Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En fase 1 AAV-genterapforsøg, der evaluerer sikkerhed og foreløbig effektivitet af RP-A701 hos personer med bag3 udvidet kardiomyopati

1. maj 2026 opdateret af: Rocket Pharmaceuticals Inc.

A Phase 1 Dose Escalation Trial Evaluating an Intravenously Administered Recombinant Adeno-associated Virus Serotype rh.74 (AAVrh.74) Vector Containing the Human BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3) Gene Coding Sequence (RP-A701) in Subjects With Dilated Cardiomyopathy Arising From Pathogenic BAG3 Variants (Bag3-DCM)

Dette er en fase 1, open-label, dosis-eskaleringsforsøg for at karakterisere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af RP-A701 efter en enkelt IV-administration hos voksne patienter med høj risiko med BAG3-DCM.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

8

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92037
        • Rekruttering
        • University of California, San Diego
        • Ledende efterforsker:
          • Barry Greenberg, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
        • Ledende efterforsker:
          • Daniel Judge, MD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Personer er kun berettigede til optagelse i undersøgelsen, hvis alle følgende kriterier gælder:

  1. Mand eller kvinde mellem 18 og 65 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke
  2. I stand til og villig til at give underskrevet informeret samtykke

  3. Klinisk diagnose af DCM defineret som og kræver hvert af følgende:

    1. Mild til moderat systolisk dysfunktion (LVEF ≥ 25% og ≤ 45%) ved ekkokardiografi eller CMR udført inden for 3 måneder efter tilmeldingen.
    2. Fravær af svær koronararteriesygdom (> 70% stenose) eller aktiv myokardisk iskæmi som etiologi af LV -systolisk dysfunktion
    3. Fravær af ukontrolleret hypertension, signifikant hjerteventilsygdom (dvs. større end moderat i sværhedsgrad), infiltrativ lidelse eller systemisk sygdom, der er kendt for at forårsage kardiomyopati.
  4. Dokumentation af en patogen eller sandsynligvis patogen variant i Bag3
  5. Historie om ICD -implantation ≥ 3 måneder før tilmeldingen
  6. NYHA KLASSE II ELLER III HF Symptomer med stabil HF-terapeutisk retningslinje-instrueret medicinsk regime for ≥ 30 dage tilmelding

Ekskluderingskriterier:

  1. CV -sygdom, der kan være relateret til en anden genetisk etiologi end en Bag3 -patogen eller sandsynlig patogen variant.
  2. Tidligere deltagelse i en undersøgelse af genoverførsel eller genredigering.
  3. I.v. Inotropisk, vasodilator eller diuretisk terapi ≤ 30 dage før tilmeldingen.
  4. Historie om intracardiac trombose eller arteriel tromboemboliske begivenheder
  5. Alvorlig RV -dysfunktion vurderet ved ekkokardiogram eller CMR ≤ 12 måneder før screening
  6. LVEF <25% af ekkokardiogram eller CMR ved ≤ 3 måneder før screening
  7. Nyha klasse I eller IV HF

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Enkelt stigende dosis af RP-A701 i op til 2 på hinanden følgende kohorter
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs dosis af RP-A701 på dag 0 og vil blive fulgt i op til to år
Genetisk: RP-A701 er en rekombinant viral vektor sammensat af en AAV-serotype RH.74 (AAVRH.74) kapsid, der indkapsler den transgen, BCL2-associerede Athanogene 3 (BAG3)
Engangsbehandling med en enkelt stigende dosis

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandling af bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Antal deltagere med bivirkninger efter en enkelt IV-dosis af RP-A701
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Forekomst af behandlingsvækst alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Antal deltagere med alvorlige bivirkninger (SAE) efter en enkelt IV-dosis af RP-A701
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Forekomst af dosisbegrænsende toksiciteter (DLT).
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Antal deltagere med dosisbegrænsende toksiciteter (DLT) efter en enkelt IV-dosis af RP-A701
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere virkningen af ​​RP-A701 på træk ved kardiovaskulær funktion.
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Ændring i målinger af LV -systolisk funktion, herunder LV -ejektionsfraktion (LVEF), LV Global Longitudinal Strain.
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
For at vurdere virkningen af ​​RP-A701 på træk ved kardiovaskulær funktion.
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Ændring i peak iltforbrug (VO2) eller ventilationseffektivitet (VE/VCO2 hældning) ved hjælp af hjerte -lungeretest (CPET)
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
For at vurdere virkningen af ​​RP-A701 på træk ved kardiovaskulær funktion.
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Ændring i 6 minutters gangafstand.
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
For at vurdere omfanget af RP-A701-transduktion og proteinekspression.
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Ændring i bag3 myokardieproteinekspression
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
For at vurdere virkningen af ​​RP-A701 på træk ved hjertesvigt (HF).
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Ændring i symptomer på HF vurderet af New York Heart Association (NYHA) klasse.
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
At vurdere virkningen af ​​RP-A701 på livskvalitet.
Tidsramme: Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)
Ændring i Kansas City Cardiomyopathy spørgeskema (KCCQ-12) samlet resume af resume.
Baseline op til slutningen af ​​studiet (op til 24 måneder efter infusion)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. juni 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. juni 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juli 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. august 2025

Først opslået (Faktiske)

22. august 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • RP-A701-0125

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dilateret kardiomyopati (DCM)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner