이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

BAG3 확장 심근 병증을 갖는 대상체에서 RP-A701의 안전성 및 예비 효능을 평가하는 1 상 AAV 유전자 요법 시험

2026년 6월 26일 업데이트: Rocket Pharmaceuticals Inc.

팽창 된 심장 생성 가방으로부터 발생하는 팽창 된 심장 생성 가방 (BAG3- 디아 리안)로부터 발생하는 대상체에서 인간 BCL2- 관련 아타노 유전자 3 (BAG3) 유전자 코딩 서열 (RP-A701)을 함유하는 정맥 내 투여 된 재조합 아데노 관련 바이러스 혈청 형 혈청 형 혈청 형 혈청 형 혈청 형 혈청 형 혈청 형 혈청 형 혈청 형 혈청 형 혈청 형 혈청 형 혈청 형 RH.74 (AAVRH.74) 벡터를 평가하는 1 단계 용량 에스컬레이션 시험.

이것은 BAG3-DCM을 가진 고위험 성인 환자에서 단일 IV 투여 후 RP-A701의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 특성화하기위한 1 상, 오픈 라벨, 용량 에스컬레이션 시험입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

8

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • San Diego, California, 미국, 92037
        • 모병
        • University of California, San Diego
        • 수석 연구원:
          • Barry Greenberg, MD
        • 연락하다:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모병
        • Mayo Clinic
        • 수석 연구원:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • 연락하다:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • 모병
        • Medical University of South Carolina
        • 수석 연구원:
          • Daniel Judge, MD
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준 :

피험자는 다음 기준이 모두 적용되는 경우에만 연구에 포함시킬 수 있습니다.

  1. 사전 동의에 서명 할 때 18 세에서 65 세 사이의 남성 또는 여성
  2. 서명 된 사전 동의를 제공 할 수 있고 기꺼이 제공 할 수 있습니다

  3. DCM의 임상 진단으로 정의되고 다음 각각을 요구합니다.

    1. 심 초음파 검사 또는 등록 후 3 개월 이내에 수행 된 CMR에 의한 경증 내지 중등도 수축기 기능 장애 (LVEF ≥ 25% 및 ≤ 45%).
    2. LV 수축기 기능 장애의 병인으로서 중증 관상 동맥 질환 (> 70% 협착증) 또는 활성 심근 허혈의 부재
    3. 제어되지 않은 고혈압, 중대한 심장 판막 질환 (즉, 중증도보다 큰), 침윤성 장애 또는 심근 병증을 유발하는 것으로 알려진 전신 질환의 부재.
  4. BAG3에서 병원성 또는 병원성 변이의 문서화
  5. ICD 이식의 역사 ≥ 3 개월 전
  6. 안정적인 HF 치료 가이드 라인 지향 의료 요법을 갖는 NYHA 클래스 II 또는 III HF 증상 ≥ 30 일 등록

제외 기준 :

  1. BAG3 병원성 또는 병원성 변이성 이외의 유전자 병인과 관련 될 수있는 CV 질환.
  2. 유전자 전달 또는 유전자 편집에 대한 연구에 대한 이전 참여.
  3. I.V. 등록 30 일 전 흉골, 혈관 확장제 또는 이뇨제 요법.
  4. 심장 내 혈전증 또는 동맥 혈전 색전증의 병력
  5. 심해 사원 또는 CMR ≤ 12 개월 전 CMR에 의해 평가 된 심각한 RV 기능 장애
  6. 선별 검사 전 ≤ 3 개월에 심 초음파 또는 CMR에 의해 LVEF <25%
  7. NYHA 클래스 I 또는 IV HF

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 최대 2 개의 연속 코호트에서 RP-A701의 단일 오름차순 용량
참가자는 0 일째에 단일 정맥 내 RP-A701을 받고 최대 2 년 동안 추적됩니다.
유전적: RP-A701은 AAV 혈청 형 RH.74 (AAVRH.74) 캡시드로 구성된 재조합 바이러스 벡터입니다.
단일 오름차순 복용량으로 일회성 처리

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료에 대한 부작용의 발생률 (TEAE)
기간: 연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
RP-A701의 단일 IV 복용량 이후 부작용을 가진 참가자 수
연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
치료에 대한 심각한 부작용 (SAE)의 발생률.
기간: 연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
RP-A701의 단일 IV 용량 후 심각한 부작용이 발생한 참가자 수
연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
용량 제한 독성 발생률 (DLT).
기간: 연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
RP-A701의 단일 IV 용량 후 용량 제한 독성 (DLT)을 가진 참가자 수
연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심혈관 기능의 특징에 대한 RP-A701의 영향을 평가합니다.
기간: 연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
LV Ejection fraction (LVEF), LV 글로벌 세로 변형을 포함한 LV 수축기 기능 측정의 변화.
연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
심혈관 기능의 특징에 대한 RP-A701의 영향을 평가합니다.
기간: 연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
심폐 운동 시험 (CPET)에 의한 피크 산소 소비 (VO2) 또는 환기 효율 (VE/VCO2 경사)의 변화
연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
심혈관 기능의 특징에 대한 RP-A701의 영향을 평가합니다.
기간: 연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
도보 거리 6 분의 변화.
연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
RP-A701 형질 도입 및 단백질 발현의 정도를 평가합니다.
기간: 연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
Bag3 심근 단백질 발현의 변화
연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
RP-A701이 심부전 (HF)의 특징에 미치는 영향을 평가합니다.
기간: 연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
NYHA (New York Heart Association) 수업에 의해 평가 된 HF 증상의 변화.
연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
RP-A701이 삶의 질에 미치는 영향을 평가합니다.
기간: 연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)
캔자스 시티 심근 병증 설문지의 변화 (KCCQ-12) 전체 요약 점수.
연구 종료 기준선 (연관 후 최대 24 개월)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Rocket Pharmaceuticals Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2026년 6월 1일

기본 완료 (추정된)

2029년 6월 1일

연구 완료 (추정된)

2029년 6월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2025년 7월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2025년 8월 20일

처음 게시됨 (실제)

2025년 8월 22일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 6월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 6월 26일

마지막으로 확인됨

2026년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • RP-A701-0125

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

구독하다