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Um estudo da terapia genética SGT-501 em taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica (CPVT) (ARTEMIS)

7 de agosto de 2026 atualizado por: Solid Biosciences Inc.

Um estudo de fase 1b, multicêntrico, aberto e de localização de doses para investigar a segurança e a tolerabilidade de uma única dose intravenosa de SGT-501 em pacientes com taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica

Este é um estudo de fase 1b, multicêntrico, aberto e de localização de dose para investigar a segurança e a tolerabilidade de uma única dose intravenosa de SGT-501 em participantes com taquicardia ventricular polimórfica catecolaminérgica (CPVT). O primeiro estudo de segurança em humanos (FIH) se concentrará na obtenção de dados de segurança em participantes adultos. A coorte 1 e a coorte 2 (opcional para exploração da dose) incluirão participantes ≥ 18 anos de idade. A coorte 3 incluirá participantes ≥ 7 a <18 anos de idade e será iniciada após recomendações de Dados e Monitoramento de Segurança (DSMB). Os participantes serão monitorados por 5 anos após a administração do SGT-501, incluindo o período de tratamento ativo (1 ano) e o acompanhamento de longo prazo (LTFU) (4 anos).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

18

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, BC V6Z 1Y6
        • Recrutamento
        • St. Paul's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Thomas Roston, MD
  • Estados Unidos
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • John Giudicessi, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Recrutamento
        • Cleveland Clinic
        • Investigador principal:
          • Peter Aziz, MD
        • Contato:
          • Paige Ewing
          • Número de telefone: 216-445-8798
          • E-mail: ewingp@ccf.org
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Ainda não está recrutando
        • University of Pennsylvania

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

Tipo de participante e características da doença:

  • Diagnóstico clínico de CPVT, com base na história documentada de taquicardia ventricular polimórfica ou bidirecional não sustentada com exercício ou ectopia ventricular em um padrão consistente com a CPVT no EST.
  • Determinação do laboratório de triagem central de uma variante RyR2 que é patogênica ou provavelmente patogênica para a CPVT.
  • História documentada de eventos arriticmicos ventriculares com risco de vida definidos como: sobreviveram à parada cardíaca súbita, parada cardíaca súbita com choque de desfibrilador cardioverter implantável apropriado (CID), síncope arritmica ou tacardia ventricular sustentada (30 segundos ou mais) com ou sem choque ICD.
  • Em dose estável (definida como nenhuma alteração na dose em mais de 50% por pelo menos 1 mês antes da triagem) da terapia padrão de atendimento definida como um betabloqueador e/ou flecainida.
  • História prévia documentada de EST demonstrando uma pontuação ventricular de arrymia (VAS) de ≥ 2.
  • Para os 2 primeiros participantes apenas em cada coorte: um dispositivo de ICD em funcionamento adequado. Após a revisão dos dados das coortes 1 e 2, a placa de segurança e monitoramento de dados (DSMB) determinará se esse critério é necessário para os participantes da coorte 3.
  • Deve estar atualizado com a vacinação meningocócica por diretrizes nacionais ou disposta a receber a vacina meningocócica para conseguir isso.
  • Outros critérios de inclusão a serem aplicados conforme o protocolo.

Critérios de exclusão:

  • Função hepática anormal: gama-glutamil transferase (GGT)> 1,5 × limite superior do normal [ULN] ou bilirrubina total> ULN).
  • Função renal anormal definida pela taxa estimada de filtração glomerular <60 mililiter/minuto (ml/min)/1.73-quadrado Medidor (M^2) usando fórmula de epidemiologia da doença renal crônica (CKD-EPI).
  • Anormalidades clinicamente significativas de coagulação, incluindo proporção normalizada internacional ou tempo de tromboplastina parcial ativado> 1,2 × ULN ou plaquetas <150.000 células/milímetro cúbico (mm^3).
  • Cardiomiopatia concomitante potencial ou arritmia herdada, como evidenciado por mutação patogênica ou provável que não o RyR2 obtido no painel cardíaco durante a triagem.
  • Tratamento atual ou prévio com um medicamento de transferência de genes aprovado ou investigacional.
  • Exposição a outro medicamento de investigação dentro de 90 dias antes da triagem ou 5 meia-vida desde a última administração, o que for mais longo.
  • Contra -indicação ou falta de vontade de receber o regime de imunossupressão necessário.
  • Índice de massa corporal ≥ 30 kg por metro quadrado (kg/m^2).
  • Outros critérios de exclusão a serem aplicados conforme o protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte 1 (≥ 18 anos de idade)
Os participantes receberão uma única infusão intravenosa (iv) (dose 1) do SGT-501.
Medicamento: SGT-501
IV para infusão
Experimental: Coorte 2 (≥ 18 anos de idade)
Os participantes receberão uma única infusão IV (dose 2) do SGT-501.
Medicamento: SGT-501
IV para infusão
Experimental: Coorte 3 (≥ 7 a <18 anos)
Os participantes receberão uma única infusão IV (nível de dose (s) ou inferior a (s) avaliado em adultos) de SGT-501.
Medicamento: SGT-501
IV para infusão

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAES) s até o dia 360
Prazo: Primeira dose até o dia 360
Primeira dose até o dia 360

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no escore ventricular de arritmia (VAS) no teste de estresse do exercício (EST) no dia 180
Prazo: BASELING, Dia 180
Um EST será usado para avaliar os escores ventriculares de arritmia. O EST será executado usando o protocolo padrão de Bruce Treadmill.
BASELING, Dia 180

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Solid Biosciences Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de fevereiro de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de maio de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de agosto de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

22 de agosto de 2025

Primeira postagem (Real)

29 de agosto de 2025

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SGT-501-101

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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