カテコールアミン作動性多型心室頻脈（CPVT）におけるSGT-501遺伝子治療の研究 (ARTEMIS)
2026年8月7日 更新者：Solid Biosciences Inc.
カテコールアミン作動性多型心室性頻脈の患者におけるSGT-501の単一の静脈内投与の安全性と忍容性を調査するためのフェーズ1B、多施設、オープンラベル、用量発見研究
これは、カテコールアミン作動性多型心室頻脈（CPVT）の参加者におけるSGT-501の単一の静脈内投与の安全性と忍容性を調査するための、相1B、多施設、無盲検、用量発見研究です。
人間の1人目の（FIH）安全調査では、成人の参加者の安全データの取得に焦点を当てます。
コホート1とコホート2（用量探査にはオプション）には、18歳以上の参加者が含まれます。
コホート3には、7〜18歳以上の参加者が含まれ、データと安全監視委員会（DSMB）の推奨に従って開始されます。
参加者は、積極的な治療期間（1年）および長期フォローアップ（LTFU）（4年）の期間を含むSGT-501の投与後5年間監視されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
18
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Solid Bio Clinical Trials
- 電話番号：617-337-4680
- メール：clinicaltrials@solidbio.com
研究場所
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-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02459
- 募集
- Boston Children's Hospital
-
コンタクト：
- Elizabeth DeWitt, MD
- メール：gene.therapy@childrens.harvard.edu
-
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic
-
コンタクト：
- Kolawole Olarinoye
- 電話番号：507-293-1564
- メール：Olarinoye.Kolawole@mayo.edu
-
主任研究者：
- John Giudicessi, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- 募集
- Cleveland Clinic
-
主任研究者：
- Peter Aziz, MD
-
コンタクト：
- Paige Ewing
- 電話番号：216-445-8798
- メール：ewingp@ccf.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- まだ募集していません
- University of Pennsylvania
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、カナダ、BC V6Z 1Y6
- 募集
- St. Paul's Hospital
-
コンタクト：
- Brianna Davies
- 電話番号：64252 604-682-2344
- メール：brianna.davies@phc.ca
-
主任研究者：
- Thomas Roston, MD
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
参加者のタイプと疾患の特性：
- ESTのCPVTと一致するパターンの運動または心室外的骨の多型または双方向の非義理の心室性頻脈の文書化された歴史に基づいたCPVTの臨床診断。
- CPVTの病原性またはおそらく病原性であるRYR2バリアントの中央スクリーニング実験室の決定。
- 生命を脅かす心室性不整脈イベントの歴史を記録した：突然の心停止、適切な埋め込み可能な除細動器（ICD）ショックによる突然の心停止、不整脈失神、またはICDショックとの有無にかかわらず、脳室性頻脈（30秒以上）。
- 安定した用量（スクリーニング前に少なくとも1か月前に50％以上の変化がないと定義されている）では、ベータ遮断薬および/またはフレカイニドとして定義された標準療法療法の標準療法。
- 2歳以上の心室アリスミアスコア（VAS）スコアを示すESTの以前の歴史を文書化した。
- 各コホートの最初の2人の参加者のみ：適切に機能するICDデバイスが配置されています。 コホート1および2からのデータのレビューに続いて、データの安全性および監視委員会（DSMB）は、コホート3の参加者にこの基準が必要かどうかを判断します。
- これを達成するために、国内のガイドラインごとに髄膜炎菌ワクチン接種が最新でなければなりません。
- プロトコルに従って適用されるその他の包含基準。
除外基準：
- 異常な肝機能：ガンマ - グルタミルトランスフェラーゼ（GGT）> 1.5×正常[ULN]または総ビリルビン> ULN）。
- 推定糸球体ろ過速度<60ミリリットル/分（ml/min）/1.73平方法によって定義される異常腎機能 慢性腎疾患の疫学コラボレーション（CKD-EPI）フォーミュラを使用したメーター（M^2）。
- 臨床的に有意な凝固の異常は、国際正規化比または活性化された部分トロンボプラスチン時間> 1.2×ULNまたは血小板<150,000細胞/立方ミリメートル（mm^3）<150,000細胞または血小板を含む。
- スクリーニング中に心臓パネルで得られたRYR2以外の病原性またはおそらく病原性変異によって証明されるように、潜在的な併用性心筋症または遺伝性不整脈があります。
- 承認済みまたは治療遺伝子導入薬による現在または以前の治療。
- スクリーニングの90日以内に別の治療薬にさらされるか、最後の投与から5人の半減期が長くなります。
- 必要な免疫抑制レジメンを受け取ることを禁止または不本意。
- ボディマス指数≥30キログラムあたり1平方メートル（kg/m^2）。
- プロトコルに従って適用されるその他の除外基準。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート1（18歳以上）
参加者は、SGT-501の単一の静脈内（IV）注入（用量1）を受け取ります。
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注入のためのIV
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実験的：コホート2（18歳以上）
参加者は、SGT-501の単一のIV注入（用量2）を受け取ります。
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注入のためのIV
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実験的：コホート3（7〜18歳以上）
参加者は、SGT-501の単一のIV注入（成人で評価された用量以下）を受け取ります。
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注入のためのIV
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療に発生する有害事象（TEAES）から360日目までの参加者の数
時間枠：360日目までの最初の用量
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360日目までの最初の用量
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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180日目の運動ストレステスト（EST）の心室性不整脈スコア（VAS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、180日目
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ESTは、心室性不整脈スコアを評価するために使用されます。
ESTは、標準のブルーストレッドミルプロトコルを使用して実行されます。
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ベースライン、180日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2026年2月23日
一次修了 (推定)
2027年6月1日
研究の完了 (推定)
2031年5月1日
試験登録日
最初に提出
2025年8月22日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年8月22日
最初の投稿 (実際)
2025年8月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月7日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SGT-501-101
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
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