Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een fase 1 AAV-gentherapieonderzoek ter evaluatie van veiligheid en voorlopige werkzaamheid van RP-A701 bij personen met Bag3 verwijde cardiomyopathie

26 juni 2026 bijgewerkt door: Rocket Pharmaceuticals Inc.

A Phase 1 Dose Escalation Trial Evaluating an Intravenously Administered Recombinant Adeno-associated Virus Serotype rh.74 (AAVrh.74) Vector Containing the Human BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3) Gene Coding Sequence (RP-A701) in Subjects With Dilated Cardiomyopathy Arising From Pathogenic BAG3 Variants (BAG3-DCM)

Dit is een fase 1, open-label, dosis-escalatiestudie om de veiligheid, verdraagbaarheid en voorlopige werkzaamheid van RP-A701 te karakteriseren na een enkele IV-toediening bij hoogrisico-volwassen patiënten met BAG3-DCM.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

8

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92037
        • Werving
        • University of California, San Diego
        • Hoofdonderzoeker:
          • Barry Greenberg, MD
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Contact:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina
        • Hoofdonderzoeker:
          • Daniel Judge, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Proefpersonen komen alleen in aanmerking voor opname in de studie als alle volgende criteria van toepassing zijn:

  1. Man of vrouw tussen de 18 en 65 jaar oud op het moment van het ondertekenen van de geïnformeerde toestemming
  2. In staat en bereid om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven

  3. Klinische diagnose van DCM gedefinieerd als en vereist elk van de volgende:

    1. Milde tot matige systolische disfunctie (LVEF ≥ 25% en ≤ 45%) door echocardiografie of CMR uitgevoerd binnen 3 maanden na inschrijving.
    2. Afwezigheid van ernstige kransslagaderziekte (> 70% stenose) of actieve myocardiale ischemie als de etiologie van LV -systolische disfunctie
    3. Afwezigheid van ongecontroleerde hypertensie, significante hartklepziekte (d.w.z. groter dan matig in ernst), infiltratieve aandoening of systemische ziekte waarvan bekend is dat ze cardiomyopathie veroorzaken.
  4. Documentatie van een pathogene of waarschijnlijk pathogene variant in Bag3
  5. Geschiedenis van ICD -implantatie ≥ 3 maanden voorafgaand aan de inschrijving
  6. NYHA Klasse II of III HF-symptomen met stabiele HF-therapeutische richtlijn-gericht medisch regime voor ≥ 30 dagen inschrijving

Uitsluitingscriteria:

  1. CV -ziekte die mogelijk verband houdt met een andere genetische etiologie dan een Bag3 -pathogene of waarschijnlijk pathogene variant.
  2. Eerdere deelname aan een studie van genoverdracht of genbewerking.
  3. I.v. Inotrope, vaatverwijdende of diuretische therapie ≤ 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving.
  4. Geschiedenis van intracardiale trombose of arteriële trombo -embolische gebeurtenissen
  5. Ernstige RV -disfunctie beoordeeld door echocardiogram of CMR ≤ 12 maanden voorafgaand aan de screening
  6. LVEF <25% door echocardiogram of CMR op ≤ 3 maanden voorafgaand aan de screening
  7. NYHA Klasse I of IV HF

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Enkele oplopende dosis RP-A701 in maximaal 2 opeenvolgende cohorten
Deelnemers ontvangen op dag 0 een enkele intraveneuze dosis RP-A701 en worden tot twee jaar gevolgd
Genetisch: RP-A701 is een recombinante virale vector samengesteld uit een AAV-serotype RH.74 (AAVRH.74) Capside die het transgen, Bcl2-geassocieerde Athanogene 3 (Bag3) inkapselt,
Eenmalige behandeling met een enkele oplopende dosis

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen voor behandelingsopkomst (TEEE)
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Aantal deelnemers met bijwerkingen na een enkele IV-dosis RP-A701
Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Incidentie van behandelingsopkomst ernstige bijwerkingen (SAE).
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Aantal deelnemers met ernstige bijwerkingen (SAE) na een enkele IV-dosis RP-A701
Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Incidentie van dosisbeperkende toxiciteiten (DLT).
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Aantal deelnemers met dosisbeperkende toxiciteiten (DLT) na een enkele IV-dosis RP-A701
Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om de impact van RP-A701 op kenmerken van de cardiovasculaire functie te beoordelen.
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Verandering in metingen van de LV -systolische functie, waaronder LV -ejectiefractie (LVEF), LV globale longitudinale stam.
Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Om de impact van RP-A701 op kenmerken van de cardiovasculaire functie te beoordelen.
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Verandering van het piek zuurstofverbruik (VO2) of ventilatieverefficiëntie (VE/VCO2 -helling) door Cardiopulmonale inspanningstest (CPET)
Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Om de impact van RP-A701 op kenmerken van de cardiovasculaire functie te beoordelen.
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Verander in een loopafstand van 6 minuten.
Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Om de mate van RP-A701-transductie en eiwitexpressie te beoordelen.
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Verander in Bag3 Myocardiale eiwitexpressie
Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Om de impact van RP-A701 op kenmerken van hartfalen (HF) te beoordelen.
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Verandering in symptomen van HF beoordeeld door New York Heart Association (NYHA) klasse.
Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Om de impact van RP-A701 op de kwaliteit van leven te beoordelen.
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)
Verandering in Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12) Algemene samenvattende score.
Baseline tot het einde van de studie (tot 24 maanden na infusie)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Geschat)

1 juni 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 juni 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 juli 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 augustus 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 augustus 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

30 juni 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

26 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • RP-A701-0125

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren