Исследование генной терапии сержанта-501 в катехоламинергической полиморфной желудочковой тахикардии (CPVT) (ARTEMIS)
7 августа 2026 г. обновлено: Solid Biosciences Inc.
Фаза 1B, многоцентровое исследование с открытой маркой, дозами для изучения безопасности и переносимости одной внутривенной дозы сержанта-501 у пациентов с катехоламинергической полиморфной желудочкой тахикардией
Это фаза 1B, многоцентровое исследование с открытой маркой, доза, для изучения безопасности и переносимости одной внутривенной дозы сержанта-501 у участников с катехоламинергической полиморфной желудочкой тахикардии (CPVT).
Первое исследование безопасности (FIH) будет посвящено получению данных безопасности у взрослых участников.
Когорта 1 и когорта 2 (необязательно для разведки дозы) будут включать участников ≥ 18 лет.
Когорта 3 будет включать участников от 7 до <18 лет и будет инициирована после рекомендаций Совета по мониторингу данных и безопасности (DSMB).
Участники будут контролироваться в течение 5 лет после введения сержанта SGT-501, включая период активного периода лечения (1 год) и долгосрочный период наблюдения (LTFU) (4 года).
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
18
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Solid Bio Clinical Trials
- Номер телефона: 617-337-4680
- Электронная почта: clinicaltrials@solidbio.com
Места учебы
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, BC V6Z 1Y6
- Рекрутинг
- St. Paul's Hospital
-
Контакт:
- Brianna Davies
- Номер телефона: 64252 604-682-2344
- Электронная почта: brianna.davies@phc.ca
-
Главный следователь:
- Thomas Roston, MD
-
-
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02459
- Рекрутинг
- Boston Children's Hospital
-
Контакт:
- Elizabeth DeWitt, MD
- Электронная почта: gene.therapy@childrens.harvard.edu
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
- Рекрутинг
- Mayo Clinic
-
Контакт:
- Kolawole Olarinoye
- Номер телефона: 507-293-1564
- Электронная почта: Olarinoye.Kolawole@mayo.edu
-
Главный следователь:
- John Giudicessi, MD
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
- Рекрутинг
- Cleveland Clinic
-
Главный следователь:
- Peter Aziz, MD
-
Контакт:
- Paige Ewing
- Номер телефона: 216-445-8798
- Электронная почта: ewingp@ccf.org
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Еще не набирают
- University of Pennsylvania
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Тип характеристик участника и заболевания:
- Клинический диагноз CPVT, основанный на документированной истории полиморфной или двунаправленной неотушенной желудочковой тахикардии с физическими упражнениями или желудочковой эктопией в рамках паттерна, согласующегося с CPVT на EST.
- Определение центральной лаборатории скрининга варианта RYR2, которое является патогенным или вероятным патогенным для CPVT.
- Задокументированная история опасного для жизни желудочкового аритмического события, определенного как: выжившая внезапная остановка сердца, внезапная остановка сердца с соответствующим имплантируемым кардиовертером дефибриллятор (ICD), аритмический синхроп или устойчивая желудочковая тахикардия (30 секунд или более) с шоком ICD.
- При стабильной дозе (определяемой как не изменение дозы более чем на 50% не менее чем за 1 месяц до скрининга) терапии стандартной лечебной терапией, определенной как бета-блокатор и/или флекаинид.
- Задокументированная предыдущая история EST, демонстрирующая оценку оценки Arrythmia в желудочке (VAS) ≥ 2.
- Для первых 2 участников только в каждой когорте: правильно функционирующее устройство ICD на месте. После рассмотрения данных из когортов 1 и 2, Совет по безопасности и мониторингу данных (DSMB) будет определять, требуется ли этот критерий для участников в когорте 3.
- Должен быть в курсе менингококковой вакцинации в соответствии с национальными руководящими принципами или готовы получить менингококковую вакцину для достижения этого.
- Другие критерии включения, которые будут применены в соответствии с протоколом.
Критерии исключения:
- Аномальная функция печени: гамма-глутамилтрансфераза (GGT)> 1,5 × верхний предел нормального [ULN] или общего билирубина> ULN).
- Аномальная почечная функция, определяемая расчетной скоростью клубочковой фильтрации <60 миллилитр/минутный (мл/мин) /1,73 квадрат Метр (M^2) с использованием формулы хронической болезни почек.
- Клинически значимые нарушения коагуляции, включая международное нормализованное соотношение или активированное частичное время тромбопластина> 1,2 × ULN или тромбоциты <150 000 клеток/кубический миллиметр (мм^3).
- Потенциальная сопутствующая кардиомиопатия или унаследованная аритмия, о чем свидетельствует патогенная или вероятная патогенная мутация, отличная от Ryr2, полученной на панели сердца во время скрининга.
- Текущее или предшествующее лечение одобренным или исследовательским препаратом для передачи генов.
- Воздействие другого расследовательного препарата в течение 90 дней до проверки или 5 полураспада с последнего введения, в зависимости от того, что бывает длиннее.
- Противопоказание или нежелание получать необходимый режим иммуносупрессии.
- Индекс массы тела ≥ 30 килограммов на квадратный метр (кг/м^2).
- Другие критерии исключения, которые применяются в соответствии с протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1 (≥ 18 лет)
Участники получат единую внутривенную (IV) инфузию (доза 1) сержанта-501.
|
IV для инфузии
|
|
Экспериментальный: Когорта 2 (≥ 18 лет)
Участники получат единственную инфузию в / в IV (доза 2) сержанта-501.
|
IV для инфузии
|
|
Экспериментальный: Когорта 3 (≥ 7 до <18 лет)
Участники получат единую инфузию в капитал (уровень в дозе (ы) или ниже, оцененный у взрослых) SGT-501.
|
IV для инфузии
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Количество участников с нежелательным явлением (TEAES) S в течение 360
Временное ограничение: Первая доза до дня 360
|
Первая доза до дня 360
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение базовой линии в результате желудочковой аритмии (VAS) на стресс -тесте на упражнения (EST) на 180 -й день 180
Временное ограничение: Базовая линия, день 180
|
EST будет использоваться для оценки баллов желудочковой аритмии.
EST будет выполнен с использованием стандартного протокола беговой дорожки Bruce.
|
Базовая линия, день 180
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 февраля 2026 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 июня 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 мая 2031 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 августа 2025 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 августа 2025 г.
Первый опубликованный (Действительный)
29 августа 2025 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- SGT-501-101
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .