Porównaj - pediatryczna choroba zapalna (PIBD) (COMPARE)
Wyniki kliniczne leków po anty-TNF: badanie skuteczności w pediatrycznym IBD
Celem badania jest porównanie skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa nowszych leków zapalnych jelit (IBD) u leków przeciwnowotworowych czynnika martwicy (TNF) z IBD pediatrycznym (PIBD). Oporność oznacza, że nie stwierdzono odpowiedzi klinicznej na leki czynnika martwicy przeciwnowotworowej (TNF) lub że jeśli wystąpiła odpowiedź, nie jest już obecna. Głównym pytaniem, które to badanie ma na celu odpowiedzieć::
Czy nowsze leki stosowane w leczeniu IBD jest równie bezpieczne i skuteczne w leczeniu IBD u dzieci.
Uczestnicy będą już przyjmować te nowsze leki przypisane przez ich regularnego dostawcę opieki zdrowotnej. Opieka uczestników będzie zarządzana przez ich regularnego dostawcę opieki zdrowotnej w ramach zwykłej (standardowej) opieki dla osób z PIBD. Podczas przyjmowania tych leków uczestnicy zostaną poproszeni o okresowe odpowiadanie na pytania dotyczące ich objawów i zdrowia w trakcie badania.
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Porównaj to wieloośrodkowe, obserwacyjne badanie kohortowe, które obejmuje zarówno prospektywne, jak i retrospektywne składniki oraz dwie populacje pacjentów z chorobą Krohna (CD) i wrzodziejące zapalenie jelita grubego (UC). Badanie będzie rekrutować pediatrycznych pacjentów z IBD inicjującym biologiki bez ANTI-TNF i małe cząsteczki, które są zatwierdzone przez FDA dla dorosłych populacji. Główne analizy w każdej kohorcie będą porównywać dwie najczęściej używane klasy, z wszystkimi agentami IL-23 analizowanymi jako pojedyncza klasa. Porównania wtórne zostaną przeprowadzone dla wszystkich klas zainicjowanych przez co najmniej 50 uczestników. Badacze przeprowadzą również retrospektywne badanie kohortowe przy użyciu danych EHR wyodrębnionych z uczestniczących witryn.
Środki IL-23 mogą być jednym z następujących leków:
- Vedolizumab (nazwa handlowa ENTYVIO ™)
- Ustekinumab (nazwa handlowa Stelara ™)
- Risankizumab (nazwa handlowa Skyrizi ™)
- Guselkumab (nazwa handlowa Tremfya ™)
- Mirikizumab (nazwa handlowa OMVOH ™)
- Tofacitinib (nazwa handlowa Xeljanz ™)
- Upadacitinib (nazwa handlowa Rinvoq ™)
Podczas przyjmowania tych leków uczestnicy (lub proxy rodzica/opiekuna) dokonają zgłoszonych przez pacjentów ankiet wyników (PRO) na początku, co 2 miesiące przez pierwsze 12 miesięcy i co 6 miesięcy w ciągu 2. i trzeciego lat obserwacji. Ankiety zbierają informacje o ogólnym zdrowiu i samopoczuciu uczestników podczas przyjmowania tych leków.
Kontynuacja kliniczna nastąpi w kontekście rutynowej opieki (np. Wizyty kliniczne, spotkania telezdrowia) przez co najmniej 1 rok i nawet 3 lata po dacie indeksu, niezależnie od tego, czy uczestnik pozostaje w leczeniu indeksu. Badanie przewiduje stosunkowo standardową obserwację dla każdego uczestnika, w oparciu o najlepszą praktykę kliniczną, jednocześnie umożliwiając naturalną zmienność.
Badanie zbierze dane abstrakcyjne z wykresów medycznych zapisanych uczestników. Dane wyjściowe, w tym potencjalne czynniki zakłócające opisane w planie analizy statystycznej, zostaną zebrane przez miejsca po zapisaniu uczestników lub wkrótce potem. Dane uzupełniające zostaną zebrane z każdą wizytą w ambulatoryjnym przewodzie pokarmowym (GI), hospitalizacją, chirurgią, kolonoskopią, testem obrazowania (MRI, CT, ultrasonografii jelitowej), testem laboratoryjnym (chyba że elektronicznie przechwycone), zmiana leków IBD i zdarzenia niepożądane.
Ponadto dane strukturalne elektroniczne dokumentację zdrowia (EHR) dotyczące zarejestrowanych uczestników zostaną wyodrębnione przy użyciu automatycznych zapytań przy użyciu wspólnego modelu danych PCONNET® PCONNET (CDM) do uzupełnienia formularzy raportu przypadku. Ekstrakcja danych EHR będzie obejmować wartości laboratoryjne, antropometria, wizyty ratunkowe (ED) (i kody diagnozy), hospitalizacji (i kody diagnozy), recepty na antybiotyki/przeciwwirusowe, daty spotkania i kody diagnozy w zakresie zdarzeń o szczególnym zainteresowaniu (np. Infekcje, nowotwory, zwłoki krwi).
Badanie odbędzie i rejestruje niepożądane zdarzenia od uczestników i ich opiekunów, a także za pomocą regularnych zapytań EHR za pomocą CDM PCONNET®.
Oczekuje się, że prospektywna liczba zapisów potrwa około 36 miesięcy, a minimalna obserwacja wynosiła 12 miesięcy dla każdego uczestnika (maksymalnie 36 miesięcy).
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Duke Clinical Research Institute COMPARE Call Center
- Numer telefonu: 833-850-2848
- E-mail: COMPARE@dm.duke.edu
Lokalizacje studiów
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
- Rekrutacyjny
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Kontakt:
- Ajay Gulati, MD
- Numer telefonu: 919-962-9900
- E-mail: ajay_gulati@med.unc.edu
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
- Rekrutacyjny
- Atrium Health
-
Kontakt:
- Tiffany Linville, MD
- Numer telefonu: 704-381-8800
- E-mail: pediatricresearch@atriumhealth.org
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27701
- Rekrutacyjny
- Duke Health System
-
Kontakt:
- Annette Babu
- Numer telefonu: 919-681-8739
- E-mail: annette.babu@duke.edu
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15222
- Rekrutacyjny
- University of Pittsburgh Medical Center, Children's Hospital
-
Kontakt:
- Whitney Sunseri, MD
- Numer telefonu: 412-692-5180
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
- Wiek <18 lat na rejestracji badań
- Diagnoza CD, UC lub IBD-U według standardowych kryteriów diagnostycznych
- Wcześniejszy brak odpowiedzi lub utrata odpowiedzi na jeden lub więcej środków przeciw TNF
- Planowanie rozpoczęcia leczenia dowolnym z następujących czynników komparatora: wedolizumab (przeciwciało integryny α4β7), ustekinumab (przeciwciało anty-IL-12/23), risankizumab, risankizumab, guselkumab (inhibitor IL-23). Biosimilars lub leki ogólne dla któregokolwiek z powyższych będą również dozwolone i obsługiwane/analizowane w identyczny sposób od pomysłodawców.
- Zdolność do udzielania zgody dziecka, w razie potrzeby na wytyczne regulacyjne lub lokalne instytucjonalne, a także świadomą zgodę rodziców w języku angielskim lub hiszpańskim
Kryteria wykluczenia:
- Planuje zmienić opiekę w innym ośrodku w ciągu 1 roku
- Wcześniejsze zastosowanie środka porównawczego (tj. Tylko pacjenci rozpoczynają pierwsze leki komparatora jako monoterapia po anty-TNF, będą kwalifikowalne)
- Przeciwwskazanie do któregokolwiek z badanych metod leczenia
- Pacjenci z UC lub IBD-U, którzy przeszli kolektomię
- Pacjenci z obecną stomią
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Dzieci z chorobą Crohna (CD)
P a pacjenci z Pediatrycznymi CD inicjującymi biologię bez ANI-TNF i małe cząsteczki, które są zatwierdzone przez FDA dla dorosłych populacji
|
|
Dzieci z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego (UC)
Pacjenci z UC pediatryczni inicjujący biologię bez ANI-TNF i małe cząsteczki, które są zatwierdzone przez FDA dla dorosłych populacji
|
|
Retrospektywna analiza bezpieczeństwa
Retrospektywna kohorta koncentrowała się na długoterminowym bezpieczeństwie biologicznych bez ANTI-TNF i małych cząsteczek, które są zatwierdzone przez FDA dla dorosłych populacji CD i OR.
Dane elektronicznego dokumentacji medycznej (EHR) (kohorta retrospektywna) zostaną zebrane z wykresów medycznych i EHR w instytucjach uczestniczących.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Miara wpływu choroby Crohna (CD) na codzienne życie pacjentów (brzuch CD)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
|
Opracowano wyniki (Pro) pacjenta z brzucha (PRO).
W naszej kohorcie CD zbieramy dane zarówno na temat brzucha-CD, jak i profesjonalistów IBD.
Jeśli udowodniono, że brzuch-CD jest wiarygodnym i ważnym Pro w momencie naszej analizy danych, wykorzystamy to jako naszego głównego pro.
W przeciwnym razie będziemy polegać na profesjonalistach ibd.
Zmiana zostanie obliczona jako różnica między wynikami wyjściowymi i po linii bazowej, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają większe nasilenie objawów.
|
Linia bazowa, miesiące 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
|
|
Miary wpływu wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (UC) na codzienne życie pacjentów (brzuch UC)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
|
Opis: Zgłoszone wyniki pacjenta z brzucha (PRO) jest zatwierdzonym narzędziem zgłoszonym przez pacjenta, zaprojektowanym do oceny obciążenia objawowego żołądkowo-jelitowego u dzieci i młodzieży z wrzodziejącym zapaleniem jelita grubego (UC).
Zmiana zostanie obliczona jako różnica między wynikami wyjściowymi i po linii bazowej, przy czym wyższe wyniki odzwierciedlają większe nasilenie objawów.
Wyniki wahają się od 0 do 114, przy czym wyższe wartości wskazują na większe obciążenie objawów.
|
Linia bazowa, miesiące 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
|
|
PROMIS SIMBLOM MISTREM DREATATINATY DELLEM (IBD)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
|
NIH pacjent zgłosił skalę objawów pomiaru pomiaru wyników (PROMIS) jest profesjonalistą specyficzną dla choroby.
Wcześniejsza walidacja miary IBD PROSIS wykazała akceptowalną spójność wewnętrzną (alfa Cronbacha 0,74), a także ważność dyskryminacyjna i znana grupy.
Wynik objawów IBD IBD został znormalizowany tak, że wynik T 50 reprezentuje medianę oceny w referencyjnej populacji pediatrycznej IBD.
Wyniki T wynoszą od 40 do 80, przy czym wyższe wyniki wskazują na wyższe obciążenie objawów i minimalną ważną klinicznie różnicę (MCID) wynoszącą 5. Nie będziemy używać obroty IBD do pomiaru UC
|
Linia bazowa, miesiące 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
|
|
Zmiana w wyniku zgłaszanego przez pacjenta Projekt PROMIS® Wynik interferencji bólu dla choroby Crohna i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (CD i UC)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 6, 12, 18, 24, 30, 36
|
Pacjent pediatryczny zgłosił system informacji o pomiarze wyników (PROMIS) ocenia domeny istotne dla dzieci i młodzieży z CD i UC oraz ich zgłoszonym wyniku bólu.
Domeny PROS PROMIS -Pediatric zostały znormalizowane w taki sposób, że wynik T 50 reprezentuje wynik mediany w referencyjnej populacji IBD z wyższymi wynikami wskazującymi na wyższe obciążenie objawów i minimalną istotną klinicznie różnicę (MCID) 5.
|
Linia bazowa, miesiące 6, 12, 18, 24, 30, 36
|
|
Zmiana w wyniku zmęczenia pediatrycznego PROMIS® w przypadku choroby Crohna i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (CD i UC)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 6, 12, 18, 24, 30, 36
|
System informacji o pomiarze wyników (PROMI) pacjenta z pediatrycznym ocenia domeny istotne dla dzieci i młodzieży z CD i UC oraz ich zgłoszonym wyniku zmęczenia.
Domeny PROS PROMIS -Pediatric zostały znormalizowane w taki sposób, że wynik T 50 reprezentuje wynik mediany w referencyjnej populacji IBD z wyższymi wynikami wskazującymi na wyższe obciążenie objawów i minimalną istotną klinicznie różnicę (MCID) 5.
|
Linia bazowa, miesiące 6, 12, 18, 24, 30, 36
|
|
Zmiana w wyniku lęku PESIS® w przypadku choroby Crohna i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (CD i UC)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 6, 12, 18, 24, 30, 36
|
Pacjent pediatryczny zgłosił system informacji o pomiarze wyników (PROMIS) ocenia domeny istotne dla dzieci i młodzieży z CD i UC oraz ich zgłoszonym wyniku lęku.
Domeny PROS PROMIS -Pediatric zostały znormalizowane w taki sposób, że wynik T 50 reprezentuje wynik mediany w referencyjnej populacji IBD z wyższymi wynikami wskazującymi na wyższe obciążenie objawów i minimalną istotną klinicznie różnicę (MCID) 5.
|
Linia bazowa, miesiące 6, 12, 18, 24, 30, 36
|
|
Zmiana punktacji depresji Pediatric PROSIS® w chorobie Crohna i wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (CD i UC)
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiące 6, 12, 18, 24, 30, 36
|
System informacji o pomiarze wyników (PROMIS) z pacjentem pediatrycznym ocenia domeny istotne dla dzieci i młodzieży z CD i UC oraz ich zgłoszonym wyniku depresji.
Domeny PROS PROMIS -Pediatric zostały znormalizowane w taki sposób, że wynik T 50 reprezentuje wynik mediany w referencyjnej populacji IBD z wyższymi wynikami wskazującymi na wyższe obciążenie objawów i minimalną istotną klinicznie różnicę (MCID) 5.
|
Linia bazowa, miesiące 6, 12, 18, 24, 30, 36
|
|
Zmiana wyniku SPCDAI w zakresie choroby Crohna
Ramy czasowe: Każda wizyta w klinice (linia bazowa poprzez obserwację, do 3 lat)
|
Krótki wskaźnik aktywności choroby Crohna (SPCDAI) jest zatwierdzonym narzędziem do oceny aktywności choroby u dzieci z chorobą Crohna.
Opiera się na objawach klinicznych, wynikach badań fizykalnych i wartościach laboratoryjnych.
Wyniki wynoszą od 0 do 90, a wyższe wyniki wskazują na większą aktywność choroby.
Wynik zostanie zmierzony jako średnia zmiana wyniku SPCDAI od wartości wyjściowej do obserwacji.
Wyniki T ≤15 wskazują na remisję,> 15-29 łagodna choroba i ≥30 wskazują na umiarkowaną do ciężkiej choroby
|
Każda wizyta w klinice (linia bazowa poprzez obserwację, do 3 lat)
|
|
Zmiana wskaźnika aktywności wrzodziejącego zapalenia jelita grubego (PUCAI)
Ramy czasowe: Każda wizyta w klinice (linia bazowa poprzez obserwację, do 3 lat)
|
Pediatryczne wrzodziejące zapalenie jelita grubego (Pucai) to 6-elementowa miara oceniająca ból brzucha, charakterystykę kału i funkcjonowanie pacjentów.
Wyniki od 0–85 z wyższymi wynikami wskazują na większą aktywność choroby.
Punkt odcięcia <10 wskazuje na remisję, ≥10 do 34 łagodnej choroby, ≥35-65 umiarkowanej choroby i ≥65 ciężkiej choroby.
