Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En fas 1 AAV-genterapi-studie utvärderar säkerhet och preliminär effektivitet av RP-A701 hos personer med BAG3 dilaterad kardiomyopati

26 juni 2026 uppdaterad av: Rocket Pharmaceuticals Inc.

A Phase 1 Dose Escalation Trial Evaluating an Intravenously Administered Recombinant Adeno-associated Virus Serotype rh.74 (AAVrh.74) Vector Containing the Human BCL2-associated Athanogene 3 (BAG3) Gene Coding Sequence (RP-A701) in Subjects With Dilated Cardiomyopathy Arising From Pathogenic BAG3 Variants (BAG3-DCM)

Detta är en fas 1, öppen etikett, dos-eskaleringsstudie för att karakterisera säkerheten, tolerabiliteten och den preliminära effekten av RP-A701 efter en enda IV-administration hos vuxna patienter med hög risk med BAG3-DCM.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

8

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92037
        • Rekrytering
        • University of California, San Diego
        • Huvudutredare:
          • Barry Greenberg, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic
        • Huvudutredare:
          • John Giudicessi, MD, PhD
        • Kontakt:
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Rekrytering
        • Medical University of South Carolina
        • Huvudutredare:
          • Daniel Judge, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

Ämnen är berättigade till inkludering i studien endast om alla följande kriterier gäller:

  1. Manlig eller kvinna mellan 18 och 65 år vid undertecknandet av det informerade samtycket
  2. Kapabel och villig att tillhandahålla undertecknat informerat samtycke

  3. Klinisk diagnos av DCM definierad som och kräver var och en av följande:

    1. Mild till måttlig systolisk dysfunktion (LVEF ≥ 25% och ≤ 45%) genom ekokardiografi eller CMR utförd inom tre månader efter inskrivningen.
    2. Frånvaro av svår kranskärlssjukdom (> 70% stenos) eller aktiv myokardiell ischemi som etiologi för Systolisk dysfunktion
    3. Frånvaro av okontrollerad hypertoni, signifikant hjärtventilsjukdom (dvs större än måttlig i svårighetsgrad), infiltrativ störning eller systemisk sjukdom som är känd för att orsaka kardiomyopati.
  4. Dokumentation av en patogen eller trolig patogen variant i Bag3
  5. Historik om ICD -implantation ≥ 3 månader före registrering
  6. NYHA Class II eller III HF-symtom med stabil HF-terapeutisk riktlinjeriktad medicinsk behandling för ≥ 30 dagars registrering

Uteslutningskriterier:

  1. CV -sjukdom som kan vara relaterad till en genetisk etiologi än en BAG3 -patogen eller trolig patogen variant.
  2. Tidigare deltagande i en studie av genöverföring eller genredigering.
  3. I.v. Inotropic, Vasodilator eller Diuretic Therapy ≤ 30 dagar före registrering.
  4. Historia om intracardiac trombos eller arteriell tromboemboliska händelser
  5. Allvarlig RV -dysfunktion bedömd med ekokardiogram eller CMR ≤ 12 månader före screening
  6. LVEF <25% av ekokardiogram eller CMR vid ≤ 3 månader före screening
  7. NYHA klass I eller IV HF

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Enstaka stigande dos av RP-A701 i upp till 2 på varandra följande kohorter
Deltagarna kommer att få en enda intravenös dos av RP-A701 på dag 0 och kommer att följas i upp till två år
Genetisk: RP-A701 är en rekombinant viral vektor som består av en AAV-serotyp RH.74 (AAVRH.74) kapsid som kapslar den transgen, BCL2-associerad athanogen 3 (Bag3)
Engångsbehandling med en enda stigande dos

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av behandlings-Emergent biverkningar (TEEE)
Tidsram: Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
Antal deltagare med biverkningar efter en enda IV-dos av RP-A701
Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
Förekomst av behandlings-emergent allvarliga biverkningar (SAE).
Tidsram: Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
Antal deltagare med allvarliga biverkningar (SAE) efter en enda IV-dos av RP-A701
Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
Förekomst av dosbegränsande toxicitet (DLT).
Tidsram: Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
Antal deltagare med dosbegränsande toxicitet (DLT) efter en enda IV-dos av RP-A701
Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att bedöma effekterna av RP-A701 på funktioner i hjärt-kärlfunktionen.
Tidsram: Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
Förändring i mått på LV -systolisk funktion, inklusive LV -ejektionsfraktion (LVEF), LV Global Longitudinal Strain.
Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
För att bedöma effekterna av RP-A701 på funktioner i hjärt-kärlfunktionen.
Tidsram: Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
Förändring i toppsyreförbrukning (VO2) eller ventilationseffektivitet (VE/VCO2 -lutning) genom hjärt -lopulmonal träningstest (CPET)
Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
För att bedöma effekterna av RP-A701 på funktioner i hjärt-kärlfunktionen.
Tidsram: Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
Förändring i 6-minuters promenadavstånd.
Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
För att bedöma omfattningen av RP-A701-transduktion och proteinuttryck.
Tidsram: Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
Förändring i BAG3 myokardiellt proteinuttryck
Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
För att bedöma effekterna av RP-A701 på funktioner i hjärtsvikt (HF).
Tidsram: Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
Förändring i symtom på HF bedömd av New York Heart Association (NYHA) klass.
Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
För att bedöma effekterna av RP-A701 på livskvaliteten.
Tidsram: Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)
Förändring i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ-12) Totalt sammanfattande poäng.
Baslinje upp till slutet av studien (upp till 24 månader efter infusion)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

1 juni 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 juli 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 augusti 2025

Första postat (Faktisk)

22 augusti 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

26 juni 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RP-A701-0125

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera