Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av SGT-501 genterapi i katekolaminerg polymorf ventrikulär takykardi (CPVT) (ARTEMIS)

7 augusti 2026 uppdaterad av: Solid Biosciences Inc.

En fas 1B, multicenter, öppen etikett, dosfyndstudie för att undersöka säkerheten och tolerabiliteten för en enda intravenös dos av SGT-501 hos patienter med katekolaminerg polymorf ventrikulär takykardia

Detta är en fas 1B, multicenter, öppen etikett, dosfyndstudie för att undersöka säkerheten och tolerabiliteten för en enda intravenös dos av SGT-501 hos deltagare med katekolaminergisk polymorf ventrikulär takkardi (CPVT). Den första-i-mänskliga (FIH) säkerhetsstudien kommer att fokusera på att få säkerhetsdata hos vuxna deltagare. Kohort 1 och kohort 2 (valfritt för dosutforskning) kommer att inkludera deltagare ≥ 18 år. Kohort 3 kommer att inkludera deltagare ≥ 7 till <18 års ålder och kommer att initieras efter Data and Safety Monitoring Board (DSMB) rekommendationer. Deltagarna kommer att övervakas i 5 år efter administrering av SGT-501 inklusive den aktiva behandlingsperioden (1 år) och långsiktig uppföljning (LTFU) (4 år).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

18

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • John Giudicessi, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Rekrytering
        • Cleveland Clinic
        • Huvudutredare:
          • Peter Aziz, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Pennsylvania
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, BC V6Z 1Y6
        • Rekrytering
        • St. Paul's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Thomas Roston, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inkluderingskriterier:

Typ av deltagare och sjukdomsegenskaper:

  • Klinisk diagnos av CPVT, baserad på dokumenterad historia av polymorf eller dubbelriktad icke-hållen ventrikulär takykardi med träning eller ventrikulär ektopi i ett mönster som överensstämmer med CPVT på EST.
  • Central screeninglaboratoriumsbestämning av en RYR2 -variant som är patogen eller trolig patogen för CPVT.
  • Dokumenterad historia om livshotande ventrikulär arytmisk händelse definierad som: överlevde plötslig hjärtstopp, plötslig hjärtstopp med lämplig implanterbar hjärtdioverter defibrillator (ICD) chock, arytmiskt synkope eller varaktigt ventrikulärt takykardi (30 sekunder eller mer) med eller utan ICD-chock.
  • På stabil dos (definierad som ingen förändring i dosen med mer än 50% under minst en månad före screening) av standard-för-vårdterapi definierad som en beta-blockerare och/eller flecainid.
  • Dokumenterad tidigare historia av EST som visar en Ventrikular Arrythmia Score (VAS) poäng på ≥ 2.
  • För de första två deltagarna i varje kohort endast: en korrekt fungerande ICD -enhet på plats. Efter granskning av data från kohorterna 1 och 2 kommer datasäkerhets- och övervakningsnämnden (DSMB) att avgöra om detta kriterium krävs för deltagare i kohort 3.
  • Måste vara uppdaterad med meningokockvaccination per nationella riktlinjer eller villiga att ta emot meningokockvaccin för att uppnå detta.
  • Andra inkluderingskriterier som ska tillämpas enligt protokollet.

Uteslutningskriterier:

  • Abnormal leverfunktion: Gamma-glutamyltransferas (GGT)> 1,5 × övre gräns för normal [uln] eller total bilirubin> uln).
  • Onormal njurfunktion definierad av uppskattad glomerulär filtreringshastighet <60 milliliter/minut (ml/min) /1,73 kvadrat Mätare (M^2) med användning av kronisk njursjukdom Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) -formel.
  • Kliniskt signifikanta avvikelser i koagulering inklusive internationellt normaliserat förhållande eller aktiverad partiell tromboplastintid> 1,2 × uln eller blodplättar <150 000 celler/kubik millimeter (mm^3).
  • Potentiell samtidig kardiomyopati eller ärftlig arytmi, vilket framgår av patogen eller trolig patogen mutation annan än RYR2 erhållen på hjärtpanelen under screening.
  • Aktuell eller tidigare behandling med ett godkänt läkemedel eller undersökande genöverföringsläkemedel.
  • Exponering för ett annat undersökande läkemedel inom 90 dagar före screening eller 5 halveringstid sedan förra administrationen, beroende på vad som är längre.
  • Kontraindikation eller ovilja att få nödvändig immunsuppressionsprogram.
  • Kroppsmassaindex ≥ 30 kg per kvadratmeter (kg/m^2).
  • Andra uteslutningskriterier som ska tillämpas enligt protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1 (≥ 18 år)
Deltagarna kommer att få en enda intravenös (IV) infusion (dos 1) av SGT-501.
Läkemedel: Sgt-501
IV för infusion
Experimentell: Kohort 2 (≥ 18 år)
Deltagarna kommer att få en enda IV-infusion (dos 2) av SGT-501.
Läkemedel: Sgt-501
IV för infusion
Experimentell: Kohort 3 (≥ 7 till <18 år)
Deltagarna kommer att få en enda IV-infusion (nivå vid eller under dos (er) bedömda hos vuxna) av SGT-501.
Läkemedel: Sgt-501
IV för infusion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal deltagare med behandlings-framstående biverkning (TEAES) till dag 360
Tidsram: Första dos till dag 360
Första dos till dag 360

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinjen i ventrikulär arytmi -poäng (VAS) på träningstest (EST) på dag 180
Tidsram: Baslinje, dag 180
En EST kommer att användas för att utvärdera ventrikulära arytmi -poäng. EST kommer att utföras med hjälp av standard Bruce -löpbandsprotokollet.
Baslinje, dag 180

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

23 februari 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 maj 2031

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 augusti 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

22 augusti 2025

Första postat (Faktisk)

29 augusti 2025

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SGT-501-101

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera