En fase 1 AAV-genterapiforsøk som evaluerer sikkerhet og foreløpig effekt av RP-A701 hos personer med BAG3 utvidet kardiomyopati
26. juni 2026 oppdatert av: Rocket Pharmaceuticals Inc.
En fase 1-dose opptrappingstudie som evaluerer en intravenøst administrert rekombinant adeno-assosiert virus-serotype RH.74 (AAVRH.74) vektor som inneholder den humane BCL2-assosierte athanogen 3 (BAG3) genkodende sekvens (RP-A701) i tydrede katt-gene-geneposypery-potogen-personer med tydratery-genet med taltvaranogen) i personer med taltvegen (RP-A701) i squence-sekvensy-sekvens. (BAG3-DCM)
Dette er en fase 1, åpen, dose-opptaksforsøk for å karakterisere sikkerhet, tolerabilitet og foreløpig effekt av RP-A701 etter en enkelt IV-administrasjon hos høyrisiko voksne pasienter med BAG3-DCM.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
8
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Clinical Information
- Telefonnummer: 646-627-0033
- E-post: clinicaltrials@rocketpharma.com
Studiesteder
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92037
- Rekruttering
- University of California, San Diego
-
Hovedetterforsker:
- Barry Greenberg, MD
-
Ta kontakt med:
- Clinical Research Coordinator
- Telefonnummer: 858-822-1722
- E-post: emoyacespedes@health.ucsd.edu
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Rekruttering
- Mayo Clinic
-
Hovedetterforsker:
- John Giudicessi, MD, PhD
-
Ta kontakt med:
- Clinical Research Coordinator
- Telefonnummer: 507-538-1500
- E-post: slade.sierra@mayo.edu
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
- Rekruttering
- Medical University of South Carolina
-
Hovedetterforsker:
- Daniel Judge, MD
-
Ta kontakt med:
- Clinical Res
- Telefonnummer: 843-792-2300
- E-post: andrewcl@musc.edu
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
Fagene er bare kvalifisert for inkludering i studien hvis alle følgende kriterier gjelder:
- Mann eller kvinne mellom 18 og 65 år på tidspunktet for å signere det informerte samtykket
- I stand til og villig til å gi signert informert samtykke
Klinisk diagnose av DCM definert som og krever hvert av følgende:
- Mild til moderat systolisk dysfunksjon (LVEF ≥ 25% og ≤ 45%) ved ekkokardiografi eller CMR utført innen 3 måneder etter påmelding.
- Fravær av alvorlig koronararteriesykdom (> 70% stenose) eller aktiv myokardiell iskemi som etiologi for LV -systolisk dysfunksjon
- Fravær av ukontrollert hypertensjon, signifikant hjerteventilsykdom (dvs. større enn moderat i alvorlighetsgrad), infiltrativ lidelse eller systemisk sykdom som er kjent for å forårsake kardiomyopati.
- Dokumentasjon av en patogen eller sannsynlig patogen variant i BAG3
- Historien om ICD -implantasjon ≥ 3 måneder før påmelding
- NYHA klasse II eller III HF-symptomer med stabil HF-terapeutisk retningslinje-rettet medisinsk regime for ≥ 30 dager påmelding
Eksklusjonskriterier:
- CV -sykdom som kan være relatert til en annen genetisk etiologi enn en BAG3 -patogen eller sannsynlig patogen variant.
- Tidligere deltakelse i en studie av genoverføring eller genredigering.
- I.v. Inotropisk, vasodilator eller vanndrivende terapi ≤ 30 dager før påmelding.
- Historie om intracardiac trombose eller arteriell tromboemboliske hendelser
- Alvorlig RV -dysfunksjon vurdert ved ekkokardiogram eller CMR ≤ 12 måneder før screening
- LVEF <25% av ekkokardiogram eller CMR ved ≤ 3 måneder før screening
- NYHA klasse I eller IV HF
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Enkelt stigende dose RP-A701 i opptil 2 påfølgende årskull
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs dose RP-A701 på dag 0 og vil bli fulgt i opptil to år
|
Engangsbehandling med en enkelt stigende dose
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av behandlingsoppførende bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
Antall deltakere med bivirkninger etter en enkelt IV-dose RP-A701
|
Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
|
Forekomst av behandlingsoppførende alvorlige bivirkninger (SAE).
Tidsramme: Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
Antall deltakere med alvorlige bivirkninger (SAE) etter en enkelt IV-dose RP-A701
|
Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
|
Forekomst av dosebegrensende toksisiteter (DLT).
Tidsramme: Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
Antall deltakere med dosebegrensende toksisiteter (DLT) etter en enkelt IV-dose RP-A701
|
Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere virkningen av RP-A701 på funksjoner ved kardiovaskulær funksjon.
Tidsramme: Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
Endring i mål for LV -systolisk funksjon, inkludert LV -utkastingsfraksjon (LVEF), LV Global Longitudinal Strain.
|
Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
|
For å vurdere virkningen av RP-A701 på funksjoner ved kardiovaskulær funksjon.
Tidsramme: Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
Endring i topp oksygenforbruk (VO2) eller ventilasjonseffektivitet (VE/VCO2 -skråning) etter kardiopulmonal treningstest (CPET)
|
Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
|
For å vurdere virkningen av RP-A701 på funksjoner ved kardiovaskulær funksjon.
Tidsramme: Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
Endring i 6-minutters gangavstand.
|
Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
|
For å vurdere omfanget av RP-A701 transduksjon og proteinuttrykk.
Tidsramme: Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
Endring i BAG3 myokardialt proteinuttrykk
|
Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
|
For å vurdere virkningen av RP-A701 på funksjoner ved hjertesvikt (HF).
Tidsramme: Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
Endring i symptomer på HF vurdert av New York Heart Association (NYHA).
|
Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
|
For å vurdere virkningen av RP-A701 på livskvalitet.
Tidsramme: Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
Endring i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12) Total sammendragspoeng.
|
Baseline opp til slutten av studien (opptil 24 måneder etter infusjon)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. juni 2026
Primær fullføring (Antatt)
1. juni 2029
Studiet fullført (Antatt)
1. juni 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. juli 2025
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
20. august 2025
Først lagt ut (Faktiske)
22. august 2025
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
30. juni 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. juni 2026
Sist bekreftet
1. mai 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Laminopatier
- Patologiske tilstander, anatomiske
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Kardiomegali
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Patologiske tilstander, tegn og symptomer
- Hjertefeil
- Kardiovaskulære sykdommer
- Hjertesykdommer
- Kardiomyopatier
- Kardiomyopati, utvidet
- Dilatasjon, patologisk
Andre studie-ID-numre
- RP-A701-0125
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .