A701の単一のIV用量後の有害事象の参加者の数
研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
治療に発生する発生率深刻な有害事象（SAE）。
時間枠：研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
RP-A701の単一のIV用量に続いて重大な有害事象（SAE）の参加者の数
研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
用量制限毒性（DLT）の発生率。
時間枠：研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
RP-A701の単一のIV用量に続く用量制限毒性（DLT）の参加者の数
研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
心血管機能の特徴に対するRP-A701の影響を評価する。
時間枠：研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
LV排出率（LVEF）、LVグローバル縦株を含むLV収縮機能の測定値の変化。
研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
心血管機能の特徴に対するRP-A701の影響を評価する。
時間枠：研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
心肺運動試験（CPET）によるピーク酸素消費量（VO2）または換気効率（VE/VCO2勾配）の変化
研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
心血管機能の特徴に対するRP-A701の影響を評価する。
時間枠：研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
6分間の徒歩距離で変化します。
研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
RP-A701の伝達とタンパク質発現の程度を評価します。
時間枠：研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
BAG3心筋タンパク質発現の変化
研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
心不全（HF）の特徴に対するRP-A701の影響を評価します。
時間枠：研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
New York Heart Association（NYHA）クラスによって評価されたHFの症状の変化。
研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
生活の質に対するRP-A701の影響を評価する。
時間枠：研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）
カンザスシティの心筋症アンケート（KCCQ-12）の全体的な要約スコアの変化。
研究の終わりまでのベースライン（灌流後24か月まで）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Rocket Pharmaceuticals Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年6月1日

一次修了 (推定)

2029年6月1日

研究の完了 (推定)

2029年6月1日

試験登録日

最初に提出

2025年7月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年8月20日

最初の投稿 (実際)

2025年8月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月26日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • RP-A701-0125

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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