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Un ensayo de terapia génica AAV de fase 1 que evalúa la seguridad y la eficacia preliminar de RP-A701 en sujetos con miocardiopatía dilatada Bag3

26 de junio de 2026 actualizado por: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Un ensayo de escalada de dosis de fase 1 que evalúa un serotipo de virus adeno-asociado recombinante administrado por vía intravenosa RH.74 (AAVRH.74) que contiene el vector de atanogene 3 (Bag3) de Athanogene 3 (Bag3) de la secuencia de codificación de genes (RP-A701) en sujetos con cardiomiopatía dilatada de Bagogenic Bagogenic Variants (BAG3-DCM)

Este es un ensayo de fase 1, etiqueta abierta y escala de dosis para caracterizar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia preliminar de RP-A701 después de una administración IV única en pacientes adultos de alto riesgo con Bag3-DCM.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

8

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92037
        • Reclutamiento
        • University of California, San Diego
        • Investigador principal:
          • Barry Greenberg, MD
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Investigador principal:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Contacto:
          • Clinical Research Coordinator
          • Número de teléfono: 507-538-1500
          • Correo electrónico: slade.sierra@mayo.edu
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigador principal:
          • Daniel Judge, MD
        • Contacto:
          • Clinical Res
          • Número de teléfono: 843-792-2300
          • Correo electrónico: andrewcl@musc.edu

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Los sujetos son elegibles para su inclusión en el estudio solo si se aplican todos los siguientes criterios:

  1. Hombre o mujer entre 18 y 65 años al momento de firmar el consentimiento informado
  2. Capaz y dispuesto a proporcionar consentimiento informado firmado

  3. Diagnóstico clínico de DCM definido como y requiere cada uno de los siguientes:

    1. Disfunción sistólica leve a moderada (FEVE ≥ 25% y ≤ 45%) por ecocardiografía o CMR realizada dentro de los 3 meses posteriores a la inscripción.
    2. Ausencia de enfermedad coronaria grave (> 70% de estenosis) o isquemia miocárdica activa como etiología de la disfunción sistólica del VIA
    3. Ausencia de hipertensión no controlada, enfermedad de la válvula cardíaca significativa (es decir, mayor que moderada en gravedad), trastorno infiltrativo o enfermedad sistémica que se sabe que causa miocardiopatía.
  4. Documentación de una variante patógena o probable en la bolsa3
  5. Historial de implantación de ICD ≥ 3 meses antes de la inscripción
  6. NYHA Clase II o III Síntomas de insuficiencia cardíaca con régimen médico dirigido por guías terapéuticas de HF estables durante ≥ 30 días de inscripción

Criterios de exclusión:

  1. Enfermedad de CV que puede estar relacionada con una etiología genética distinta de una variante patógena o probable de Bag3.
  2. Participación previa en un estudio de transferencia de genes o edición de genes.
  3. I.V. Terapia inotrópica, vasodilatadora o diurética ≤ 30 días antes de la inscripción.
  4. Historia de trombosis intracardíaca o eventos tromboembólicos arteriales
  5. Disfunción grave de RV evaluada por ecocardiograma o CMR ≤ 12 meses antes de la detección
  6. FEVI <25% por ecocardiograma o CMR a ≤ 3 meses antes de la detección
  7. NYHA Clase I o IV HF

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Dosis ascendente única de RP-A701 en hasta 2 cohortes consecutivas
Los participantes recibirán una dosis intravenosa única de RP-A701 en el día 0 y se seguirán por hasta dos años
Genético: RP-A701 es un vector viral recombinante compuesto por un serotipo AAV RH.74 (AAVRH.74) Capsid que encapsula el athanogene 3 asociado a BCL2 (BAG3)
Tratamiento único con una sola dosis ascendente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Número de participantes con eventos adversos después de una dosis IV única de RP-A701
Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Incidencia de eventos adversos graves emergentes de tratamiento (SAE).
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Número de participantes con eventos adversos graves (SAE) después de una dosis IV única de RP-A701
Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Incidencia de toxicidades limitantes de dosis (DLT).
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Número de participantes con toxicidades limitantes de dosis (DLT) después de una sola dosis IV de RP-A701
Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Para evaluar el impacto de RP-A701 en las características de la función cardiovascular.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Cambio en las medidas de la función sistólica del VI, incluida la fracción de eyección del VI (VEV), la tensión longitudinal global del VI.
Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Para evaluar el impacto de RP-A701 en las características de la función cardiovascular.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Cambio en el consumo máximo de oxígeno (VO2) o eficiencia ventilatoria (pendiente VE/VCO2) mediante prueba de ejercicio cardiopulmonar (CPET)
Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Para evaluar el impacto de RP-A701 en las características de la función cardiovascular.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Cambio en una distancia de caminata de 6 minutos.
Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Para evaluar el alcance de la transducción RP-A701 y la expresión de proteínas.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Cambio en la expresión de proteínas miocárdicas de Bag3
Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Evaluar el impacto de RP-A701 en las características de la insuficiencia cardíaca (HF).
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Cambio en los síntomas de HF evaluados por la clase de la Asociación de Corazón de Nueva York (NYHA).
Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Para evaluar el impacto de RP-A701 en la calidad de vida.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)
Cambio en el Cuestionario de miocardiopatía de Kansas City (KCCQ-12) puntaje de resumen general.
Línea de base hasta el final del estudio (hasta 24 meses después de la infusión)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Estimado)

1 de junio de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de junio de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de julio de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de agosto de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

22 de agosto de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de junio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de junio de 2026

Última verificación

1 de mayo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • RP-A701-0125

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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