Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii genowej SGT-501 w katecholaminergicznej polimorficznej tachykardii komorowej (CPVT) (ARTEMIS)

7 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Solid Biosciences Inc.

Faza 1b, wieloośrodkowa, otwarta, odkrywa dawka w celu zbadania bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej dożylnej dawki SGT-501 u pacjentów z katecholaminergicznym polimorficznym tachykardią komorową

Jest to faza 1B, wieloośrodkowa, otwarta, odkrywcza dawka w celu zbadania bezpieczeństwa i tolerancji pojedynczej dożylnej dawki SGT-501 u uczestników z katecholaminergicznym polimorficznym tachykardią komorową (CPVT). Badanie bezpieczeństwa pierwszego w ludziach (FIH) koncentruje się na uzyskiwaniu danych bezpieczeństwa u dorosłych uczestników. Kohorta 1 i kohorta 2 (opcjonalna do eksploracji dawki) obejmują uczestników w wieku ≥ 18 lat. Kohorta 3 obejmie uczestników ≥ 7 do <18 lat i będą inicjowani w następstwie zaleceń dotyczących monitorowania danych i bezpieczeństwa (DSMB). Uczestnicy będą monitorowani przez 5 lat po administracji SGT-501, w tym okres aktywnego leczenia (1 rok) i długoterminowy okres obserwacji (LTFU) (4 lata).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

18

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, BC V6Z 1Y6
        • Rekrutacyjny
        • St. Paul's Hospital
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Thomas Roston, MD
  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • John Giudicessi, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • Cleveland Clinic
        • Główny śledczy:
          • Peter Aziz, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Pennsylvania

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

Rodzaj cech uczestników i choroby:

  • Kliniczna diagnoza CPVT, w oparciu o udokumentowaną historię polimorficznych lub dwukierunkowych nieustannych tachykardii komorowych z wysiłkiem lub ektopią komorową w wzorze zgodnym z CPVT na EST.
  • Centralne badanie laboratoryjne oznaczanie wariantu RyR2, który jest patogenny lub prawdopodobnie patogenny dla CPVT.
  • Udokumentowana historia zagrażającego życiu zdarzenia arytmicznego komorowego zdefiniowane jako: Przeżyte nagłe zatrzymanie krążenia, nagłe zatrzymanie krążenia z odpowiednim wszczepialnym wstrząsem defibrylatora kardiovertera (ICD), menu rytmicznego lub trwałej tachykardii komorowej (30 sekund lub więcej) z wstrząsem ICD.
  • W przypadku stabilnej dawki (zdefiniowanej jako brak zmiany dawki o więcej niż 50% przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem badań przesiewowych) terapii standardowej opieki zdefiniowanej jako beta-bloker i/lub flekainid.
  • Udokumentowana wcześniejsza historia EST wykazująca wynik wyniku Arythmia komorowego (VAS) wynoszący ≥ 2.
  • Dla pierwszych 2 uczestników w każdej kohorcie: odpowiednio funkcjonujące urządzenie ICD na miejscu. Po przeglądzie danych z kohort 1 i 2, płyta bezpieczeństwa i monitorowania danych (DSMB) określi, czy to kryterium jest wymagane dla uczestników kohorty 3.
  • Musi być na bieżąco z szczepionką meningokokową według wytycznych krajowych lub gotów otrzymać szczepionkę meningokokową, aby to osiągnąć.
  • Inne kryteria włączenia, które należy zastosować zgodnie z protokołem.

Kryteria wykluczenia:

  • Nieprawidłowa funkcja wątroby: transferaza gamma-glutamylowa (GGT)> 1,5 x górna granica normalnej [ULN] lub całkowitej bilirubiny> ULN).
  • Nieprawidłowa funkcja nerek zdefiniowana przez szacunkową szybkość filtracji kłębuszkowej <60 mililitrów/minutę (ml/min)/1,73-kwadrat Miernik (M^2) przy użyciu formuły przewlekłej epidemiologii choroby nerek (CKD-EPI).
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości krzepnięcia, w tym międzynarodowy znormalizowany stosunek lub aktywowany czas tromboplastyny> 1,2 × łokci lub płytki krwi <150 000 komórek/milimetr sześcienny (mm^3).
  • Potencjalna jednoczesna kardiomiopatia lub odziedziczona arytmia, o czym świadczy patogenna lub prawdopodobna mutacja patogenna inna niż Ryr2 uzyskana na panelu serca podczas badania przesiewowego.
  • Obecne lub wcześniejsze leczenie zatwierdzonym lub badanym lekiem przenoszącym gen.
  • Ekspozycja na inny lek badawczy w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym lub 5 półtrwania od ostatniego podawania, w zależności od tego, w zależności od tego, w zależności od tego, co jest dłuższe.
  • Przeciwwskazanie lub niechęć do otrzymania wymaganego schematu immunosupresji.
  • Wskaźnik masy ciała ≥ 30 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m^2).
  • Inne kryteria wykluczenia, które należy zastosować zgodnie z protokołem.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1 (≥ 18 lat)
Uczestnicy otrzymają pojedynczy wlew dożylny (IV) (dawka 1) SGT-501.
Lek: SGT-501
IV do infuzji
Eksperymentalny: Kohorta 2 (≥ 18 lat)
Uczestnicy otrzymają pojedynczy wlew IV (dawka 2) SGT-501.
Lek: SGT-501
IV do infuzji
Eksperymentalny: Kohorta 3 (≥ 7 do <18 lat)
Uczestnicy otrzymają pojedynczy infuzję IV (poziom w dawce lub poniżej) oceniany u dorosłych) SGT-501.
Lek: SGT-501
IV do infuzji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zdarzeniem niepożądanym leczeniem (TEAES) S do dnia 360
Ramy czasowe: Pierwsza dawka do dnia 360
Pierwsza dawka do dnia 360

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku arytmii komorowej (VAS) w teście wysiłkowym (EST) w dniu 180
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 180
EST zostanie wykorzystany do oceny wyników arytmii komorowej. EST zostanie wykonany przy użyciu standardowego protokołu bieżni Bruce.
Linia bazowa, dzień 180

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Solid Biosciences Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

23 lutego 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 maja 2031

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 sierpnia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

22 sierpnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SGT-501-101

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj