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Catecholamin能多态性心动过速（CPVT）中SGT-501基因治疗的研究 (ARTEMIS)

2026年8月7日 更新者：Solid Biosciences Inc.

一项1B期，多中心，开放标签的剂量发现研究，以研究单次静脉剂量的SGT-501对儿茶酚胺能多态性心动过速的患者的安全性和耐受性

这是一项1B期，多中心，开放标签，剂量发现研究，以研究单次静脉剂量的SGT-501在患有儿茶酚胺能多态性心室心动过速（CPVT）的参与者中的安全性和耐受性。 第一个人类（FIH）的安全研究将重点放在获得成人参与者的安全数据上。 队列1和队列2（可选的剂量探索）将包括参与者≥18岁。 队列3将包括≥7至<18岁的参与者，并将在数据和安全监测委员会（DSMB）建议下启动。 参与者将在SGT-501的管理后5年进行监测，包括主动治疗期（1年）和长期随访（LTFU）（4年）期。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

18

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、BC V6Z 1Y6
        • 招聘中
        • St. Paul's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Thomas Roston, MD
  • 美国
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • John Giudicessi, MD
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • 招聘中
        • Cleveland Clinic
        • 首席研究员：
          • Peter Aziz, MD
        • 接触：
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 尚未招聘
        • University of Pennsylvania

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

参与者和疾病特征的类型：

  • CPVT的临床诊断，基于具有锻炼或心室外导的多态性或双向非固定心室心动过速的史，其模式与EST上的CPVT一致。
  • 中央筛选实验室测定RYR2变体的CPVT变种或可能是致病性的。
  • 有记录的威胁生命的心室心律失常事件的历史定义为：在心脏骤停猝然，心脏骤停，具有适当植入的心脏扭曲器除颤器（ICD）冲击，心律不齐的晕厥，或持续的心室心动过速（30秒或更多），或者没有ICD震动。
  • 稳定剂量（定义为在筛查前至少1个月的剂量变化超过50％）定义为β受体阻滞剂和/或氟卡因的护理标准疗法。
  • 记录了EST的先前历史，证明心室雅典评分（VAS）得分为≥2。
  • 对于每个队列中的前两个参与者：适当的ICD设备。 在审查了1和2中数据的数据后，数据安全委员会（DSMB）将确定同类参与者是否需要此标准。
  • 必须根据国家指南进行脑膜炎球菌疫苗接种的最新状态，或者愿意接收脑膜炎球菌疫苗以实现这一目标。
  • 根据方案适用的其他纳入标准。

排除标准：

  • 肝功能异常：γ-谷氨酰转移酶（GGT）>正常[ULN]或总胆红素> ULN的1.5倍上限）。
  • 由估计的肾小球过滤率<60毫升/分钟（ml/min）/1.73平方英尺定义的肾功能异常 仪表（M^2）使用慢性肾脏疾病流行病学合作（CKD-EPI）公式。
  • 凝血的临床意义异常，包括国际标准化比率或激活的部分血栓质蛋白时间> 1.2×ULN或血小板<150,000个细胞/立方毫米（mm^3）。
  • 潜在的伴随心肌病或遗传性心律失常，除了在筛查期间在心脏小组上获得的RYR2以外的病原或可能的致病突变所证明。
  • 使用批准或研究基因转移药物的当前或先前的治疗。
  • 自上次给药以来，在筛查前的90天或5个半衰期内，接触另一种研究药物，以较长者为准。
  • 禁忌症或不愿接受所需的免疫抑制方案。
  • 体重指数≥30公斤每平方米（kg/m^2）。
  • 根据协议应用的其他排除标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列1（≥18岁）
参与者将获得SGT-501的单个静脉输注（IV）输注（剂量1）。
药品：SGT-501
IV输注
实验性的：队列2（≥18岁）
参与者将获得SGT-501的单一IV输注（剂量2）。
药品：SGT-501
IV输注
实验性的：队列3（≥7至<18年）
参与者将接受SGT-501的单一IV输注（在成人中评估的剂量（S）水平（S）水平（S）。
药品：SGT-501
IV输注

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
第360天，患有治疗效果不良事件（TEAES）的参与者人数
大体时间：第360天首次剂量
第360天首次剂量

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
在第180天，在运动压力测试（EST）上的心室心律失常评分（VAS）的基线变化
大体时间：基线，第180天
EST将用于评估心室心律失常评分。 EST将使用标准的Bruce跑步机协议进行。
基线，第180天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Solid Biosciences Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年2月23日

初级完成 (估计的)

2027年6月1日

研究完成 (估计的)

2031年5月1日

研究注册日期

首次提交

2025年8月22日

首先提交符合 QC 标准的

2025年8月22日

首次发布 (实际的)

2025年8月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年8月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年8月7日

最后验证

2026年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SGT-501-101

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

是的

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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