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Uno studio di terapia genica AAV di fase 1 che valuta la sicurezza e l'efficacia preliminare di RP-A701 in soggetti con cardiomiopatia dilatata Bag3

1 maggio 2026 aggiornato da: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Uno studio di escalation della dose di fase 1 che valuta un vettore di virus adeno-associato ricombinante endovenoso RH.74 (AAVRH.74) contenente la sequenza di codifica del gene BCOGogenica associato a Bcl2 umana con cardiopatia dilatata da patogeni (Bag3).

Questa è una sperimentazione di fase 1, apremi aperti, dose-escalation per caratterizzare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di RP-A701 a seguito di una singola somministrazione IV in pazienti adulti ad alto rischio con Bag3-DCM.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

8

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92037
        • Reclutamento
        • University of California, San Diego
        • Investigatore principale:
          • Barry Greenberg, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Investigatore principale:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Contatto:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
        • Investigatore principale:
          • Daniel Judge, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

I soggetti hanno diritto all'inclusione nello studio solo se si applicano tutti i seguenti criteri:

  1. Maschio o femmina di età compresa tra 18 e 65 anni al momento della firma del consenso informato
  2. Capace e disposto a fornire il consenso informato firmato

  3. Diagnosi clinica di DCM definita come e che richiede ciascuno dei seguenti:

    1. Disfunzione sistolica da lieve a moderata (LVEF ≥ 25% e ≤ 45%) mediante ecocardiografia o CMR eseguita entro 3 mesi dall'iscrizione.
    2. Assenza di grave malattia coronarica (stenosi> 70%) o ischemia miocardica attiva come eziologia della disfunzione sistolica LV
    3. Assenza di ipertensione non controllata, significativa malattia della valvola cardiaca (cioè maggiore di moderata in gravità), disturbo infiltrativo o malattia sistemica nota per causare cardiomiopatia.
  4. Documentazione di una variante patogena patogena o probabile in Bag3
  5. Storia dell'impianto ICD ≥ 3 mesi prima dell'iscrizione
  6. Sintomi HF di classe II o III NYHA con regime medico diretto terapeutico HF stabile per ≥ 30 giorni di iscrizione

Criteri di esclusione:

  1. Malattia CV che può essere correlata a un'eziologia genetica diversa da una variante patogena patogena o probabile patogena.
  2. Partecipazione precedente a uno studio del trasferimento genico o dell'editing genico.
  3. IV. terapia inotropica, vasodilatatrice o diuretica ≤ 30 giorni prima dell'iscrizione.
  4. Storia di trombosi intracardiaca o eventi tromboembolici arteriosi
  5. Grave disfunzione del camper valutata mediante ecocardiogramma o CMR ≤ 12 mesi prima dello screening
  6. LVEF <25% per ecocardiogramma o CMR a ≤ 3 mesi prima dello screening
  7. Nyha Class I o IV HF

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose ascendente singola di RP-A701 in un massimo di 2 coorti consecutive
I partecipanti riceveranno una singola dose endovenosa di RP-A701 il giorno 0 e saranno seguiti per un massimo di due anni
Genetico: RP-A701 è un vettore virale ricombinante composto da un sierotipo AAV RH.74 (AAVRH.74) Capside che incapsula il transgene, associato a Bcl2 Athanogene 3 (Bag3)
Trattamento una tantum con una singola dose ascendente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento (Teae)
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Numero di partecipanti con eventi avversi a seguito di una singola dose IV di RP-A701
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Incidenza di eventi avversi gravi emergenti dal trattamento (SAE).
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Numero di partecipanti con eventi avversi gravi (SAE) a seguito di una singola dose IV di RP-A701
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Incidenza di tossicità limitanti della dose (DLT).
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Numero di partecipanti con dose limitanti tossicità (DLT) a seguito di una singola dose IV di RP-A701
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'impatto di RP-A701 sulle caratteristiche della funzione cardiovascolare.
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Modifica delle misure della funzione sistolica LV, inclusa la frazione di eiezione LV (LVEF), ceppo longitudinale globale LV.
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Per valutare l'impatto di RP-A701 sulle caratteristiche della funzione cardiovascolare.
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Cambiamento del consumo di ossigeno di picco (VO2) o efficienza ventilatoria (pendenza VE/VCO2) mediante test di esercizio cardiopolmonare (CPET)
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Per valutare l'impatto di RP-A701 sulle caratteristiche della funzione cardiovascolare.
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Cambia a una distanza di 6 minuti a piedi.
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Per valutare l'entità della trasduzione di RP-A701 e dell'espressione proteica.
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Cambiamento nell'espressione della proteina miocardica Bag3
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Per valutare l'impatto di RP-A701 sulle caratteristiche dell'insufficienza cardiaca (HF).
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Cambiamento dei sintomi della HF valutata dalla classe di New York Heart Association (NYHA).
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Per valutare l'impatto di RP-A701 sulla qualità della vita.
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)
Cambiamento nel questionario di cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ-12).
Baseline fino alla fine dello studio (fino a 24 mesi dopo l'infusione)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 giugno 2026

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 luglio 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 agosto 2025

Primo Inserito (Effettivo)

22 agosto 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • RP-A701-0125

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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