카테콜라민 성 다형성 심실 빈맥 (CPVT)에서 SGT-501 유전자 요법에 대한 연구 (ARTEMIS)
2026년 8월 7일 업데이트: Solid Biosciences Inc.
카테 콜라민 성 다형성 심실 빈맥 환자에서 SGT-501의 단일 정맥 내 용량의 안전성 및 내약성을 조사하기위한 상 1b, 다기관, 오픈 라벨, 용량 찾기 연구
이것은 카테 콜라민 성 다형성 심실 가시 카르 디아 (CPVT)를 가진 참가자에서 SGT-501의 단일 정맥 내 용량의 안전성 및 내약성을 조사하기위한 상 1b, 다기관, 오픈 라벨, 용량 찾기 연구입니다.
최초의 인간 (FIH) 안전 연구는 성인 참가자의 안전 데이터를 얻는 데 중점을 둘 것입니다.
코호트 1 및 코호트 2 (선량 탐사 옵션)에는 18 세 이상의 참가자가 포함됩니다.
코호트 3에는 참가자 ≥ 7 ~ <18 세가 포함되며 DSMB (Data and Safety Monitoring Board) 권장 사항에 따라 시작됩니다.
참가자는 활성 처리 기간 (1 년) 및 장기 추적 관찰 (LTFU) (4 년) 기간을 포함하여 SGT-501의 관리 후 5 년 동안 모니터링됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
18
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Solid Bio Clinical Trials
- 전화번호: 617-337-4680
- 이메일: clinicaltrials@solidbio.com
연구 장소
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02459
- 모병
- Boston Children's Hospital
-
연락하다:
- Elizabeth DeWitt, MD
- 이메일: gene.therapy@childrens.harvard.edu
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- 모병
- Mayo Clinic
-
연락하다:
- Kolawole Olarinoye
- 전화번호: 507-293-1564
- 이메일: Olarinoye.Kolawole@mayo.edu
-
수석 연구원:
- John Giudicessi, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- Cleveland Clinic
-
수석 연구원:
- Peter Aziz, MD
-
연락하다:
- Paige Ewing
- 전화번호: 216-445-8798
- 이메일: ewingp@ccf.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 아직 모집하지 않음
- University of Pennsylvania
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, 캐나다, BC V6Z 1Y6
- 모병
- St. Paul's Hospital
-
연락하다:
- Brianna Davies
- 전화번호: 64252 604-682-2344
- 이메일: brianna.davies@phc.ca
-
수석 연구원:
- Thomas Roston, MD
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준 :
참가자 유형 및 질병 특성 :
- EST의 CPVT와 일치하는 패턴에서 운동 또는 심실 외과를 갖는 다형성 또는 양방향 비 지속 심실 빈맥의 기록 된 기록에 기초한 CPVT의 임상 진단.
- CPVT에 대해 병원성이거나 병원성 인 Ryr2 변이체의 중앙 스크리닝 실험실 측정.
- 생명을 위협하는 심실 부정맥 사건의 기록 된 역사는 다음과 같이 정의됩니다.
- 안정적인 용량 (스크리닝 전 1 개월 전에 50% 이상으로 정의되지 않음)에서 베타 차단제 및/또는 플레 카이드로 정의 된 표준 치료 요법의 경우.
- vAS (Ventricular Arrythmia score) 점수 ≥ 2를 보여주는 EST의 이전 기록.
- 각 코호트의 처음 2 명의 참가자의 경우, 올바르게 작동하는 ICD 장치. 코호트 1 및 2의 데이터를 검토 한 후, 데이터 안전 및 모니터링 보드 (DSMB)는 코호트 3의 참가자 에게이 기준이 필요한지 여부를 결정합니다.
- 국가 가이드 라인 당 수막 구균 예방 접종을 최신 상태로 유지하거나이를 달성하기 위해 수막 구균 백신을 받으려고합니다.
- 프로토콜에 따라 적용되는 다른 포함 기준.
제외 기준 :
- 비정상 간 기능 : 감마-글루타밀 트랜스퍼 라제 (GGT)> 1.5 × 정상 [uln] 또는 총 빌리루빈> uln)의 상한).
- 추정 된 사구체 여과율에 의해 정의 된 비정상 신장 기능 <60 밀리 리터/분 (ml/min) /1.73-square 만성 신장 질환 역학 협력 (CKD-EPI) 공식을 사용한 미터 (m^2).
- 국제 정규화 된 비율 또는 활성화 된 부분 혈소플라스틴 시간> 1.2 × ULN 또는 혈소판 <150,000 세포/입방 밀리미터 (MM^3)를 포함하여 임상 적으로 유의 한 응고의 이상.
- 스크리닝 동안 심장 패널에서 얻은 Ryr2 이외의 병원성 또는 가능성이 높은 병원성 돌연변이에 의해 입증 된 잠재적 인 심근 병증 또는 유전성 부정맥.
- 승인 된 또는 조사 유전자 전이 약물로 전류 또는 사전 치료.
- 스크리닝 전 90 일 이내에 다른 조사 약물에 노출되거나 마지막 투여 이후 5 개의 반감기에 노출됩니다.
- 금기 또는 필요한 면역 억제 요법을받는 것에 대한 의지.
- 체질량 지수 ≥ 제곱 미터당 30 킬로그램 (kg/m^2).
- 프로토콜에 따라 적용되는 다른 제외 기준.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 코호트 1 (≥ 18 세)
참가자는 SGT-501의 단일 정맥 내 주입 (복용량 1)을 받게됩니다.
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주입을위한 IV
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실험적: 코호트 2 (≥ 18 세)
참가자는 SGT-501의 단일 IV 주입 (복용량 2)을 받게됩니다.
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주입을위한 IV
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실험적: 코호트 3 (≥ 7 ~ <18 년)
참가자는 SGT-501의 단일 IV 주입 (성인에서 평가 된 복용량 이하)을받습니다.
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주입을위한 IV
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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치료에 대한 부작용 (TEAES) S에서 360 일까지 참가자 수
기간: 360 일까지 첫 번째 복용량
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360 일까지 첫 번째 복용량
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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180 일의 운동 스트레스 테스트 (EST)에서 심실 부정맥 점수 (VAS)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 180 일
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EST는 심실 부정맥 점수를 평가하는 데 사용됩니다.
EST는 표준 Bruce Treadmill 프로토콜을 사용하여 수행됩니다.
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기준선, 180 일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2026년 2월 23일
기본 완료 (추정된)
2027년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2031년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 8월 22일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 8월 22일
처음 게시됨 (실제)
2025년 8월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 7일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SGT-501-101
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
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