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Un estudio de terapia génica SGT-501 en taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica (CPVT) (ARTEMIS)

7 de agosto de 2026 actualizado por: Solid Biosciences Inc.

Un estudio de búsqueda de dosis de fase 1b, multicéntrico, abierta, dosis para investigar la seguridad y la tolerabilidad de una sola dosis intravenosa de SGT-501 en pacientes con taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica

Este es un estudio de búsqueda de dosis de fase 1b, multicéntrico, de dosis abiertas para investigar la seguridad y la tolerabilidad de una dosis intravenosa única de SGT-501 en participantes con taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica (CPVT). El primer estudio de seguridad humano (FIH) se centrará en obtener datos de seguridad en participantes adultos. Cohort 1 y Cohort 2 (opcional para la exploración de dosis) incluirán participantes ≥ 18 años de edad. La cohorte 3 incluirá participantes ≥ 7 a <18 años de edad y se iniciará después de las recomendaciones de la Junta de Monitoreo de Datos y Seguridad (DSMB). Los participantes serán monitoreados durante 5 años después de la administración de SGT-501, incluido el período de tratamiento activo (1 año) y el período de seguimiento a largo plazo (LTFU) (4 años).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

18

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, BC V6Z 1Y6
        • Reclutamiento
        • St. Paul's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Thomas Roston, MD
  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02459
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • John Giudicessi, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Reclutamiento
        • Cleveland Clinic
        • Investigador principal:
          • Peter Aziz, MD
        • Contacto:
          • Paige Ewing
          • Número de teléfono: 216-445-8798
          • Correo electrónico: ewingp@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Aún no reclutando
        • University of Pennsylvania

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Tipo de participante y características de la enfermedad:

  • Diagnóstico clínico de CPVT, basado en la historia documentada de taquicardia ventricular no sostenida polimórfica o bidireccional con ectacardia ventricular o ectopy ventricular en un patrón consistente con CPVT en EST.
  • Determinación del laboratorio de detección central de una variante Ryr2 que es patógena o probable patógeno para CPVT.
  • Historia documentada de evento arritmico ventricular potencialmente mortal definido como: sobrevivió un paro cardíaco repentino, paro cardíaco repentino con un choque de desfibrilador cardioversor implantable apropiado (ICD), síncope arritmico o taquicardia ventricular sostenida (30 segundos o más) con o sin choque ICD.
  • En la dosis estable (definida como ningún cambio en la dosis en más del 50% durante al menos 1 mes antes de la detección) de la terapia estándar de atención definida como un betabloqueante y/o flecainida.
  • Historia previa documentada de EST que demuestra una puntuación de puntaje de arritmia ventricular (VAS) de ≥ 2.
  • Para los primeros 2 participantes solo en cada cohorte: un dispositivo ICD que funciona correctamente en su lugar. Después de la revisión de los datos de las cohortes 1 y 2, la Junta de Seguridad y Monitoreo de datos (DSMB) determinará si este criterio es necesario para los participantes en Cohort 3.
  • Debe estar al día con la vacunación meningocócica por pautas nacionales o estar dispuesto a recibir la vacuna meningocócica para lograr esto.
  • Otros criterios de inclusión a aplicar según el protocolo.

Criterios de exclusión:

  • Función hepática anormal: gamma-glutamil transferasa (GGT)> 1.5 × límite superior de la [ULN] normal o bilirrubina total> Uln).
  • Función renal anormal definida por la tasa de filtración glomerular estimada <60 mililitros/minuto (ml/min) /1.73 cuadrado Medidor (M^2) Uso de la fórmula de colaboración de epidemiología de la enfermedad renal crónica (CKD-EPI).
  • Anormalidades clínicamente significativas de la coagulación, incluida la relación internacional normalizada o el tiempo de tromboplastina parcial activado> 1.2 × Uln o las plaquetas <150,000 células/milímetro cúbico (MM^3).
  • Potencial miocardiopatía concomitante o arritmia hereditaria como lo demuestra la mutación patógena o probable que no sea Ryr2 obtenida en el panel cardíaco durante el examen.
  • Tratamiento actual o previo con un fármaco de transferencia de genes aprobado o de investigación.
  • Exposición a otro medicamento en investigación dentro de los 90 días anteriores a la detección o 5 vidas medias desde la última administración, lo que sea más largo.
  • Contraindicación o falta de voluntad para recibir el régimen de inmunosupresión requerido.
  • Índice de masa corporal ≥ 30 kilogramos por metro cuadrado (kg/m^2).
  • Otros criterios de exclusión a aplicar según el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte 1 (≥ 18 años de edad)
Los participantes recibirán una sola infusión intravenosa (IV) (dosis 1) del SGT-501.
Droga: Sargento 501
IV para infusión
Experimental: Cohorte 2 (≥ 18 años de edad)
Los participantes recibirán una sola infusión IV (dosis 2) de SGT-501.
Droga: Sargento 501
IV para infusión
Experimental: Cohorte 3 (≥ 7 a <18 años)
Los participantes recibirán una sola infusión IV (nivel en o inferior a dosis (s) evaluadas en adultos) de SGT-501.
Droga: Sargento 501
IV para infusión

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de participantes con evento adverso emergente de tratamiento (TEAES) S hasta el día 360
Periodo de tiempo: Primera dosis hasta el día 360
Primera dosis hasta el día 360

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde la línea de base en la puntuación de arritmia ventricular (VAS) en la prueba de estrés de ejercicio (EST) en el día 180
Periodo de tiempo: Línea de base, día 180
Se utilizará un EST para evaluar las puntuaciones de arritmia ventricular. El EST se realizará utilizando el protocolo estándar de Bruce Winkmill.
Línea de base, día 180

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Solid Biosciences Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de febrero de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de junio de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de mayo de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de agosto de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de agosto de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

29 de agosto de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SGT-501-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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