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Eine Studie zur SGT-501-Gentherapie bei katecholaminergen polymorphen ventrikulären Tachykardien (CPVT) (ARTEMIS)

7. August 2026 aktualisiert von: Solid Biosciences Inc.

Eine Phase-1B-Studie mit einer multizentrischen, offenen Label- und Dosis-Erkenntnis zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen intravenösen Dosis von SGT-501 bei Patienten mit katecholaminergen polymorphen ventrikulären Tachykardie

Dies ist eine Phase-1b-, multizentrische, offene Label-Dosis-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit einer einzelnen intravenösen Dosis von Sgt-501 bei Teilnehmern mit katecholaminergen polymorphen ventrikulären Tachykardien (CPVT). Die Sicherheitsstudie für Erst-in-Human (FIH) wird sich auf die Erlangung von Sicherheitsdaten bei erwachsenen Teilnehmern konzentrieren. Die Kohorte 1 und Kohorte 2 (optional für die Dosis -Exploration) umfasst die Teilnehmer ≥ 18 Jahre. Die Kohorte 3 umfasst die Teilnehmer ≥ 7 bis <18 Jahre und wird nach Empfehlungen des Daten- und Sicherheitsüberwachungsausschusses (DSMB) eingeleitet. Die Teilnehmer werden 5 Jahre nach der Verabreichung von SGT-501, einschließlich des aktiven Behandlungszeitraums (1 Jahr) und der langfristigen Nachuntersuchung (LTFU) (4 Jahre), überwacht.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

18

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, BC V6Z 1Y6
        • Rekrutierung
        • St. Paul's Hospital
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Thomas Roston, MD
  • Vereinigte Staaten
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • John Giudicessi, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • Cleveland Clinic
        • Hauptermittler:
          • Peter Aziz, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Pennsylvania

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Art der Teilnehmer- und Krankheitsmerkmale:

  • Klinische Diagnose von CPVT, basierend auf der dokumentierten Vorgeschichte polymorpher oder bidirektionaler nicht betroffener ventrikulärer Tachykardie mit Bewegung oder ventrikulärer Ektopie in einem Muster, das mit CPVT auf EST übereinstimmt.
  • Zentrales Screening -Laborbestimmung einer RYR2 -Variante, die für CPVT pathogen oder wahrscheinlich pathogen ist.
  • Dokumentierte Geschichte des lebensbedrohlichen ventrikulären arrhythmischen Ereignisses definiert als: Überlebter plötzlicher Herzstillstand, plötzlicher Herzstillstand mit geeignetem implantierbarem Kardioverter-Defibrillator (ICD), arrhythmischer Synkop oder anhaltender ventrikulärer Tachykardie (30 Sekunden oder mehr) mit oder ohne ICD-Schock.
  • Bei einer stabilen Dosis (definiert als keine Änderung der Dosis um mehr als 50% für mindestens 1 Monat vor dem Screening) der als Beta-Blocker und/oder Flecainid definierten Standard-der-Pflege-Therapie.
  • Dokumentierte Vorgeschichte von EST, der einen ventrikulären Arrythmia Score (VAS) von ≥ 2 zeigt.
  • Nur für die ersten beiden Teilnehmer jeder Kohorte: ein ordnungsgemäß funktionierendes ICD -Gerät. Nach Überprüfung der Daten aus den Kohorten 1 und 2 bestimmt die Datensicherheit und Überwachungskarte (DSMB), ob dieses Kriterium für Teilnehmer in Kohorte 3 erforderlich ist.
  • Muss mit der Meningokokkenimpfung nach nationalen Richtlinien auf dem neuesten Stand sein oder bereit, Meningokokkenimpfstoff zu erhalten, um dies zu erreichen.
  • Andere Einschlusskriterien, die gemäß dem Protokoll angewendet werden sollen.

Ausschlusskriterien:

  • Abnormale Leberfunktion: Gamma-Glutamyltransferase (GGT)> 1,5 × Obergrenze der normalen [uln] oder insgesamt bilirubin> uln).
  • Abnormale Nierenfunktion definiert durch geschätzte glomeruläre Filtrationsrate <60 Milliliter/Minute (ml/min) /1,73 Quadratmeter Messgerät (M^2) Verwendung einer chronischen Nierenerkrankung Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) -Formel.
  • Klinisch signifikante Anomalien der Koagulation, einschließlich des internationalen normalisierten Verhältnisses oder aktivierter partieller Thromboplastinzeit> 1,2 × ULN oder Blutplättchen <150.000 Zellen/Kubikmillimeter (mm^3).
  • Potentielle gleichzeitige Kardiomyopathie oder ererbte Arrhythmie, wie durch pathogene oder wahrscheinlich pathogene Mutation als RYR2 -Mutation als RYR2 während des Screenings ergibt.
  • Aktuelle oder vorherige Behandlung mit einem zugelassenen oder investigativen Gentransfermedikament.
  • Exposition gegenüber einem weiteren Untersuchungsmedikament innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening oder 5 Halbwertszeiten seit der letzten Verabreichung, je nachdem, welcher Wert länger ist.
  • Kontraindikation oder mangelnde Bereitschaft, das erforderliche Immunsuppressionsregime zu erhalten.
  • Body Mass Index ≥ 30 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2).
  • Andere Ausschlusskriterien, die gemäß Protokoll angewendet werden sollen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1 (≥ 18 Jahre)
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne intravenöse (iv) Infusion (Dosis 1) von Sgt-501.
Arzneimittel: Sgt-501
IV für Infusion
Experimental: Kohorte 2 (≥ 18 Jahre)
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne IV-Infusion (Dosis 2) von Sgt-501.
Arzneimittel: Sgt-501
IV für Infusion
Experimental: Kohorte 3 (≥ 7 bis <18 Jahre)
Die Teilnehmer erhalten eine einzelne IV-Infusion (Niveau bei oder unter der Dosis) bei Erwachsenen) von Sgt-501.
Arzneimittel: Sgt-501
IV für Infusion

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit Behandlung mit Behandlungsmotiven (TEAEs) S bis Tag 360
Zeitfenster: Erste Dosis bis Tag 360
Erste Dosis bis Tag 360

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie vom Ausgangswert im ventrikulären Arrhythmie -Score (VAS) beim Trainingspannungstest (EST) am Tag 180
Zeitfenster: Grundlinie, Tag 180
Ein EST wird verwendet, um die ventrikulären Arrhythmiewerte zu bewerten. Der EST wird unter Verwendung des Standard -Bruce Treadmill -Protokolls durchgeführt.
Grundlinie, Tag 180

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Februar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juni 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Mai 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. August 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

22. August 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. August 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SGT-501-101

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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