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Un essai de thérapie génique de la phase 1 AAV évaluant la sécurité et l'efficacité préliminaire de RP-A701 chez les sujets atteints de cardiomyopathie dilatée SAG3

26 juin 2026 mis à jour par: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Un essai d'escalade de dose de phase 1 évaluant un vecteur de sérotype de virus adéno-associé par voie intraveineuse RH.74 (AAVRH.74) contenant la séquence de codage du gène (RP-A701) associée à l'athanogène 3 (BAG3) (RP-A701) dans des sujets avec du cardiomyopathyopathyopathe arringing provenant de Bag3 Variants (Bag3-dcm3-dcm) ARINGY

Il s'agit d'un essai d'escalade de dose de phase 1 pour caractériser la sécurité, la tolérabilité et l'efficacité préliminaire de RP-A701 après une seule administration IV chez des patients adultes à haut risque atteints de BAG3-DCM.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

8

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92037
        • Recrutement
        • University of California, San Diego
        • Chercheur principal:
          • Barry Greenberg, MD
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
        • Chercheur principal:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Contact:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina
        • Chercheur principal:
          • Daniel Judge, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

Les sujets ne sont éligibles à l'inclusion dans l'étude que si tous les critères suivants s'appliquent:

  1. Homme ou femme entre 18 et 65 ans au moment de la signature du consentement éclairé
  2. Capable et disposé à fournir un consentement éclairé signé

  3. Diagnostic clinique de DCM défini comme et nécessitant chacun des éléments suivants:

    1. Dysfonction systolique légère à modérée (LEVE ≥ 25% et ≤ 45%) par échocardiographie ou CMR effectuée dans les 3 mois suivant l'inscription.
    2. Absence de maladie coronarienne sévère (> 70% de sténose) ou d'ischémie myocardique active comme étiologie de la dysfonction systolique LV
    3. Absence d'hypertension incontrôlée, une maladie cardiaque importante (c'est-à-dire, supérieure à la gravité modérée), un trouble infiltrant ou une maladie systémique connue pour provoquer une cardiomyopathie.
  4. Documentation d'une variante pathogène ou pathogène probable dans Bag3
  5. Antécédents d'implantation ICD ≥ 3 mois avant l'inscription
  6. NYHA CLASS II ou III HF Symptômes avec un régime médical thérapeutique HF stable dirigée pour ≥ 30 jours d'inscription

Critères d'exclusion:

  1. Maladie CV qui peut être liée à une étiologie génétique autre qu'une variante pathogène ou pathogène pathogène de BAG3.
  2. Participation antérieure à une étude du transfert de gènes ou de l'édition des gènes.
  3. I.v. Thérapie inotrope, vasodilatatrice ou diurétique ≤ 30 jours avant l'inscription.
  4. Antécédents de thrombose intracardiaque ou d'événements thromboemboliques artériels
  5. Dysfonctionnement de RV sévère évalué par échocardiogramme ou CMR ≤ 12 mois avant le dépistage
  6. LEVE <25% par échocardiogramme ou CMR à ≤ 3 mois avant le dépistage
  7. Nyha classe I ou IV HF

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Dose ascendante unique de RP-A701 dans jusqu'à 2 cohortes consécutives
Les participants recevront une seule dose intraveineuse de RP-A701 le jour 0 et seront suivies jusqu'à deux ans
Génétique: RP-A701 est un vecteur viral recombinant composé d'une capside de sérotype AAV RH.74 (AAVRH.74) encapsulant le transgène, Athanogène 3 associé à Bcl2 (BAG3)
Traitement unique avec une seule dose ascendante

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables émergents du traitement (TEEE)
Délai: BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Nombre de participants avec des événements indésirables après une seule dose IV de RP-A701
BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Incidence des événements indésirables graves (SAE) au traitement.
Délai: BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Nombre de participants avec des événements indésirables graves (SAE) après une seule dose IV de RP-A701
BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Incidence des toxicités limitant la dose (DLT).
Délai: BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Nombre de participants à dose limitant les toxicités (DLT) après une seule dose IV de RP-A701
BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluer l'impact de RP-A701 sur les caractéristiques de la fonction cardiovasculaire.
Délai: BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Changement des mesures de la fonction systolique LV, y compris la fraction d'éjection LV (LVEF), la souche longitudinale globale LV.
BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Évaluer l'impact de RP-A701 sur les caractéristiques de la fonction cardiovasculaire.
Délai: BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Changement de consommation maximale d'oxygène (VO2) ou d'efficacité ventilatoire (pente VE / VCO2) par test d'exercice cardiopulmonaire (CPET)
BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Évaluer l'impact de RP-A701 sur les caractéristiques de la fonction cardiovasculaire.
Délai: BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Changement de 6 minutes de marche.
BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Pour évaluer l'étendue de la transduction RP-A701 et de l'expression des protéines.
Délai: BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Changement dans l'expression de la protéine myocardique Bag3
BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Évaluer l'impact de RP-A701 sur les caractéristiques de l'insuffisance cardiaque (HF).
Délai: BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Changement des symptômes de l'IC évalué par la classe de la New York Heart Association (NYHA).
BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Évaluer l'impact de RP-A701 sur la qualité de vie.
Délai: BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)
Changement dans le questionnaire sur le questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City (KCCQ-12) Score récapitulatif.
BASELING jusqu'à la fin de l'étude (jusqu'à 24 mois après l'infusion)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 juin 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 juin 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 juillet 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 août 2025

Première publication (Réel)

22 août 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 juin 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • RP-A701-0125

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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