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Eine Phase-1-AAV-Gentherapie-Studie zur Bewertung der Sicherheit und der vorläufigen Wirksamkeit von RP-A701 bei Probanden mit BAG3-erweiterter Kardiomyopathie

1. Mai 2026 aktualisiert von: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Eine Phase-1-Dosis-Eskalations-Studie, die einen intravenös verabreichten rekombinanten Adeno-assoziierten Virus-Serotyp-Rh.

Dies ist eine Phase 1, Open-Label-, Dosis-Eskalationsstudie zur Charakterisierung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufiger Wirksamkeit von RP-A701 nach einer einzigen IV-Verabreichung bei erwachsenen Patienten mit hohem Risiko mit BAG3-DCM.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

8

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92037
        • Rekrutierung
        • University of California, San Diego
        • Hauptermittler:
          • Barry Greenberg, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Hauptermittler:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
        • Hauptermittler:
          • Daniel Judge, MD
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Die Probanden haben nur dann, wenn alle folgenden Kriterien gelten:

  1. Männlich oder weiblich zwischen 18 und 65 Jahre alt zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einwilligung nach informierter Einwilligung
  2. Fähig und bereit, eine unterschriebene Einverständniserklärung vorzunehmen

  3. Klinische Diagnose von DCM definiert als und erfordert die folgenden folgenden:

    1. Leichte bis mittelschwere systolische Dysfunktion (LVEF ≥ 25% und ≤ 45%) durch Echokardiographie oder CMR, die innerhalb von 3 Monaten nach der Einschreibung durchgeführt wurden.
    2. Fehlen einer schweren Erkrankung der Koronararterien (> 70% Stenose) oder einer aktiven Myokardischämie als Ätiologie der systolischen LV -Dysfunktion
    3. Das Fehlen einer unkontrollierten Hypertonie, einer signifikanten Herzklappenerkrankung (d. H. Einen Schweregrad größer als mäßig), infiltrative Störungen oder systemische Erkrankungen, von denen bekannt ist, dass sie Kardiomyopathie verursachen.
  4. Dokumentation einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Variante in Bag3
  5. Anamnese der ICD -Implantation ≥ 3 Monate vor der Einschreibung
  6. NYHA Klasse II oder III HF-Symptome mit stabilem HF-Therapeutikelrichtliniengerichtete medizinische Regime für ≥ 30-tägige Aufnahme

Ausschlusskriterien:

  1. CV -Erkrankung, die mit einer anderen genetischen Ätiologie als einer pathogenen oder wahrscheinlich pathogenen Variante von BAG3 zusammenhängen kann.
  2. Frühere Teilnahme an einer Studie zur Gentransfer oder der Genbearbeitung.
  3. I.V. Inotrope, Vasodilatator oder Diuretherapie ≤ 30 Tage vor der Einschreibung.
  4. Vorgeschichte der intrakardialen Thrombose oder arteriellen thromboembolischen Ereignisse
  5. Schwere RV
  6. LVEF <25% durch Echokardiogramm oder CMR nach ≤ 3 Monaten vor dem Screening
  7. Nyha Klasse I oder IV HF

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Single aufsteigende Dosis von RP-A701 in bis zu 2 aufeinanderfolgenden Kohorten
Die Teilnehmer erhalten am Tag 0 eine einzelne intravenöse Dosis RP-A701 und werden bis zu zwei Jahre lang verfolgt
Genetisch: RP-A701 ist ein rekombinanter Virusvektor, der aus einem AAV-Serotyp Rh.74 (AAVRH.74) besteht, der das Transgen, BCL2-assoziiertes Athanogen 3, einkapsuliert (Bag3)
Einmalige Behandlung mit einer einzigen aufsteigenden Dosis

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz von behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE)
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen nach einer einzigen IV-Dosis RP-A701
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Inzidenz von schwerwiegenden schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE).
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Anzahl der Teilnehmer mit schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) nach einer einzelnen IV-Dosis RP-A701
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Inzidenz von Dosisbegrenzungstoxizitäten (DLT).
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Anzahl der Teilnehmer mit Dosisbegrenzungstoxizitäten (DLT) nach einer einzelnen IV-Dosis von RP-A701
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewertung der Auswirkungen von RP-A701 auf Merkmale der kardiovaskulären Funktion.
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Änderung der Messungen der LV -systolischen Funktion, einschließlich LV -Ejektionsfraktion (LVEF), LV Global Longitudinal Dehnung.
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Bewertung der Auswirkungen von RP-A701 auf Merkmale der kardiovaskulären Funktion.
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Änderung des Sauerstoffverbrauchs (VO2) oder des Beatmungswirkungsgrads (VE/VCO2 -Steigung) durch kardiopulmonale Trainingstest (CPET)
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Bewertung der Auswirkungen von RP-A701 auf Merkmale der kardiovaskulären Funktion.
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Änderung der 6-minütigen Gehstfernung.
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Um das Ausmaß der RP-A701-Transduktion und der Proteinexpression zu bewerten.
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Veränderung der Bag3 -Myokardproteinexpression
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Bewertung der Auswirkungen von RP-A701 auf Merkmale der Herzinsuffizienz (HF).
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Veränderung der Symptome der HF -Klasse der New York Heart Association (NYHA).
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Bewertung der Auswirkungen von RP-A701 auf die Lebensqualität.
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)
Änderung des Kansas City Cardiomyopathy-Fragebogens (KCCQ-12) Gesamtübersicht.
Baseline bis zum Ende der Studie (bis zu 24 Monate nach der Infusion)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. Juni 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juni 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. Juli 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. August 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. August 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • RP-A701-0125

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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