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1阶段AAV基因治疗试验，评估RP-A701在患有BAG3扩张性心肌病的受试者中的安全性和初步疗效

2026年6月26日 更新者：Rocket Pharmaceuticals Inc.

A Phase 1 Dose Escalation Trial Evaluating an Intravenously Administered Recombinant Adeno-associated Virus Serotype rh.74 (AAVrh.74) Vector Containing the Human BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3) Gene Coding Sequence (RP-A701) in Subjects With Dilated Cardiomyopathy Arising From Pathogenic BAG3 Variants (BAG3-DCM)

这是一项开放标签，剂量降低试验的第一阶段，旨在表征RP-A701的安全性，耐受性和初步疗效，此前单次IV施用BAG3-DCM的高危成年患者。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

8

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 美国
    • California
      • San Diego、California、美国、92037
        • 招聘中
        • University of California, San Diego
        • 首席研究员：
          • Barry Greenberg, MD
        • 接触：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic
        • 首席研究员：
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • 接触：
    • South Carolina
      • Charleston、South Carolina、美国、29425
        • 招聘中
        • Medical University of South Carolina
        • 首席研究员：
          • Daniel Judge, MD
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

仅当适用以下所有标准时，受试者才有资格纳入研究：

  1. 签署知情同意时，男性或女性18至65岁
  2. 有能力并愿意提供签署的知情同意

  3. DCM的临床诊断定义为并需要以下每一个：

    1. 通过超声心动图或CMR在入学后的3个月内进行的轻度至中度收缩功能障碍（LVEF≥25％和≤45％）。
    2. 没有严重的冠状动脉疾病（> 70％狭窄）或活性心肌缺血作为LV收缩功能障碍的病因
    3. 缺乏不受控制的高血压，明显的心瓣疾病（即严重程度大于中度），渗透性疾病或已知引起心肌病的全身性疾病。
  4. Bag3中的致病性或可能致病性变异的文档
  5. ICD植入历史≥3个月前3个月
  6. NYHA II类或III HF症状具有稳定的HF治疗指导指导的医疗方案≥30天注册

排除标准：

  1. CV疾病可能与BAG3致病性或可能的致病性变异的遗传病因有关。
  2. 先前参与了基因转移或基因编辑的研究。
  3. I.V.肌力，血管扩张剂或利尿治疗≤30天前30天。
  4. 心内血栓形成或动脉血栓栓塞事件的病史
  5. 在筛选前通过超声心动图或CMR≤12个月评估的严重RV功能障碍
  6. 在筛选前≤3个月时，超声心动图或CMR的LVEF <25％
  7. NYHA I类或IV HF

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：顺序分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：最多2个连续队列的RP-A701的单次升剂量
参与者将在第0天接受一次静脉注射剂量的RP-A701，最多将持续两年
遗传的：RP-A701是由AAV血清型RH.74（AAVRH.74）的重组病毒载体封装的CAPSID，它封装了thementgene，Bcl2相关的Athanogene 3（BAG3）
一次性治疗一次

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗急性不良事件的发生率（TEAE）
大体时间：研究结束的基线（输注后24个月）
单个IV剂量RP-A701之后发生不良事件的参与者数量
研究结束的基线（输注后24个月）
治疗急性严重不良事件的发生率（SAE）。
大体时间：研究结束的基线（输注后24个月）
单个IV剂量RP-A701之后，患有严重不良事件的参与者数量（SAE）
研究结束的基线（输注后24个月）
剂量限制毒性的发生率（DLT）。
大体时间：研究结束的基线（输注后24个月）
单个IV剂量的RP-A701之后，剂量限制毒性（DLT）的参与者数量
研究结束的基线（输注后24个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
评估RP-A701对心血管功能特征的影响。
大体时间：研究结束的基线（输注后24个月）
LV收缩功能的度量变化，包括LV射血分数（LVEF），LV全球纵向应变。
研究结束的基线（输注后24个月）
评估RP-A701对心血管功能特征的影响。
大体时间：研究结束的基线（输注后24个月）
通过心肺运动测试（CPET）改变峰值氧消耗（VO2）或通气效率（VE/VCO2坡度）
研究结束的基线（输注后24个月）
评估RP-A701对心血管功能特征的影响。
大体时间：研究结束的基线（输注后24个月）
步行6分钟的距离。
研究结束的基线（输注后24个月）
评估RP-A701转导和蛋白质表达的程度。
大体时间：研究结束的基线（输注后24个月）
更改BAG3心肌蛋白表达
研究结束的基线（输注后24个月）
评估RP-A701对心力衰竭特征（HF）的影响。
大体时间：研究结束的基线（输注后24个月）
纽约心脏协会（NYHA）类评估的HF症状的变化。
研究结束的基线（输注后24个月）
评估RP-A701对生活质量的影响。
大体时间：研究结束的基线（输注后24个月）
堪萨斯城心肌病问卷调查（KCCQ-12）的变化总结得分。
研究结束的基线（输注后24个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Rocket Pharmaceuticals Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2026年6月1日

初级完成 (估计的)

2029年6月1日

研究完成 (估计的)

2029年6月1日

研究注册日期

首次提交

2025年7月25日

首先提交符合 QC 标准的

2025年8月20日

首次发布 (实际的)

2025年8月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月30日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月26日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RP-A701-0125

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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