Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie SGT-501 v katecholaminergní polymorfní komoře tachykardie (CPVT) (ARTEMIS)

7. srpna 2026 aktualizováno: Solid Biosciences Inc.

Studie Fáze 1b, multicentrická, otevřená značka, dávka pro zkoumání bezpečnosti a snášenlivosti jediné intravenózní dávky SGT-501 u pacientů s katecholaminergní polymorfní komorou tachykardie

Jedná se o studii fáze 1B, multicentrické, otevřené, otevřené, dávkové vyhledávání, která zkoumá bezpečnost a snášenlivost jediné intravenózní dávky SGT-501 u účastníků s katecholaminergní polymorfní komorovou tachykardií (CPVT). Bezpečnostní studie prvního člověka (FIH) se zaměří na získání údajů o bezpečnosti u dospělých účastníků. Kohorta 1 a kohorta 2 (volitelné pro průzkum dávky) budou zahrnovat účastníky ≥ 18 let věku. Kohorta 3 bude zahrnovat účastníky ≥ 7 až 18 let a bude zahájena podle doporučení pro monitorování údajů a bezpečnosti (DSMB). Účastníci budou monitorováni po dobu 5 let po podávání SGT-501 včetně aktivního období léčby (1 rok) a dlouhodobého sledování (LTFU) (4 roky) období.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

18

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, BC V6Z 1Y6
        • Nábor
        • St. Paul's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Thomas Roston, MD
  • Spojené státy
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Giudicessi, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • Cleveland Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Peter Aziz, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Zatím nenabíráme
        • University of Pennsylvania

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

Typ charakteristik účastníků a nemocí:

  • Klinická diagnóza CPVT založená na zdokumentované anamnéze polymorfní nebo obousměrné neudržované komorové tachykardie s cvičením nebo komorovou ektopií ve vzoru konzistentním s CPVT na EST.
  • Střední screeningové laboratorní stanovení varianty RyR2, která je patogenní nebo pravděpodobná patogenní pro CPVT.
  • Zdokumentovaná historie života ohrožujícího komorová arytmická událost definovaná jako: Přežila náhlá srdeční zástava, náhlá srdeční zástava s vhodným implantovatelným šokem kardioverteru (ICD), arytmická synkopa nebo trvalá komorová tachykardie (30 sekund nebo více) s nebo bez ICD) s nebo bez ICD.
  • Při stabilní dávce (definované jako žádná změna v dávce o více než 50% po dobu alespoň 1 měsíce před screeningem) standardní terapie péče definované jako beta-blokátor a/nebo flecainid.
  • Zdokumentovaná předchozí historie EST prokazující skóre skóre komorové arrytmie (VAS) ≥ 2.
  • Pro první 2 účastníky v každé kohortě: správně fungující zařízení ICD na místě. Po přezkoumání údajů z kohorty 1 a 2 se Rada pro bezpečnost a monitorování dat (DSMB) určí, zda je toto kritérium pro účastníky v kohortě 3 vyžadováno.
  • Musí být aktuální s meningokokovým očkováním podle národních pokynů nebo ochotných přijímat meningokokovou vakcínu, aby toho dosáhl.
  • Další kritéria pro zařazení, která mají být použita podle protokolu.

Kritéria pro vyloučení:

  • Abnormální funkce jater: gama-glutamyl transferáza (GGT)> 1,5 × horní hranice normálního [ULN] nebo celkového bilirubinu> ULN).
  • Abnormální funkce ledvin definovaná odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace <60 mililitr/minuta (ML/min)/1,73-čtvereční čtverce měřič (M^2) pomocí vzorce spolupráce s chronickým onemocněním ledvin (CKD-EPI).
  • Klinicky významné abnormality koagulace včetně mezinárodního normalizovaného poměru nebo aktivovaného částečného tromboplastinu> 1,2 × ULN nebo destičky <150 000 buněk/krychlový milimetr (mm^3).
  • Potenciální souběžná kardiomyopatie nebo zděděná arytmie, o čemž svědčí patogenní nebo pravděpodobná patogenní mutace jiná než RYR2 získaná na srdečním panelu během screeningu.
  • Současná nebo předchozí léčba schváleným nebo vyšetřovacím léčivem přenosu genů.
  • Expozice jinému vyšetřovacímu léčivu do 90 dnů před screeningem nebo 5 poločasu od poslední podání, podle toho, co je delší.
  • Kontraindikace nebo neochota přijímat požadovaný imunosuprese.
  • Index tělesné hmotnosti ≥ 30 kilogramů na metr čtvereční (kg/m^2).
  • Další vylučovací kritéria, která mají být použita podle protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta 1 (≥ 18 let)
Účastníci obdrží jedinou intravenózní (IV) infuzi (dávka 1) SGT-501.
Lék: SGT-501
IV pro infuzi
Experimentální: Kohorta 2 (≥ 18 let)
Účastníci obdrží jednu infuzi IV (dávka 2) SGT-501.
Lék: SGT-501
IV pro infuzi
Experimentální: Kohorta 3 (≥ 7 až <18 let)
Účastníci obdrží jednu infuzi IV (úroveň v dávce (y) hodnocených u dospělých) SGT-501.
Lék: SGT-501
IV pro infuzi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet účastníků s nepříznivou událostí s léčbou (TEAE) S až 360
Časové okno: První dávka do 360
První dávka do 360

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna z výchozí hodnoty ve ventrikulárním arytmii skóre (VAS) při cvičebním stresovém testu (EST) v den 180
Časové okno: Základní linie, den 180
K vyhodnocení skóre komorové arytmie bude použita EST. EST bude provedeno pomocí standardního protokolu Bruce běžeckého pásu.
Základní linie, den 180

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Solid Biosciences Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. února 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. června 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. května 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. srpna 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. srpna 2025

První zveřejněno (Aktuální)

29. srpna 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SGT-501-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit