Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af SGT-501-genterapi i catecholaminergic polymorf ventrikulær takykardi (CPVT) (ARTEMIS)

7. august 2026 opdateret af: Solid Biosciences Inc.

En fase 1b, multicenter, open-label, dosisfindingsundersøgelse for at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt intravenøs dosis af SGT-501 hos patienter med catecholaminerg polymorf ventrikulær takykardi

Dette er en fase 1b, multicenter, open-label, dosisfindingsundersøgelse for at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​en enkelt intravenøs dosis af SGT-501 hos deltagere med katekolaminerg polymorf ventrikulær takykardi (CPVT). Den første-i-human (FIH) sikkerhedsundersøgelse vil fokusere på at få sikkerhedsdata hos voksne deltagere. Kohort 1 og kohort 2 (valgfri til dosisudforskning) vil omfatte deltagere ≥ 18 år. Kohort 3 vil omfatte deltagere ≥ 7 til <18 år og vil blive indledt efter Data and Safety Monitoring Board (DSMB) henstillinger. Deltagerne overvåges i 5 år efter administration af SGT-501 inklusive den aktive behandlingsperiode (1 år) og langvarig opfølgning (LTFU) (4 år) periode.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

18

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, BC V6Z 1Y6
        • Rekruttering
        • St. Paul's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Thomas Roston, MD
  • Forenede Stater
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • John Giudicessi, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Peter Aziz, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Pennsylvania

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Type deltager og sygdomsegenskaber:

  • Klinisk diagnose af CPVT, baseret på dokumenteret historie med polymorf eller tovejs ikke-bæret ventrikulær takykardi med træning eller ventrikulær ektopi i et mønster, der er i overensstemmelse med CPVT på EST.
  • Central screeningslaboratoriebestemmelse af en RyR2 -variant, der er patogen eller sandsynlig patogen for CPVT.
  • Dokumenteret historie med livstruende ventrikulær arytmisk begivenhed defineret som: overlevet pludselig hjertestop, pludselig hjertestop med passende implanterbar cardioverter defibrillator (ICD) chok, arytmisk synkop eller vedvarende ventrikulær takycardia (30 sekunder eller mere) med eller uden ICD-chok.
  • På stabil dosis (defineret som ingen ændring i dosis med mere end 50% i mindst 1 måned før screening) af standard-af-plejebehandling defineret som en betablokker og/eller flecainid.
  • Dokumenteret tidligere historie med EST, der demonstrerer en ventrikulær arryhmia score (VAS) score på ≥ 2.
  • Kun for de første 2 deltagere i hver kohort: en korrekt fungerende ICD -enhed på plads. Efter gennemgang af data fra kohorter 1 og 2 bestemmer datasikkerheden og overvågningskortet (DSMB), om dette kriterium er påkrævet for deltagere i kohort 3.
  • Skal være opdateret med meningokokkvaccination pr. Nationale retningslinjer eller villige til at modtage meningokokkvaccine for at opnå dette.
  • Andre inkluderingskriterier, der skal anvendes i henhold til protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Unormal leverfunktion: gamma-glutamyltransferase (GGT)> 1,5 × øvre grænse for normal [ULN] eller total bilirubin> ULN).
  • Unormal nyrefunktion defineret ved estimeret glomerulær filtreringshastighed <60 ml/minut (ml/min) /1,73 kvadrat Meter (M^2) ved hjælp af formel for kronisk nyresygdom epidemiologi (CKD-EPI).
  • Klinisk signifikante abnormiteter i koagulation inklusive internationalt normaliseret forhold eller aktiveret delvis thromboplastin -tid> 1,2 × ULN eller blodplader <150.000 celler/kubik millimeter (mm^3).
  • Potentiel samtidig kardiomyopati eller arvelig arytmi, som det fremgår af patogen eller sandsynlig patogen mutation bortset fra RyR2 opnået på hjertepanelet under screening.
  • Nuværende eller forudgående behandling med et godkendt eller undersøgelsesgenoverførselslægemiddel.
  • Eksponering for et andet undersøgelsesmedicin inden for 90 dage før screening eller 5 halveringstider siden sidste administration, alt efter hvad der er længere.
  • Kontraindikation eller uvillighed til at modtage krævet immunsuppressionsregime.
  • Kropsmasseindeks ≥ 30 kg pr. Kvadratmeter (kg/m^2).
  • Andre ekskluderingskriterier, der skal anvendes i henhold til protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort 1 (≥ 18 år)
Deltagerne vil modtage en enkelt intravenøs (IV) infusion (dosis 1) af SGT-501.
Medicin: SGT-501
IV til infusion
Eksperimentel: Kohort 2 (≥ 18 år)
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion (dosis 2) af SGT-501.
Medicin: SGT-501
IV til infusion
Eksperimentel: Kohort 3 (≥ 7 til <18 år)
Deltagerne vil modtage en enkelt IV-infusion (niveau ved eller under dosis (er) vurderet hos voksne) af SGT-501.
Medicin: SGT-501
IV til infusion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandling af bivirkninger
Tidsramme: Første dosis gennem dag 360
Første dosis gennem dag 360

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i ventrikulær arytmi score (VAS) på træningsstresstest (EST) på dag 180
Tidsramme: Baseline, dag 180
En EST vil blive brugt til at evaluere ventrikulær arytmi -score. EST udføres ved hjælp af standard Bruce Treadmill -protokollen.
Baseline, dag 180

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. februar 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. maj 2031

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. august 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. august 2025

Først opslået (Faktiske)

29. august 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SGT-501-101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner