Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование генной терапии AAV фазы 1, оценивающее безопасность и предварительную эффективность RP-A701 у субъектов с BAG3 Дилатационной кардиомиопатией

26 июня 2026 г. обновлено: Rocket Pharmaceuticals Inc.

A Phase 1 Dose Escalation Trial Evaluating an Intravenously Administered Recombinant Adeno-associated Virus Serotype rh.74 (AAVrh.74) Vector Containing the Human BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3) Gene Coding Sequence (RP-A701) in Subjects With Dilated Cardiomyopathy Arising From Pathogenic BAG3 Variants (BAG3-DCM)

Это фаза 1, открытая доза-эскалационная исследование для характеристики безопасности, переносимости и предварительной эффективности RP-A701 после одного введения IV у взрослых пациентов с высоким риском с BAG3-DCM.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

8

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92037
        • Рекрутинг
        • University of California, San Diego
        • Главный следователь:
          • Barry Greenberg, MD
        • Контакт:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic
        • Главный следователь:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Контакт:
          • Clinical Research Coordinator
          • Номер телефона: 507-538-1500
          • Электронная почта: slade.sierra@mayo.edu
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Рекрутинг
        • Medical University of South Carolina
        • Главный следователь:
          • Daniel Judge, MD
        • Контакт:
          • Clinical Res
          • Номер телефона: 843-792-2300
          • Электронная почта: andrewcl@musc.edu

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

Субъекты имеют право на включение в исследование, только если применяются все следующие критерии:

  1. Мужчина или женщина в возрасте от 18 до 65 лет во время подписания информированного согласия
  2. Способен и готов предоставить подписанное информированное согласие

  3. Клинический диагноз DCM определяется как и требует каждого из следующих:

    1. Систолическая дисфункция от легкой до умеренной (LVEF ≥ 25% и ≤ 45%) с помощью эхокардиографии или CMR, выполненной в течение 3 месяцев после зачисления.
    2. Отсутствие тяжелой коронарной болезни артерий (> 70% стеноза) или активной ишемии миокарда в качестве этиологии систолической дисфункции Л.В.
    3. Отсутствие неконтролируемой гипертонии, значительного заболевания сердечного клапана (то есть больше, чем умеренное по тяжести), инфильтративное расстройство или системное заболевание, известное на кардиомиопатии.
  4. Документация патогенного или вероятного патогенного варианта в Bag3
  5. История имплантации ICD ≥ за 3 месяца до зачисления
  6. NYHA Class II или III Симптомы HF со стабильным HF-терапевтическим руководством, направленным на медицинский режим для ≥ 30 дней регистрации

Критерии исключения:

  1. CV заболевание, которое может быть связано с генетической этиологией, кроме патогенного или вероятного патогенного варианта BAG3.
  2. Предыдущее участие в исследовании переноса генов или редактирования генов.
  3. Внедрение Инотропная, вазодилататор или диуретическая терапия ≤ за 30 дней до зачисления.
  4. История внутрисердечного тромбоза или артериальных тромбоэмболических событий
  5. Тяжелая дисфункция RV, оцененная с помощью эхокардиограммы или CMR ≤ за 12 месяцев до проверки
  6. LVEF <25% по эхокардиограмме или CMR за 3 месяца до скрининга
  7. NYHA Class I или IV HF

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Единственная восходящая доза RP-A701 до 2 последовательных когортов
Участники получат одну внутривенную дозу RP-A701 на 0-й день и будут следовать до двух лет
Генетический: RP-A701-это рекомбинантный вирусный вектор, состоящий из капсида AAV-серотипа RH.74 (AAVRH.74), инкапсулирующего трансген, Athanogene 3 (BAG3), ассоциированный BCL2 (BAG3).
Одноразовое лечение с помощью одной восходящей дозы

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений с лечебными заведениями (TEAE)
Временное ограничение: Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Количество участников с неблагоприятными явлениями после одной внутривенной дозы RP-A701
Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Частота лечения, возникающие серьезные побочные эффекты (SAE).
Временное ограничение: Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Количество участников с серьезными побочными эффектами (SAE) после одной дозы IV RP-A701
Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Частота дозы ограничивающей токсичности (DLT).
Временное ограничение: Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Количество участников с ограничивающей дозой токсичности (DLT) после одной дозы IV RP-A701
Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценить влияние RP-A701 на функции сердечно-сосудистой функции.
Временное ограничение: Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Изменение измерений систолической функции ЛЖ, включая фракцию выброса ЛЖ (LVEF), глобальный продольный штамм LV.
Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Оценить влияние RP-A701 на функции сердечно-сосудистой функции.
Временное ограничение: Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Изменение пикового потребления кислорода (VO2) или вентиляционной эффективности (наклон VE/VCO2) с помощью сердечно -легочного тестирования (CPET)
Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Оценить влияние RP-A701 на функции сердечно-сосудистой функции.
Временное ограничение: Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Изменение на 6-минутном расстоянии ходьбы.
Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Чтобы оценить степень трансдукции RP-A701 и экспрессии белка.
Временное ограничение: Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Изменение экспрессии белка миокарда Bag3
Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Оценить влияние RP-A701 на особенности сердечной недостаточности (HF).
Временное ограничение: Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Изменение симптомов HF оценивается в классе New York Hearl Association (NYHA).
Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Оценить влияние RP-A701 на качество жизни.
Временное ограничение: Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)
Изменения в вопроснике по кардиомиопатии в Канзас-Сити (KCCQ-12) Общий резюме.
Базовая линия до конца исследования (до 24 месяцев после инфузии)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 июня 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

25 июля 2025 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

20 августа 2025 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 августа 2025 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

26 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • RP-A701-0125

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться