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Uno studio sulla terapia genica SGT-501 nella tachicardia ventricolare polimorfica catecolaminergica (CPVT) (ARTEMIS)

7 agosto 2026 aggiornato da: Solid Biosciences Inc.

Una fase 1B, multicentrica, apresità aperta, studio dose per studiare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose endovenosa di SGT-501 in pazienti con tachicicardia ventricolare polimorfica catecolaminerica

Si tratta di uno studio di ricerca di fase 1B, multicentrico, aperto, dose per studiare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose endovenosa di SGT-501 nei partecipanti con tachicardia ventricolare polimorfica catecolaminergica (CPVT). Lo studio di sicurezza del primo in umano (FIH) si concentrerà sull'ottenimento di dati di sicurezza nei partecipanti agli adulti. Coorte 1 e coorte 2 (opzionale per l'esplorazione della dose) includeranno partecipanti ≥ 18 anni. La coorte 3 includerà i partecipanti da ≥ 7 a <18 anni di età e saranno avviati seguendo le raccomandazioni DSMB (Safety Monitoring Board). I partecipanti saranno monitorati per 5 anni dopo la somministrazione di SGT-501, incluso il periodo di trattamento attivo (1 anno) e il follow-up a lungo termine (LTFU) (4 anni).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

18

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, BC V6Z 1Y6
        • Reclutamento
        • St. Paul's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Thomas Roston, MD
  • Stati Uniti
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • John Giudicessi, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • Cleveland Clinic
        • Investigatore principale:
          • Peter Aziz, MD
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Non ancora reclutamento
        • University of Pennsylvania

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

Tipo di partecipante e caratteristiche della malattia:

  • Diagnosi clinica di CPVT, basata sulla storia documentata di tachicardia ventricolare non sustizzata o bidirezionale con esercizio o ectopia ventricolare in uno schema coerente con CPVT su EST.
  • Determinazione del laboratorio di screening centrale di una variante RyR2 che è patogena o probabilmente patogena per CPVT.
  • Storia documentata di evento aritmico ventricolare pericoloso per la vita definito come: sopravvissuto all'arresto cardiaco improvviso, arresto cardiaco improvviso con appropriato defibrillatore cardioverter impiantabile (ICD), sincope aritmica o tachicardia ventricolare prolungata (30 secondi o più) con o senza shock ICD.
  • Sulla dose stabile (definita come variazione di dose di oltre il 50% per almeno 1 mese prima dello screening) della terapia standard di cura definita come beta-bloccante e/o fececainide.
  • Documentata storia precedente di EST che dimostra un punteggio Ventricolare Arithmia (VAS) di ≥ 2.
  • Per i primi 2 partecipanti solo in ciascuna coorte: un dispositivo ICD correttamente funzionante in atto. Dopo la revisione dei dati dalle coorti 1 e 2, la scheda di sicurezza e monitoraggio dei dati (DSMB) determinerà se questo criterio è richiesto per i partecipanti alla coorte 3.
  • Deve essere aggiornato con la vaccinazione meningococcica per linee guida nazionali o disposti a ricevere un vaccino meningococcico per raggiungere questo obiettivo.
  • Altri criteri di inclusione da applicare secondo il protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Funzione epatica anormale: gamma-glutamil transferasi (GGT)> 1,5 × limite superiore del normale [Uln] o bilirubina totale> Uln).
  • Funzione renale anormale definita dalla velocità di filtrazione glomerulare stimata <60 millilitro/minuto (ml/min) /1.73-quadrato Metro (M^2) Utilizzo della formula della collaborazione per l'epidemiologia della malattia renale cronica (CKD-EPI).
  • Anomalie clinicamente significative della coagulazione, incluso il rapporto internazionale normalizzato o tempo di tromboplastina parziale attivata> 1,2 × ULN o piastrine <150.000 cellule/millimetro cubico (mm^3).
  • Potenziale cardiomiopatia concomitante o aritmia ereditaria, come evidenziato da mutazione patogena o probabilmente patogena diversa da RyR2 ottenuta sul pannello cardiaco durante lo screening.
  • Trattamento attuale o precedente con un farmaco di trasferimento genico approvato o studiato.
  • Esposizione a un altro farmaco investigativo entro 90 giorni prima dello screening o 5 emivite dall'ultima somministrazione, a seconda di quale sia più lunga.
  • Controindicazione o riluttanza a ricevere il regime di immunosoppressione richiesto.
  • Indice di massa corporea ≥ 30 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2).
  • Altri criteri di esclusione da applicare secondo il protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1 (≥ 18 anni di età)
I partecipanti riceveranno una singola infusione per via endovenosa (IV) (dose 1) di SGT-501.
Droga: SGT-501
IV per infusione
Sperimentale: Coorte 2 (≥ 18 anni di età)
I partecipanti riceveranno una singola infusione IV (dose 2) di SGT-501.
Droga: SGT-501
IV per infusione
Sperimentale: Coorte 3 (≥ 7 a <18 anni)
I partecipanti riceveranno una singola infusione IV (livello a o inferiore alla dose valutata negli adulti) di SGT-501.
Droga: SGT-501
IV per infusione

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti (Teaes) al giorno 360
Lasso di tempo: Prima dose attraverso il giorno 360
Prima dose attraverso il giorno 360

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica dal basale nel punteggio dell'aritmia ventricolare (VAS) sullo stress test di esercizio (EST) al giorno 180
Lasso di tempo: Baseline, giorno 180
Verrà utilizzato un EST per valutare i punteggi dell'aritmia ventricolare. L'EST verrà eseguito utilizzando il protocollo standard del tapis roulant Bruce.
Baseline, giorno 180

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 febbraio 2026

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 maggio 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 agosto 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

22 agosto 2025

Primo Inserito (Effettivo)

29 agosto 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SGT-501-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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