Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1 AAV-geeniterapiakoe, jossa arvioidaan RP-A701: n turvallisuutta ja alustavaa tehokkuutta koehenkilöillä, joilla on Bag3-laajentunut kardiomyopatia

perjantai 26. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Rocket Pharmaceuticals Inc.

Vaiheen 1 annoksen eskalaatiotutkimus, jossa arvioitiin laskimonsisäisesti annettuja rekombinantti-adeno-assosioituneita virus-serotyyppiä RH.74 (AAVRH.74), joka sisältää ihmisen BCL2: n assosioituneen athanogeenin 3 (BAG3) geenikoodaavan sekvenssin (RP-A701) aiheilla (BAG3) dilatoituneilla kardiomeopityillä (RP-A701). (Bag3-DCM)

Tämä on vaiheen 1, avoin, annos-eskalaatiotutkimus RP-A701: n turvallisuuden, siedettävyyden ja alustavan tehokkuuden karakterisoimiseksi yhden IV-antamisen jälkeen korkean riskin aikuisilla potilailla, joilla on BAG3-DCM.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

8

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92037
        • Rekrytointi
        • University of California, San Diego
        • Päätutkija:
          • Barry Greenberg, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Päätutkija:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Ottaa yhteyttä:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
        • Päätutkija:
          • Daniel Judge, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Koehenkilöt voivat sisällyttää tutkimukseen vain, jos kaikki seuraavat kriteerit sovelletaan:

  1. Mies tai naiset 18–65 -vuotiaana ajankohtaisen suostumuksen allekirjoittamishetkellä
  2. Kykenevä ja halukas antamaan allekirjoitetun tietoisen suostumuksen

  3. DCM: n kliininen diagnoosi määritelty ja jokainen seuraavista:

    1. Lievä tai kohtalainen systolinen toimintahäiriö (LVEF ≥ 25% ja ≤ 45%) ehokardiografialla tai CMR: llä, joka suoritettiin 3 kuukauden kuluessa ilmoittautumisesta.
    2. Vakavan sepelvaltimoiden (> 70% stenoosi) tai aktiivisen sydänlihaksen iskemian puuttuminen LV -systolisen toimintahäiriön etiologiana
    3. Hallitsemattoman verenpainetaudin, merkittävän sydämen venttiilitaudin (ts. Vakavampi kuin vakavuuden), infiltratiivisen häiriön tai systeemisen taudin puuttuminen.
  4. Patogeenisen tai todennäköisen patogeenisen variantin dokumentointi BAG3: ssa
  5. ICD -implantaation historia ≥ 3 kuukautta ennen ilmoittautumista
  6. NYHA-luokan II tai III HF-oireet stabiililla HF-terapeuttisilla ohjeiden suunnatulla lääketieteellisellä ohjelmalla ≥ 30 päivän ilmoittautumisessa

Poissulkemiskriteerit:

  1. CV -sairaus, joka voi liittyä muuhun geneettiseen etiologiaan kuin Bag3 -patogeeniseen tai todennäköiseen patogeeniseen varianttiin.
  2. Aikaisempi osallistuminen geeninsiirron tai geenin muokkaamisen tutkimukseen.
  3. I.v. Inotrooppinen, verisuonia laajentavaa tai diureettihoitoa ≤ 30 päivää ennen ilmoittautumista.
  4. Sisäisten tromboosin tai valtimoiden tromboembolisten tapahtumien historia
  5. Vakava RV -toimintahäiriö, joka arvioidaan ehokardiogrammilla tai CMR: llä ≤ 12 kuukautta ennen seulontaa
  6. LVEF <25% ehokardiogrammilla tai CMR: llä ≤ 3 kuukautta ennen seulontaa
  7. Nyha -luokka I tai IV HF

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Yhden nouseva RP-A701-annos jopa 2 peräkkäisessä kohortissa
Osallistujat saavat yhden laskimonsisäisen annoksen RP-A701: tä päivänä 0 ja niitä seurataan enintään kaksi vuotta
Geneettinen: RP-A701 on rekombinantti virusvektori, joka koostuu AAV-serotyypistä RH.74 (AAVRH.74) kapselista, joka kapseloi siirtogeeniä, BCL2-assosioitunut Athanogene 3 (BAG3)
Kertaluonteinen hoito yhdellä nousevalla annoksella

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten esiintyvyys (TEAE)
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
Osallistujien lukumäärä, jolla on haittavaikutuksia yhden RP-A701: n annoksen jälkeen
Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
Hoitoon liittyvien vakavien haittavaikutusten (SAE) esiintyvyys.
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
Osallistujien lukumäärä, joilla on vakavia haittavaikutuksia (SAE) yhden RP-A701: n annoksen jälkeen
Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
Annosta rajoittavat toksisuudet (DLT).
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
Osallistujien lukumäärä, jolla on annosta rajoittavia toksisuuksia (DLT), yhden IV-annoksen RP-A701: n jälkeen
Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
RP-A701: n vaikutuksen arvioimiseksi sydän- ja verisuonitoiminnon ominaisuuksiin.
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
LV -systolisen toiminnan mittausten muutos, mukaan lukien LV -ejektiofraktio (LVEF), LV Global Pitkittäiskanta.
Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
RP-A701: n vaikutuksen arvioimiseksi sydän- ja verisuonitoiminnon ominaisuuksiin.
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
Hapen huippukulutuksen (VO2) tai hengitystehokkuuden (VE/VCO2 -kaltevuus) muutos sydän- ja keuhkojen harjoittelukokeella (CPET)
Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
RP-A701: n vaikutuksen arvioimiseksi sydän- ja verisuonitoiminnon ominaisuuksiin.
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
Muutos 6 minuutin kävelymatkan päässä.
Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
RP-A701-transduktion ja proteiinin ilmentymisen laajuuden arvioimiseksi.
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
Muutos Bag3: n sydänlihaksen proteiinin ilmentymisessä
Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
RP-A701: n vaikutuksen arvioimiseksi sydämen vajaatoiminnassa (HF).
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
New York Heart Association (NYHA) -luokan arvioima HF: n oireiden muutos.
Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
Arvioida RP-A701: n vaikutusta elämänlaatuun.
Aikaikkuna: Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)
Muutos Kansas Cityn kardiomyopatian kyselylomakkeessa (KCCQ-12) kokonaispistemäärä.
Perustaso tutkimuksen loppuun saakka (jopa 24 kuukautta infuusion jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. kesäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. kesäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 25. heinäkuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. elokuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 22. elokuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 30. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RP-A701-0125

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa