Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie AAV fáze 1 hodnotící bezpečnost a předběžnou účinnost RP-A701 u subjektů s DAB3 dilatační kardiomyopatií

26. června 2026 aktualizováno: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studie eskalace dávky fáze 1 hodnotící intravenózně podávaný rekombinantní adeno-asociovaný sérotyp viru RH.74 (AAVRH.74) vektor obsahující lidskou bcl2 asociovanou Athanogene 3 (BAG3) genové kódovací sekvence (RP-A701) v subjektu s dilatační kardiomyopatií z patogenní variánie (tašku3-dcm3) v břichové břicho (tašku 3) varianta) (tašku 3) varianta) (tašku 3) varianta) (taška 3) (taška 3) (taška 3)) s dilatační kardiomyopatií (taška 3) (RP-A701) s dilatační kardiomyopatií (BAG3) (RP-A701) (RP-A701) (RP-A701).

Jedná se o studii fáze 1, otevřené značky, eskalace dávky, která charakterizuje bezpečnost, snášenlivost a předběžnou účinnost RP-A701 po jediném podávání IV u vysoce rizikových dospělých pacientů s BAG3-DCM.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

8

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92037
        • Nábor
        • University of California, San Diego
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Barry Greenberg, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel Judge, MD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Subjekty jsou způsobilé pro zařazení do studie, pouze pokud se použijí všechna následující kritéria:

  1. Muž nebo žena ve věku 18 až 65 let v době podepsání informovaného souhlasu
  2. Schopný a ochotný poskytnout podepsaný informovaný souhlas

  3. Klinická diagnóza DCM definovaná jako a vyžadující každý z následujících:

    1. Mírná až střední systolická dysfunkce (LVEF ≥ 25% a ≤ 45%) echokardiografií nebo CMR provedenou do 3 měsíců od zápisu.
    2. Absence vážné onemocnění koronárních tepen (> 70% stenózy) nebo aktivní ischemie myokardu jako etiologie systolické dysfunkce LV
    3. Absence nekontrolované hypertenze, významného onemocnění srdeční chlopně (tj. Větší než střední závažnost), infiltrativní poruchy nebo systémové onemocnění, o kterém je známo, že způsobuje kardiomyopatii.
  4. Dokumentace patogenní nebo pravděpodobné patogenní varianta v pytli3
  5. Historie implantace ICD ≥ 3 měsíce před zápisem
  6. Příznaky NYHA třídy II nebo III HF se stabilním lékařským režimem zaměřeným na terapeutický režim HF po dobu ≥ 30 dnů

Kritéria pro vyloučení:

  1. CV onemocnění, které může souviset s jinou genetickou etiologií, než je patogenní nebo pravděpodobná patogenní varianta BAG3.
  2. Předchozí účast na studii přenosu genů nebo editace genů.
  3. I.V. inotropní, vazodilatátor nebo diuretická terapie ≤ 30 dní před zápisem.
  4. Historie intrakardiální trombózy nebo arteriálních tromboembolických událostí
  5. Těžká RV dysfunkce hodnocená pomocí echokardiogramu nebo CMR ≤ 12 měsíců před screeningem
  6. LVEF <25% pomocí echokardiogramu nebo CMR při ≤ 3 měsíci před screeningem
  7. NYHA třída I nebo IV HF

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Jedna vzestupná dávka RP-A701 ve 2 po sobě jdoucích kohortách
Účastníci obdrží jednu intravenózní dávku RP-A701 v den 0 a budou následovány až po dva roky
Genetický: RP-A701 je rekombinantní virový vektor složený z AAV sérotypu RH.74 (AAVRH.74) Capsid zapouzdřující transgen, Athanogen asociovaný Bcl2 (BAG3)
Jednorázová léčba jedinou vzestupnou dávkou

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků (čaje)
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Počet účastníků s nežádoucími účinky po jedné IV dávce RP-A701
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Výskyt vážných nežádoucích účinků (SAE).
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Počet účastníků s vážnými nepříznivými událostmi (SAE) po jedné IV dávce RP-A701
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Incidence toxicity omezující dávku (DLT).
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Počet účastníků s toxicitou omezující dávku (DLT) po jediné IV dávce RP-A701
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit dopad RP-A701 na rysy kardiovaskulární funkce.
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Změna měření systolické funkce LV, včetně ejekční frakce LV (LVEF), globálního podélného kmene LV.
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Posoudit dopad RP-A701 na rysy kardiovaskulární funkce.
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Změna špičkové spotřeby kyslíku (VO2) nebo ventilační účinnosti (VE/VCO2 SLOPE) kardiopulmonálním cvičením testu (CPET)
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Posoudit dopad RP-A701 na rysy kardiovaskulární funkce.
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Změna ve vzdálenosti 6 minut chůze.
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Posoudit rozsah transdukce a exprese proteinu RP-A701.
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Změna exprese proteinu myokardu BAG3
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Posoudit dopad RP-A701 na rysy srdečního selhání (HF).
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Změna příznaků HF hodnocených třídou New York Heart Association (NYHA).
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Posoudit dopad RP-A701 na kvalitu života.
Časové okno: Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)
Změna v dotazníku Kansas City Cardiomyopatie (KCCQ-12) Celkové souhrnné skóre.
Výchozí hodnota do konce studie (až 24 měsíců po infuzi)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. června 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. června 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. července 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. srpna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

22. srpna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. června 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • RP-A701-0125

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit