Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av SGT-501 genterapi i katekolaminerg polymorf ventrikulær takykardi (CPVT) (ARTEMIS)

7. august 2026 oppdatert av: Solid Biosciences Inc.

En fase 1B, multisenter, åpen etikett, dosefunnstudie for å undersøke sikkerheten og toleransen av en enkelt intravenøs dose SGT-501 hos pasienter med katekolaminerg polymorf ventrikulær takykardi

Dette er en fase 1B, multisenter, åpen, dosefunnstudie for å undersøke sikkerheten og toleransen av en enkelt intravenøs dose SGT-501 hos deltakere med katekolaminerg polymorf ventrikulær takykardi (CPVT). Den første-i-menneskelige (FIH) sikkerhetsstudien vil fokusere på å skaffe sikkerhetsdata hos voksne deltakere. Kohort 1 og kohort 2 (valgfritt for doseutforskning) vil omfatte deltakere ≥ 18 år. Kohort 3 vil omfatte deltakere ≥ 7 til <18 år og vil bli startet etter data- og sikkerhetsovervåkningsstyre (DSMB) -anbefalinger. Deltakerne vil bli overvåket i 5 år etter administrering av SGT-501 inkludert den aktive behandlingsperioden (1 år) og langsiktig oppfølging (LTFU) (4 år).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

18

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, BC V6Z 1Y6
        • Rekruttering
        • St. Paul's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Thomas Roston, MD
  • Forente stater
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • John Giudicessi, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Rekruttering
        • Cleveland Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Peter Aziz, MD
        • Ta kontakt med:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Pennsylvania

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Type deltaker- og sykdomsegenskaper:

  • Klinisk diagnose av CPVT, basert på dokumentert historie med polymorf eller toveis ikke-vedvarende ventrikulær takykardi med trening eller ventrikulær ektopi i et mønster som er i samsvar med CPVT på EST.
  • Sentral screening laboratoriebestemmelse av en RYR2 -variant som er patogen eller sannsynlig patogen for CPVT.
  • Dokumentert historie med livstruende ventrikulær arytmisk hendelse definert som: overlevd plutselig hjertestans, plutselig hjertestans med passende implanterbart kardioverterdebribrillator (ICD) sjokk, arytmisk synkope, eller vedvarende ventrikulær takykardi (30 sekunder eller mer) med eller uten ICD-støt.
  • På stabil dose (definert som ingen endring i dose med mer enn 50% i minst 1 måned før screening) av standard-av-omsorgsbehandling definert som en betablokker og/eller flecainid.
  • Dokumentert tidligere historie med EST som demonstrerer en ventrikulær arrytmi score (VAS) score på ≥ 2.
  • For de to første deltakerne i bare hver kohort: en riktig fungerende ICD -enhet på plass. Etter gjennomgang av data fra årskull 1 og 2, vil datasikkerhets- og overvåkningsstyret (DSMB) avgjøre om dette kriteriet er nødvendig for deltakere i kohort 3.
  • Må være oppdatert med meningokokkvaksinasjon per nasjonale retningslinjer eller villig til å motta meningokokkvaksine for å oppnå dette.
  • Andre inkluderingskriterier som skal brukes i henhold til protokoll.

Eksklusjonskriterier:

  • Unormal leverfunksjon: gamma-glutamyltransferase (GGT)> 1,5 × øvre grense for normal [ULN] eller total bilirubin> ULN).
  • Unormal nyrefunksjon definert av estimert glomerulær filtreringshastighet <60 milliliter/minutt (ml/min) /1,73 kvadrat Meter (M^2) ved bruk av Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration (CKD-EPI) formel.
  • Klinisk signifikante abnormiteter av koagulasjon inkludert internasjonalt normalisert forhold eller aktivert delvis tromboplastintid> 1,2 × ULN eller blodplater <150 000 celler/kubikk millimeter (mm^3).
  • Potensiell samtidig kardiomyopati eller arvelig arytmi, noe som fremgår av patogen eller sannsynlig patogen mutasjon annet enn RYR2 oppnådd på hjertepanel under screening.
  • Nåværende eller tidligere behandling med et godkjent eller undersøkende genoverføringsmedisin.
  • Eksponering for et annet undersøkelsesmedisin innen 90 dager før screening eller 5 halveringstid siden forrige administrasjon, avhengig av hva som er lengre.
  • Kontraindikasjon eller uvillighet til å motta nødvendig immunsuppresjonsregime.
  • Kroppsmasseindeks ≥ 30 kilo per kvadratmeter (kg/m^2).
  • Andre eksklusjonskriterier som skal brukes i henhold til protokoll.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort 1 (≥ 18 år)
Deltakerne vil motta en enkelt intravenøs (IV) infusjon (dose 1) av SGT-501.
Legemiddel: SGT-501
IV for infusjon
Eksperimentell: Kohort 2 (≥ 18 år)
Deltakerne vil motta en enkelt IV-infusjon (dose 2) av SGT-501.
Legemiddel: SGT-501
IV for infusjon
Eksperimentell: Kohort 3 (≥ 7 til <18 år)
Deltakerne vil motta en enkelt IV-infusjon (nivå ved eller under dosen (e) vurdert hos voksne) av SGT-501.
Legemiddel: SGT-501
IV for infusjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall deltakere med behandlingsoppførende bivirkning (TEAES) S til dag 360
Tidsramme: Første dose gjennom dag 360
Første dose gjennom dag 360

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i ventrikulær arytmi -score (VAS) på treningstest (EST) på dag 180
Tidsramme: Baseline, dag 180
En EST vil bli brukt til å evaluere ventrikulære arytmi -score. EST vil bli utført ved hjelp av standard Bruce Treadmill Protocol.
Baseline, dag 180

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. februar 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. juni 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. mai 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. august 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

22. august 2025

Først lagt ut (Faktiske)

29. august 2025

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

10. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SGT-501-101

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere