Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus SGT-501-geeniterapiasta katekolaminergisessä polymorfisessa kammion takykardiassa (CPVT) (ARTEMIS)

perjantai 7. elokuuta 2026 päivittänyt: Solid Biosciences Inc.

Vaiheen 1B, monikeskus, avoin, annostutkimus SGT-501: n yhden laskimonsisäisen annoksen turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimiseksi potilailla, joilla on katekolaminerginen polymorfinen kammion takykardia

Tämä on vaiheen 1B, monikeskus, avoin, annostutkimus SGT-501: n yhden laskimonsisäisen annoksen turvallisuuden ja siedettävyyden tutkimiseksi osallistujilla, joilla on katekolaminerginen polymorfinen kammion takykardia (CPVT). Ensimmäinen ihmisen (FIH) turvallisuustutkimus keskittyy turvallisuustietojen saamiseen aikuisten osallistujista. Kohortti 1 ja kohortti 2 (valinnainen annostutkimus) sisältävät osallistujat ≥ 18 -vuotiaita. Kohortti 3 sisältää osallistujat ≥ 7–18 -vuotiaita, ja se aloitetaan tietojen ja turvallisuuden seurantalautakunnan (DSMB) suositusten jälkeen. Osallistujia seurataan viiden vuoden ajan SGT-501: n hallinnan jälkeen, mukaan lukien aktiivinen hoitojakso (1 vuosi) ja pitkäaikainen seuranta (LTFU) (4 vuotta).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, BC V6Z 1Y6
        • Rekrytointi
        • St. Paul's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Thomas Roston, MD
  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • John Giudicessi, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Rekrytointi
        • Cleveland Clinic
        • Päätutkija:
          • Peter Aziz, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Paige Ewing
          • Puhelinnumero: 216-445-8798
          • Sähköposti: ewingp@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Pennsylvania

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Osallistujien ja sairauksien ominaispiirteet:

  • CPVT: n kliininen diagnoosi, joka perustuu dokumentoituun polymorfisen tai kaksisuuntaisen ei-ylläpitämättömän kammion takykardian historiaan harjoituksen tai kammion ektopian kanssa kuviossa, joka on yhdenmukainen CPVT: n kanssa EST: llä.
  • RYR2 -variantin keskeinen seulontalaboratorion määritys, joka on patogeeninen tai todennäköinen patogeeninen CPVT: lle.
  • Dokumentoitu historia hengenvaarallisesta kammion rytmihäiriöistä määritettiin seuraavasti: selvisi äkillinen sydämenpysähdys, äkillinen sydämenpysähdys asianmukaisella implantoitavalla kardioverterin defibrillaattorilla (ICD), rytmihäiriöiden synkronointi tai jatkuva kammion takykardia (vähintään 30 sekuntia) tai ilman ICD-iskua.
  • Stabiililla annoksella (määritelty annoksen muutokseksi yli 50% vähintään yhden kuukauden ajan ennen seulontaa) beeta-salpaajiksi ja/tai flekainidiksi määriteltyjen hoidon standardihoidosta.
  • Dokumentoitu EST: n aikaisempi historia, joka osoittaa kammion arrytmia pistemäärän (VAS) pistemäärä ≥ 2.
  • Vain jokaisessa kohortissa oleville kahdelle ensimmäiselle osallistujalle: oikein toimiva ICD -laite paikallaan. Kohorttien 1 ja 2 tietojen tarkistamisen jälkeen tietoturva- ja valvontalauta (DSMB) määrittää, tarvitaanko tämä kriteeri kohortissa 3 osallistujille.
  • On oltava ajan tasalla meningokokkirokotuksista kansallisia ohjeita kohti tai halukas vastaanottamaan meningokokkirokotteen tämän saavuttamiseksi.
  • Muut sisällyttämiskriteerit, joita voidaan soveltaa protokollan mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Epänormaali maksan toiminta: Gamma-glutamyylitransferaasi (GGT)> 1,5 x normaalin [ULN]: n tai kokonaisbilirubiinin> ULN) yläraja.
  • Epänormaali munuaisten toiminta, joka on määritelty arvioidulla glomerularin suodatusnopeudella <60 millilitraa/minuutti (ml/min) /1,73 neliö Mittari (M^2) käyttämällä kroonista munuaissairausepidemiologian yhteistyö (CKD-EPI) kaavaa.
  • Kliinisesti merkittävät hyytymisen poikkeavuudet, mukaan lukien kansainvälinen normalisoitu suhde tai aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika> 1,2 x uln tai verihiutaleet <150 000 solua/kuutiometri (mm^3).
  • Mahdolliset samanaikaiset kardiomyopatiat tai perinnölliset rytmihäiriöt, kuten käy ilmi muut patogeeninen tai todennäköinen patogeeninen mutaatio kuin RYR2, joka on saatu sydämen paneelista seulonnan aikana.
  • Nykyinen tai aikaisempi hoito hyväksytyllä tai tutkittavalla geeninsiirtolääkkeellä.
  • Altistuminen toiselle tutkintalääkkeelle 90 päivän kuluessa ennen seulontaa tai 5 puoliintumisaikaa viimeisen antamisen jälkeen, sen mukaan, kumpi on pidempi.
  • Vasta -aihe tai haluttomuus saada vaadittua immunosuppressio -ohjelmaa.
  • Kehon massaindeksi ≥ 30 kiloa neliömetriä kohti (kg/m^2).
  • Muut poissulkemiskriteerit, joita voidaan soveltaa protokollan mukaan.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1 (≥ 18 -vuotias)
Osallistujat saavat yhden laskimonsisäisen (iv) infuusion (annos 1) SGT-501: stä.
Lääke: SGT-501
IV infuusioon
Kokeellinen: Kohortti 2 (≥ 18 -vuotias)
Osallistujat saavat yhden IV-infuusion (annos 2) SGT-501: stä.
Lääke: SGT-501
IV infuusioon
Kokeellinen: Kohortti 3 (≥ 7 - <18 vuotta)
Osallistujat saavat yhden IV-infuusion (tason aikuisilla arvioidulla annoksella tai sen alapuolella) SGT-501: n kanssa.
Lääke: SGT-501
IV infuusioon

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Osallistujien lukumäärä, jolla on hoitoa esiintyvä haittavaikutus (TEATES)-päivä 360
Aikaikkuna: Ensimmäinen annos päivän 360 läpi
Ensimmäinen annos päivän 360 läpi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta kammion rytmihäiriöiden pisteet (VAS) liikuntastressitestissä (EST) päivänä 180
Aikaikkuna: Perustaso, päivä 180
EST: tä käytetään kammion rytmihäiriöiden pisteiden arviointiin. EST suoritetaan käyttämällä tavallista Bruce -juoksumattoprotokollaa.
Perustaso, päivä 180

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Solid Biosciences Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 23. helmikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. kesäkuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. toukokuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 22. elokuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. elokuuta 2025

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 29. elokuuta 2025

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 10. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 7. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SGT-501-101

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa