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Um estudo de terapia genética AAV de fase 1 avaliando a segurança e a eficácia preliminar do RP-A701 em indivíduos com cardiomiopatia dilatada de BAG3

26 de junho de 2026 atualizado por: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Um estudo de escalação de dose de fase 1 avaliando um sorotipo de vírus adeno-associado recombinante administrado por via intravenosa Rh.74 (AAVRH.74) Vetor contendo a sequência de codificação de genes de Atanogene 3 (BAG3) associada a sagmonomia (RP-A701) em sagtionsomostomsomomosia 3 (BAG3) a atainomia patrimomina atansommo patrimônio patrimônio patrimonomomomomomomia 3 (Bag3) sequência de codificação de cardiomia 31101) com hanchtathiomsomomomomia 3 (BAG3) A atainomia de cardiomina atansomma atansomia atansomia atansomia patrimominamiomiomóia atansomia

Este é um estudo de escalonação de dose e dose de fase 1, para caracterizar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia preliminar do RP-A701 após uma única administração IV em pacientes adultos de alto risco com BAG3-DCM.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

8

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92037
        • Recrutamento
        • University of California, San Diego
        • Investigador principal:
          • Barry Greenberg, MD
        • Contato:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigador principal:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Contato:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Recrutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigador principal:
          • Daniel Judge, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

Os sujeitos são elegíveis para inclusão no estudo somente se todos os seguintes critérios se aplicarem:

  1. Homem ou mulher entre 18 e 65 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado
  2. Capaz e disposto a fornecer consentimento informado assinado

  3. Diagnóstico clínico de DCM definido como e exigindo cada um dos seguintes:

    1. A disfunção sistólica leve a moderada (FEVE ≥ 25% e ≤ 45%) por ecocardiografia ou CMR realizada dentro de 3 meses após a inscrição.
    2. Ausência de doença arterial coronariana grave (> 70% de estenose) ou isquemia miocárdica ativa como etiologia da disfunção sistólica do VE
    3. Ausência de hipertensão descontrolada, doença válida cardíaca significativa (isto é, maior que moderada em gravidade), transtorno infiltrativo ou doença sistêmica conhecida por causar cardiomiopatia.
  4. Documentação de uma variante patogênica ou provável patogênica em Bag3
  5. História da implantação da CDI ≥ 3 meses antes da inscrição
  6. NYHA Classe II ou III HF sintomas com regime médico dirigido por diretrizes terapêuticas de IC estável para ≥ 30 dias de inscrição

Critérios de exclusão:

  1. Doença CV que pode estar relacionada a uma etiologia genética que não seja uma variante patogênica ou provavelmente patogênica de BAG3.
  2. Participação anterior em um estudo de transferência de genes ou edição de genes.
  3. 4. Terapia inotrópica, vasodilatadora ou diurética ≤ 30 dias antes da inscrição.
  4. História de trombose intracardíaca ou eventos tromboembólicos arteriais
  5. Disfunção RV grave avaliada por ecocardiograma ou CMR ≤ 12 meses antes da triagem
  6. FEVE <25% por ecocardiograma ou CMR a ≤ 3 meses antes da triagem
  7. NYHA Classe I ou IV HF

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dose ascendente única de RP-A701 em até 2 coortes consecutivas
Os participantes receberão uma única dose intravenosa de RP-A701 no dia 0 e serão seguidos por até dois anos
Genético: O RP-A701 é um vetor viral recombinante composto por um capsídeo do Sorotype AAV RH.74 (Aavrh.74) que encapsula o Athanogene 3 associado ao transgene, BCL2 (BAG3)
Tratamento único com uma única dose ascendente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento (TEAE)
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Número de participantes com eventos adversos após uma única dose IV de RP-A701
Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Incidência de eventos adversos graves emergentes do tratamento (SAE).
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Número de participantes com eventos adversos graves (SAE) após uma única dose IV de RP-A701
Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Incidência de toxicidades limitantes da dose (DLT).
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Número de participantes com toxicidades limitantes da dose (DLT) após uma única dose IV de RP-A701
Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Para avaliar o impacto do RP-A701 nos recursos da função cardiovascular.
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Mudança nas medidas da função sistólica do VE, incluindo fração de ejeção do VE (FEVE), tensão longitudinal global do VE.
Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Para avaliar o impacto do RP-A701 nos recursos da função cardiovascular.
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Mudança no pico de consumo de oxigênio (VO2) ou eficiência ventilatória (inclinação VE/VCO2) por teste de exercício cardiopulmonar (CPET)
Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Para avaliar o impacto do RP-A701 nos recursos da função cardiovascular.
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Mudança na distância de 6 minutos de caminhada.
Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Para avaliar a extensão da transdução de RP-A701 e expressão de proteínas.
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Mudança na expressão da proteína miocárdica de BAG3
Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Para avaliar o impacto do RP-A701 nas características da insuficiência cardíaca (IC).
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Mudança nos sintomas da IC avaliada pela classe da New York Heart Association (NYHA).
Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Para avaliar o impacto do RP-A701 na qualidade de vida.
Prazo: Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)
Mudança no questionário de cardiomiopatia da cidade de Kansas (KCCQ-12).
Linha de base até o final do estudo (até 24 meses após a infusão)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Rocket Pharmaceuticals Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Estimado)

1 de junho de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de julho de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de agosto de 2025

Primeira postagem (Real)

22 de agosto de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de junho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de junho de 2026

Última verificação

1 de maio de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • RP-A701-0125

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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