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Une étude de la thérapie génique du Sgt-501 dans la tachycardie ventriculaire polymorphe catécholaminergique (CPVT) (ARTEMIS)

7 août 2026 mis à jour par: Solid Biosciences Inc.

Une étude de recherche de phase 1B, multicentrique, en plein étiquette, de dose pour étudier l'innocuité et la tolérabilité d'une seule dose intraveineuse de Sgt-501 chez les patients atteints de tachycardie ventriculaire polymorphe catécholaminergique

Il s'agit d'une étude de recherche de phase 1B, multicentrique, ouvert et ouvert pour étudier la sécurité et la tolérabilité d'une seule dose intraveineuse de Sgt-501 chez les participants atteints de tachycardie ventriculaire polymorphe catécholaminergique (CPVT). La première étude de sécurité de l'homme (FIH) se concentrera sur l'obtention de données de sécurité chez les participants adultes. La cohorte 1 et la cohorte 2 (facultative pour l'exploration de dose) comprendront les participants ≥ 18 ans. La cohorte 3 comprendra les participants ≥ 7 à <18 ans et sera lancé en fonction des recommandations du conseil de surveillance des données et de la sécurité (DSMB). Les participants seront surveillés pendant 5 ans après l'administration du Sgt-501, y compris la période de traitement active (1 an) et le suivi à long terme (LTFU) (4 ans).

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

18

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, BC V6Z 1Y6
        • Recrutement
        • St. Paul's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Thomas Roston, MD
  • États-Unis
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • John Giudicessi, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Recrutement
        • Cleveland Clinic
        • Chercheur principal:
          • Peter Aziz, MD
        • Contact:
          • Paige Ewing
          • Numéro de téléphone: 216-445-8798
          • E-mail: ewingp@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Pas encore de recrutement
        • University of Pennsylvania

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion:

Type de participants et caractéristiques de la maladie:

  • Diagnostic clinique de CPVT, basé sur des antécédents documentés de tachycardie ventriculaire non soutenue polymorphe ou bidirectionnelle avec exercice ou ectopie ventriculaire dans un modèle cohérent avec le CPVT sur EST.
  • Détermination du laboratoire de dépistage central d'une variante Ryr2 qui est pathogène ou probablement pathogène pour le CPVT.
  • L'histoire documentée de l'événement arythmique ventriculaire menaçant la vie définie comme: un arrêt cardiaque soudain survécu, un arrêt cardiaque soudain avec un défibrillateur cardioverter implantable approprié (CIM), une syncope arythmique ou une tachycardie ventriculaire soutenue (30 secondes ou plus) avec ou sans choc ICD.
  • Sur la dose stable (définie comme aucun changement de dose de plus de 50% pendant au moins 1 mois avant le dépistage) de la norme de traitement de la norme définie comme un bêta-bloquant et / ou du flécaïnide.
  • Historique antérieur documenté de l'EST démontrant un score de score d'arthmie ventriculaire (VAS) ≥ 2.
  • Pour les 2 premiers participants dans chaque cohorte uniquement: un dispositif ICD fonctionnant correctement en place. Après l'examen des données des cohortes 1 et 2, la carte de sécurité et de surveillance des données (DSMB) déterminera si ce critère est requis pour les participants de la cohorte 3.
  • Doit être à jour avec la vaccination méningococcique selon les directives nationales ou disposé à recevoir un vaccin contre le méningococcique pour y parvenir.
  • Autres critères d'inclusion à appliquer conformément au protocole.

Critères d'exclusion:

  • Fonction hépatique anormale: gamma-glutamyl transférase (GGT)> 1,5 × limite supérieure de la bilirubine normale [uln] ou de la bilirubine> uln).
  • Fonction rénale anormale définie par le taux de filtration glomérulaire estimé <60 milliliter / minute (ml / min) /1,73 carré compteur (M ^ 2) en utilisant la formule de collaboration d'épidémiologie des maladies rénales chroniques (CKD-EPI).
  • Des anomalies cliniquement significatives de coagulation, y compris le rapport international normalisé ou le temps de thromboplastine partielle activé> 1,2 × uln ou les plaquettes <150 000 cellules / millimètre cube (mm ^ 3).
  • Cardiomyopathie concomitante potentielle ou arythmie héréditaire comme en témoigne la mutation pathogène ou pathogène probable autre que RYR2 obtenue sur un panneau cardiaque pendant le dépistage.
  • Traitement actuel ou antérieur avec un médicament de transfert de gènes approuvé ou étudiant.
  • Exposition à un autre médicament d'enquête dans les 90 jours avant le dépistage ou 5 demi-vies depuis la dernière administration, selon les plus longues.
  • Contre-indication ou réticence à recevoir le régime d'immunosuppression requis.
  • Indice de masse corporelle ≥ 30 kilogrammes par mètre carré (kg / m ^ 2).
  • Autres critères d'exclusion à appliquer conformément au protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 (≥ 18 ans)
Les participants recevront une perfusion intraveineuse (IV) unique (dose 1) du Sgt-501.
Médicament: Sgt-501
IV pour la perfusion
Expérimental: Cohorte 2 (≥ 18 ans)
Les participants recevront une seule perfusion IV (dose 2) du Sgt-501.
Médicament: Sgt-501
IV pour la perfusion
Expérimental: Cohorte 3 (≥ 7 à <18 ans)
Les participants recevront une perfusion IV unique (niveau à ou inférieur ou inférieur à la (s) dose (s) évalué chez les adultes) du Sgt-501.
Médicament: Sgt-501
IV pour la perfusion

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de participants ayant un événement indésirable émergent (TEAS) au jour 360
Délai: Première dose jusqu'à la journée 360
Première dose jusqu'à la journée 360

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la référence dans le score de l'arythmie ventriculaire (VAS) sur le test de stress de l'exercice (EST) au jour 180
Délai: Baseline, jour 180
Un EST sera utilisé pour évaluer les scores d'arythmie ventriculaire. L'ESS sera effectué en utilisant le protocole de tapis roulant Bruce standard.
Baseline, jour 180

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Solid Biosciences Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 février 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 juin 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mai 2031

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 août 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

22 août 2025

Première publication (Réel)

29 août 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SGT-501-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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