Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii genowej fazy 1 Ocena bezpieczeństwa i wstępnej skuteczności RP-A701 u pacjentów z kardiomiopatią rozszerzoną BAD3

26 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Badanie eskalacji dawki fazy 1 oceniające wektor RH.74 (AAVRH.74) podawany dożylnie rekombinowany wirus wirusowy RH.74 (AAVRH.74) zawierający ludzką wijlogenę bag3 (BAG3) (RP-A701) u pacjentów z dynamionami (BAG3) (RP-A701)

Jest to faza 1, otwartą, próby eskalacji dawki w celu scharakteryzowania bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności RP-A701 po pojedynczym podawaniu u dorosłych pacjentów z IV u dorosłych pacjentów z BAD3-DCM.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

8

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92037
        • Rekrutacyjny
        • University of California, San Diego
        • Główny śledczy:
          • Barry Greenberg, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Główny śledczy:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina
        • Główny śledczy:
          • Daniel Judge, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Badani kwalifikują się do włączenia do badania tylko wtedy, gdy obowiązują wszystkie następujące kryteria:

  1. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 65 lat w momencie podpisania świadomej zgody
  2. Zdolne do udzielania podpisanej świadomej zgody

  3. Diagnoza kliniczna DCM zdefiniowana jako i wymaga każdego z poniższych:

    1. Od łagodnej do umiarkowanej dysfunkcji skurczowej (LVEF ≥ 25% i ≤ 45%) za pomocą echokardiografii lub CMR wykonanej w ciągu 3 miesięcy od rejestracji.
    2. Brak ciężkiej choroby wieńcowej (> 70% zwężenia) lub aktywnego niedokrwienia mięśnia sercowego jako etiologii dysfunkcji skurczowej LV
    3. Brak niekontrolowanego nadciśnienia, znaczącej choroby zastawki serca (tj. Większa niż umiarkowana w nasileniu), zaburzenie naciekające lub choroba ogólnoustrojowa, o której wiadomo, że powodują kardiomiopatię.
  4. Dokumentacja patogennego lub prawdopodobnego wariantu patogennego w BAD3
  5. Historia implantacji ICD ≥ 3 miesiące przed zapisaniem się
  6. NYHA klasy II lub III objawy HF ze stabilnym schematem medycznym wytyczne terapeutyczne HF przez ≥ 30 dni rekrutacji

Kryteria wykluczenia:

  1. Choroba CV, która może być związana z etiologią genetyczną inną niż wariant patogenny BAD3 lub prawdopodobny patogenny.
  2. Poprzedni udział w badaniu transferu genów lub edycji genów.
  3. I.V. Terapia inotropowa, rozszerzająca naczynia krwionośna lub terapia moczopędna ≤ 30 dni przed zapisaniem się.
  4. Historia zakrzepicy wewnątrzczaszkowej lub zdarzeń tętniczych zakrzepowo -zatorowych
  5. Ciężka dysfunkcja RV oceniana za pomocą echokardiogramu lub CMR ≤ 12 miesięcy przed badaniem badań przesiewowych
  6. LVEF <25% według echokardiogramu lub CMR po ≤ 3 miesiące przed badaniem przesiewowym
  7. Nyha klasa I lub IV HF

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pojedyncza dawka rosnąca RP-A701 w maksymalnie 2 kolejnych kohortach
Uczestnicy otrzymają jedną dożylną dawkę RP-A701 w dniu 0 i będą obserwowani przez okres do dwóch lat
Genetyczny: RP-A701 jest rekombinowanym wektorem wirusowym złożonym z serotypu AAV RH.74 (AAVRH.74) kapsulującej transgen, atanogen 3 (BAD3)
Jednorazowe leczenie pojedynczą dawką rosnącą

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych w leczeniu (Teae)
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi po pojedynczej dawce IV RP-A701
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Częstość występowania poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Liczba uczestników z poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) po pojedynczej dawce IV RP-A701
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Częstość występowania toksyczności ograniczającej dawki (DLT).
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Liczba uczestników z toksycznością ograniczającą dawkę (DLT) po pojedynczej dawce IV RP-A701
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić wpływ RP-A701 na cechy funkcji sercowo-naczyniowej.
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Zmiana miar funkcji skurczowej LV, w tym frakcji wyrzutowej LV (LVEF), globalnego szczepu podłużnego LV.
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Aby ocenić wpływ RP-A701 na cechy funkcji sercowo-naczyniowej.
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Zmiana szczytowego zużycia tlenu (VO2) lub wydajności wentylacyjnej (nachylenie VE/VCO2) za pomocą testu wysiłkowego krążeniowo -płucnego (CPET)
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Aby ocenić wpływ RP-A701 na cechy funkcji sercowo-naczyniowej.
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Zmiana w 6-minutowej odległości.
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Aby ocenić zakres transdukcji i ekspresji białka RP-A701.
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Zmiana w ekspresji białka mięśnia sercowego BAD3
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Aby ocenić wpływ RP-A701 na cechy niewydolności serca (HF).
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Zmiana objawów HF ocenianej przez klasę New York Heart Association (NYHA).
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Aby ocenić wpływ RP-A701 na jakość życia.
Ramy czasowe: Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)
Zmiana w kwestionariuszu kardiomiopatii w Kansas City (KCCQ-12) Ogólny wynik podsumowujący.
Od podstaw do końca badania (do 24 miesięcy po infuzji)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 czerwca 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lipca 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 sierpnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

30 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • RP-A701-0125

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj