比較 - 小児炎症性腸疾患（PIBD） (COMPARE)
抗TNF後の薬物の臨床結果：小児IBDの有効性の研究
この研究の目的は、小児IBD（PIBD）の抗腫瘍壊死因子（TNF）難治性患者における新しい炎症性腸疾患（IBD）薬の臨床的有効性と安全性を比較することです。 難治性とは、抗腫瘍壊死因子（TNF）薬に対する臨床反応がなかったこと、または反応があった場合、それはもはや存在しないことを意味します。 この研究が答えることを目指している主な質問は次のとおりです。
IBDの治療に使用される新しい薬は、子供のIBDの治療に安全かつ効果的です。
参加者は、通常のヘルスケアプロバイダーによって割り当てられたこれらの新しい薬を既に服用しています。参加者のケアは、PIBDを持つ人々の通常の（標準）ケアの一環として、通常の医療提供者によって管理されます。 これらの薬を服用している間、参加者は、研究の過程で定期的に自分の症状と健康に関する質問に答えるように求められます。
調査の概要
詳細な説明
比較は、前向きおよび遡及的成分と2つの患者集団の両方のコホートクローン病（CD）と潰瘍性大腸炎（UC）の両方を含む多施設の観察コホート研究です。 この研究では、成人集団にFDAが承認した非ANTI-TNF生物学と小分子を開始する小児IBD患者を募集します。 各コホートの主要な分析では、最も頻繁に使用される2つのクラスを比較し、すべてのIL-23エージェントが単一のクラスとして分析されます。 少なくとも50人の参加者によって開始されたクラスでは、二次比較が実施されます。 調査官はまた、参加サイトから抽出されたEHRデータを使用して、回顧コホート研究を実施します。
IL-23エージェントは、次の薬のいずれかである可能性があります。
- Vedolizumab（貿易名Entyvio™）
- ustekinumab（Trade Name Stelara™）
- Risankizumab（Trade Name Skyrizi™）
- guselkumab（Tradeame tremfya™）
- ミリキズマブ（トレード名OMVOH™）
- トファシチニブ（商品名xeljanz™）
- upadacitinib（商品名Rinvoq™）
これらの薬を服用している間、参加者（または親/介護者のプロキシ）は、ベースラインで患者を報告した結果調査（Pro）、最初の12か月間、2か月ごとに、2年目と3年のフォローアップ中に6か月ごとに完了します。 調査では、これらの薬を服用しながら、参加者の一般的な健康と幸福に関する情報を収集します。
臨床の追跡調査は、参加者がインデックス治療に留まるかどうかにかかわらず、定期的なケア（例えば、診療所の訪問、テレヘルスの出会い）のコンテキストで最低1年およびインデックス日から最大3年間で発生します。 この研究では、自然な変動を可能にしながら、最高の臨床診療に基づいて、各参加者の比較的標準的な追跡調査を予測しています。
この研究は、登録された参加者の医療チャートから抽出されたデータを収集します。 統計分析計画に記載されている潜在的な交絡因子を含むベースラインデータは、参加者の登録時またはその後すぐにサイトによって収集されます。 追跡データは、外来患者の胃腸訪問（GI）訪問、入院、手術、大腸内視鏡検査、イメージングテスト（MRI、CT、腸超音波）、臨床検査（電子的に捕獲されない限り）、IBD薬の変化、および有害事象で収集されます。
さらに、登録された参加者に関する構造化された電子健康記録（EHR）データは、PCORNET®PCORNET共通データモデル（CDM）を使用して自動クエリを使用して抽出され、症例報告フォームを補足します。 EHRのデータ抽出には、実験室の値、人体測定、救急部門（ED）訪問（および診断コード）、入院（および診断コード）、抗生物質/抗ウイルス処方、遭遇日、特別な関心のあるイベントの診断コードが含まれます。
この研究では、参加者とその介護者から有害事象を収集して記録し、PCORNET®CDMを使用した通常のEHRクエリを介して記録します。
将来の登録には約36か月かかると予想されますが、各参加者（最大36か月）で最低12か月のフォローアップがあります。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Duke Clinical Research Institute COMPARE Call Center
- 電話番号：833-850-2848
- メール：COMPARE@dm.duke.edu
研究場所
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599
- 募集
- University of North Carolina at Chapel Hill
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コンタクト：
- Ajay Gulati, MD
- 電話番号：919-962-9900
- メール：ajay_gulati@med.unc.edu
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28203
- 募集
- Atrium Health
-
コンタクト：
- Tiffany Linville, MD
- 電話番号：704-381-8800
- メール：pediatricresearch@atriumhealth.org
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27701
- 募集
- Duke Health System
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コンタクト：
- Annette Babu
- 電話番号：919-681-8739
- メール：annette.babu@duke.edu
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15222
- 募集
- University of Pittsburgh Medical Center, Children's Hospital
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コンタクト：
- Whitney Sunseri, MD
- 電話番号：412-692-5180
-
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
包含基準：
- 研究登録で18歳未満
- 標準診断基準によるCD、UC、またはIBD-Uの診断
- 1つ以上の抗TNFエージェントに対する以前の非応答または反応の喪失
- 次の比較剤のいずれかで治療を開始することを計画しています：ヴェドリズマブ（α4β7インテグリン抗体）、ウステキヌマブ（抗IL-12/23抗体）、リサンキズマブ、グセルクマブ、またはミリキズマブ、またはミリキズマブ（IL-23阻害剤）、トファシチニブ（Jak inhibitor）、d、d。 上記のいずれかのバイオシミラーまたはジェネリック薬も、発信者と同一の方法で許可され、処理/分析されます。
- 規制当局または地方の制度的ガイドライン、および英語またはスペイン語での親のインフォームドコンセントに従って、子どもの同意を提供する能力
除外基準：
- 1年以内にケアを別のセンターに変更する計画
- コンパレータ剤の事前使用（つまり、抗TNF後の単剤療法として最初のコンパレーター薬を開始する患者のみが対象となります）
- 調査中の治療法に対する禁忌
- 結腸切除術を受けたUCまたはIBD-Uの患者
- 現在のオストミーの患者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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クローン病の子供（CD）
非ANTI-TNF生物学と、成人集団にFDA承認された小分子を開始する小児CD患者
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潰瘍性大腸炎の子供（UC）
非ANTI-TNF生物学と、成人集団のためにFDA承認の小分子を開始する小児UC患者
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遡及的安全分析
レトロスペクティブコホートは、CDおよびまたはUCの成人集団にFDAが承認した非ANTI-TNF生物学および小分子の長期的な安全性に焦点を当てました。
電子健康記録（EHR）データ（レトロスペクティブコホート）は、参加機関の医療チャートとEHRから収集されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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クローン病（CD）の患者の日常生活への影響（おなかCD）
時間枠：ベースライン、数ヶ月2、4、6、8、10、12、18、24、30、36
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Tummy CD患者が報告した結果（Pro）が開発されており、検証を受けています。
CDコホートでは、Tummy-CDとPromis IBD Proの両方に関するデータを収集します。
Tummy-CDがデータ分析の時点で信頼性の高い有効なProであることが証明されている場合、これを主要なProとして利用します。
それ以外の場合、私たちはPromis Ibd Prosに依存します。
変更は、ベースラインとベースライン後のスコアの差として計算され、より高いスコアが症状の重症度を反映しています。
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ベースライン、数ヶ月2、4、6、8、10、12、18、24、30、36
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潰瘍性大腸炎（UC）の測定患者の日常生活（おなかUC）への影響
時間枠：ベースライン、数ヶ月2、4、6、8、10、12、18、24、30、36
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説明：Tummy UC患者が報告した結果（PRO）は、潰瘍性大腸炎（UC）の小児および青年の胃腸症状の負担を評価するために設計された検証された患者から報告された結果ツールです。
変更は、ベースラインとベースライン後のスコアの差として計算され、より高いスコアが症状の重症度を反映しています。
スコアの範囲は0〜114の範囲で、値が高いほど症状の負担が大きくなります。
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ベースライン、数ヶ月2、4、6、8、10、12、18、24、30、36
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過敏性腸疾患のプロモーション症状測定（IBD）
時間枠：ベースライン、数ヶ月2、4、6、8、10、12、18、24、30、36
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NIH患者は、転帰測定情報システム（PROMIS）症状スケールを報告したと報告しています。
PROMIS IBD測定の事前の検証により、許容可能な内部一貫性（Cronbachのアルファ0.74）、および識別的および既知のグループの有効性が実証されています。
PROMIS IBD症状スコアは、50のTスコアが参照小児IBD集団の中央値スコアを表すように標準化されています。
Tスコアの範囲は40〜80の範囲で、スコアが高く、症状の負担が高く、臨床的に重要な差が最小限（MCID）を示します。UCの測定には約束IBDを使用しません。
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ベースライン、数ヶ月2、4、6、8、10、12、18、24、30、36
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Crohn's Disease and Ulcerative Colitis（CDおよびUC）の小児Promis®患者報告結果（PRO）疼痛干渉スコアの変化
時間枠：ベースライン、月6、12、18、24、30、36
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小児患者は、結果測定情報システム（PROMIS）を報告し、CDおよびUCを備えた子供と青年に関連するドメインとその報告された疼痛スコアを評価しました。
Promis Pediatric Proドメインは、50のTスコアが参照小児IBD集団の中央値スコアを表すように標準化されています。
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ベースライン、月6、12、18、24、30、36
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クローン病と潰瘍性大腸炎（CDおよびUC）の小児Promis®疲労スコアの変化
時間枠：ベースライン、月6、12、18、24、30、36
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小児患者は、結果測定情報システム（PROMIS）を報告し、CDとUCを備えた子供と青年に関連するドメインと、報告された疲労スコアを評価しました。
Promis Pediatric Proドメインは、50のTスコアが参照小児IBD集団の中央値スコアを表すように標準化されています。
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ベースライン、月6、12、18、24、30、36
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クローン病と潰瘍性大腸炎（CDおよびUC）の小児Promis®不安スコアの変化
時間枠：ベースライン、月6、12、18、24、30、36
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小児患者は、結果測定情報システム（PROMIS）を報告し、CDおよびUCを備えた子供と青年に関連するドメインと、報告された不安スコアを評価しました。
Promis Pediatric Proドメインは、50のTスコアが参照小児IBD集団の中央値スコアを表すように標準化されています。
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ベースライン、月6、12、18、24、30、36
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クローン病と潰瘍性大腸炎（CDおよびUC）の小児PROMIS®うつ病スコアの変化
時間枠：ベースライン、月6、12、18、24、30、36
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小児患者は、結果測定情報システム（PROMIS）を報告し、CDおよびUCを備えた小児および青年に関連するドメインと、その報告されたうつ病スコアを評価しました。
Promis Pediatric Proドメインは、50のTスコアが参照小児IBD集団の中央値スコアを表すように標準化されています。
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ベースライン、月6、12、18、24、30、36
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クローン病のSPCDAIスコアの変化
時間枠：各クリニック訪問（フォローアップによるベースライン、最大3年）
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短い小児疾患活動性指数（SPCDAI）は、クローン病患者の疾患活動性を評価するための検証済みのツールです。
これは、臨床症状、身体検査の所見、および実験室の価値に基づいています。
スコアの範囲は0〜90で、スコアが高いほど疾患活動性が高いことを示しています。
結果は、ベースラインからフォローアップへのSPCDAIスコアの平均変化として測定されます。
Tスコア≤15は寛解を示し、> 15-29の軽度の疾患を示し、30以上は中程度から重度の疾患を示します
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各クリニック訪問（フォローアップによるベースライン、最大3年）
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小児潰瘍性大腸炎活動指数（PUCAI）スコアの変化
時間枠：各クリニック訪問（フォローアップによるベースライン、最大3年）
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小児潰瘍性大腸炎指数（PUCAI）は、腹痛、便特性、患者の機能を評価する患者中心の6項目の測定です。
スコアが高いスコアの範囲のスコアは、スコアが高いほど、疾患活動性が高いことを示しています。
<10のカットポイントは、寛解、≥10から34の軽度の疾患、35-65以上の中程度の疾患、および65以上の重度の疾患を示します。
応答は、20ポイント以上の減少として定義されます。
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各クリニック訪問（フォローアップによるベースライン、最大3年）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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糞便カルプロテクチン濃度（CDおよびUC）の変化
時間枠：CDまたはUCの処方薬を服用してから12か月後
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糞便カルプロテクチンは、腸の炎症の非侵襲的バイオマーカーです。
スツールサンプルは、ベースラインおよびフォローアップ訪問で収集されます。
カルプロテクチン濃度は、スツールのグラム（µg/g）あたりのマイクログラムで測定されます。
結果は、ベースラインからフォローアップまでの糞便カルプロテクチンの平均変化として測定されます。
より高い値は、腸の炎症が大きいことを示しています。
150μg/g未満のしきい値を使用して、寛解を定義します。
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CDまたはUCの処方薬を服用してから12か月後
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有害事象を経験している参加者の数（CDおよびUC）
時間枠：投薬投与後および3か月ごとに、最大3年
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安全性は、すべての有害事象（AE）および深刻な有害事象（SAE）を収集および監視することにより評価されます。
有害事象は、該当する場合、有害事象（CTCAE）の一般的な用語基準に従って格付けされます。
結果は、グレード2以上のAE/SAEを経験する参加者の数として要約されます。
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投薬投与後および3か月ごとに、最大3年
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有害事象を経験している参加者の割合（CDおよびUC）
時間枠：投薬投与後および3か月ごとに、最大3年
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安全性は、すべての有害事象（AE）および深刻な有害事象（SAE）を収集および監視することにより評価されます。
有害事象は、該当する場合、有害事象（CTCAE）の一般的な用語基準に従って格付けされます。
結果は、グレード2以上のAE/SAEを経験する参加者の割合として要約されます。
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投薬投与後および3か月ごとに、最大3年
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臨床サブグループ（CDおよびUC）全体の治療効果（HTE）の不均一性の探求
時間枠：最大3年間のフォローアップによるベースライン
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治療効果の不均一性（HTE）は、サイトで電子健康記録（EHR）に対して実行されるベースライン表現型クエリごとに評価されます。
治療効果は、各サブグループ（CDおよびUC）内で推定され、異なる応答パターンを評価します。
この分析は、治療反応の変動性を特定することを目的としています。
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最大3年間のフォローアップによるベースライン
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Michael D Kappelman, MD、Universty of North Carolina, Chapel Hill
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- 25-2019
- Pro00118431 (その他の識別子：Duke University Health System IRB)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
IPD プランの説明
IPD 共有時間枠
IPD 共有アクセス基準
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
米国で製造され、米国から輸出された製品。
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。