Odpowiedź definiuje się jako zmniejszenie ≥ 20 punktów.
|
Każda wizyta w klinice (linia bazowa poprzez obserwację, do 3 lat)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana stężenia kalprotektyny kału (CD i UC)
Ramy czasowe: 12 miesięcy po przyjęciu przepisanych leków na CD lub UC
|
Kalprotektyna kału jest nieinwazyjnym biomarkerem zapalenia jelit.
Próbki kału zostaną pobrane na wizytach na początku i kolejnych wizytach.
Stężenie kalprotektyny będzie mierzone w mikrogramach na gram (µg/g) stolca.
Wynik zostanie zmierzony jako średnia zmiana kalprotektyny kału od wartości wyjściowej do obserwacji.
Wyższe wartości wskazują na większe zapalenie jelit.
Do zdefiniowania remisji zostanie zastosowany próg <150 μg/g.
|
12 miesięcy po przyjęciu przepisanych leków na CD lub UC
|
|
Liczba uczestników doświadczających zdarzeń niepożądanych (CD i UC)
Ramy czasowe: Po podaniu leków i co 3 miesiące, do 3 lat
|
Bezpieczeństwo zostanie ocenione przez zbieranie i monitorowanie wszystkich zdarzeń niepożądanych (AES) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Zdarzenia niepożądane będą oceniane zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologii dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE), w stosownych przypadkach.
Wynik zostanie podsumowany jako liczba uczestników doświadczających AE/SAE klasy 2 lub wyższej.
|
Po podaniu leków i co 3 miesiące, do 3 lat
|
|
Odsetek uczestników doświadczających zdarzeń niepożądanych (CD i UC)
Ramy czasowe: Po podaniu leków i co 3 miesiące, do 3 lat
|
Bezpieczeństwo zostanie ocenione przez zbieranie i monitorowanie wszystkich zdarzeń niepożądanych (AES) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Zdarzenia niepożądane będą oceniane zgodnie ze wspólnymi kryteriami terminologii dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE), w stosownych przypadkach.
Wynik zostanie podsumowany jako odsetek uczestników doświadczających AE/SAE klasy 2 lub wyższej.
|
Po podaniu leków i co 3 miesiące, do 3 lat
|
|
Eksploracja heterogeniczności efektów leczenia (HTE) w podgrupach klinicznych (CD i UC)
Ramy czasowe: Linia bazowa poprzez obserwację przez okres do 3 lat
|
Heterogeniczność efektów leczenia (HTE) zostanie oceniona na podstawowe zapytanie fenotypowe, które będą działać przeciwko elektronicznej dokumentacji zdrowia (EHR) w miejscach.
Efekty leczenia zostaną oszacowane w każdej podgrupie (CD i UC) i w porównaniu z oceną różnicowych wzorców odpowiedzi.
Ta analiza ma na celu zidentyfikowanie zmienności odpowiedzi leczenia.
|
Linia bazowa poprzez obserwację przez okres do 3 lat
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Michael D Kappelman, MD, Universty of North Carolina, Chapel Hill
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
- Dzieci
- Pediatria
- Upadacytynib
- Anty-TNF
- Nieswoiste zapalenie jelit
- Płyta CD
- Tofacytynib
- Książę
- Ustekinumab
- UC
- Risankizumab
- Guselkumab
- UNC
- Wedolizumab
- Uniwersytet Północnej Karoliny
- Wyniki zgłaszane przez pacjentów (PRO)
- PCORI
- Kohorta obserwacyjna
- Badania porównawcze efektywności (CER)
- PCORnet
- Mirikizumab
- Wrzodziejące zapalenie jelita grubego, pediatryczne
- Choroba zapalna jelit, pediatria
- PIBD
- Antagoniści czynnika martwicy nowotworów
- Agent IL-23
- Dcri
- Czynnik przeciwnowotworowy (TNF)
- PORÓWNYWAĆ
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 25-2019
- Pro00118431 (Inny identyfikator: Duke University Health System IRB)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .