Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van SGT-501 gentherapie bij catecholaminerge polymorfe ventriculaire tachycardie (CPVT) (ARTEMIS)

7 augustus 2026 bijgewerkt door: Solid Biosciences Inc.

Een fase 1B, multicenter, open-label, dosisaanvraagstudie om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele intraveneuze dosis SGT-501 te onderzoeken bij patiënten met catecholaminerge polymorfe ventriculaire tachycardie

Dit is een fase 1B, multicenter, open-label, dosisaanvraagstudie om de veiligheid en verdraagbaarheid van een enkele intraveneuze dosis SGT-501 bij deelnemers met catecholaminerge polymorfe ventriculaire tachycardie (CPVT) te onderzoeken. De eerste-in-mens (FIH) veiligheidsstudie zal zich richten op het verkrijgen van veiligheidsgegevens bij volwassen deelnemers. Cohort 1 en cohort 2 (optioneel voor dosis exploratie) omvatten deelnemers ≥ 18 jaar oud. Cohort 3 omvat deelnemers ≥ 7 tot <18 jaar oud en zal worden gestart volgens de aanbevelingen van gegevens en veiligheidsbewaking (DSMB). Deelnemers worden 5 jaar na de toediening van SGT-501 gemonitord, inclusief de actieve behandelingsperiode (1 jaar) en langdurige follow-up (LTFU) (4 jaar) periode.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

18

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, BC V6Z 1Y6
        • Werving
        • St. Paul's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Thomas Roston, MD
  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • John Giudicessi, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Werving
        • Cleveland Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • Peter Aziz, MD
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Nog niet aan het werven
        • University of Pennsylvania

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Type deelnemer en ziektekarakteristieken:

  • Klinische diagnose van CPVT, gebaseerd op de gedocumenteerde geschiedenis van polymorfe of bidirectionele niet-onderhoudende ventriculaire tachycardie met lichaamsbeweging of ventriculaire ectopie in een patroon dat consistent is met CPVT op EST.
  • Centrale screening laboratoriumbepaling van een RYR2 -variant die pathogeen of waarschijnlijk pathogeen is voor CPVT.
  • Gedocumenteerde geschiedenis van levensbedreigende ventriculaire aritmische gebeurtenis gedefinieerd als: overleefde plotselinge hartstilstand, plotselinge hartstilstand met geschikte implanteerbare cardioverter-defibrillator (ICD) -schok, aritmische syncope of aanhoudende ventriculaire tachycardie (30 seconden of meer) met of zonder ICD-shock.
  • Op stabiele dosis (gedefinieerd als geen dosisverandering met meer dan 50% gedurende ten minste 1 maand voorafgaand aan screening) van standaard van zorgtherapie gedefinieerd als een bètablokker en/of flecainide.
  • Gedocumenteerde eerdere geschiedenis van EST die een ventriculaire Arrythmia -score (VAS) score van ≥ 2 aantoont.
  • Voor de eerste 2 deelnemers alleen in elk cohort: een goed functionerend ICD -apparaat op zijn plaats. Na beoordeling van gegevens uit cohorten 1 en 2, zal de gegevensveiligheids- en monitoringkaart (DSMB) bepalen of dit criterium vereist is voor deelnemers in cohort 3.
  • Moet up -to -date zijn met meningokokkenvaccinatie per nationale richtlijnen of bereid zijn om meningokokkenvaccin te ontvangen om dit te bereiken.
  • Andere inclusiecriteria die volgens het protocol moeten worden toegepast.

Uitsluitingscriteria:

  • Abnormale leverfunctie: gamma-glutamyltransferase (GGT)> 1,5 x bovengrens van normale [uln] of totaal bilirubine> uln).
  • Abnormale nierfunctie gedefinieerd door geschatte glomerulaire filtratiesnelheid <60 milliliter/minuut (ml/min) /1.73-vierkante Meter (M^2) met behulp van chronische nierziekte Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) formule.
  • Klinisch significante afwijkingen van coagulatie, waaronder internationale genormaliseerde verhouding of geactiveerde gedeeltelijke tromboplastinetijd> 1,2 x uln of bloedplaatjes <150.000 cellen/kubieke millimeter (mm^3).
  • Potentiële gelijktijdige cardiomyopathie of erfelijke aritmie zoals blijkt uit pathogene of waarschijnlijk pathogene mutatie dan RYR2 verkregen op hartpaneel tijdens screening.
  • Huidige of voorafgaande behandeling met een goedgekeurd of onderzoek naar onderzoek naar genoverdracht.
  • Blootstelling aan een ander onderzoeksgeneesmiddel binnen 90 dagen voorafgaand aan screening of 5 halfwaardetijden sinds de laatste toediening, afhankelijk van welke langer is.
  • Contra -indicatie of onwil om het vereiste immunosuppressieregime te ontvangen.
  • Body mass index ≥ 30 kilogram per vierkante meter (kg/m^2).
  • Andere uitsluitingscriteria die volgens het protocol moeten worden toegepast.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1 (≥ 18 jaar oud)
Deelnemers ontvangen een enkele intraveneuze (IV) infusie (dosis 1) van SGT-501.
Geneesmiddel: SGT-501
IV voor infusie
Experimenteel: Cohort 2 (≥ 18 jaar oud)
Deelnemers ontvangen een enkele IV-infusie (dosis 2) van SGT-501.
Geneesmiddel: SGT-501
IV voor infusie
Experimenteel: Cohort 3 (≥ 7 tot <18 jaar)
Deelnemers ontvangen een enkele IV-infusie (niveau op of onder dosis (en) beoordeeld bij volwassenen) van SGT-501.
Geneesmiddel: SGT-501
IV voor infusie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met behandelings-op-opkomst bijwerkingen (Teees) S tot en met dag 360
Tijdsspanne: Eerste dosis tot en met dag 360
Eerste dosis tot en met dag 360

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van de basislijn in ventriculaire aritmie -score (VAS) op trainingsstresstest (EST) op dag 180
Tijdsspanne: Basislijn, dag 180
Een EST zal worden gebruikt om ventriculaire aritmie -scores te evalueren. De EST wordt uitgevoerd met behulp van het standaard Bruce Treadmill -protocol.
Basislijn, dag 180

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 februari 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 juni 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 mei 2031

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 augustus 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

22 augustus 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 augustus 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

7 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SGT-501-101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren