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Comparez - maladie inflammatoire de l'intestin pédiatrique (PIBD) (COMPARE)

13 avril 2026 mis à jour par: University of North Carolina, Chapel Hill

Résultats cliniques des médicaments après l'anti-TNF: recherche d'efficacité dans les MII pédiatriques

Le but de l'étude est de comparer l'efficacité clinique et l'innocuité des nouveaux médicaments contre les maladies de l'intestin inflammatoire (IBD) chez les patients réfractaires du facteur de nécrose anti-tumorale (TNF) atteints de MICI pédiatriques (PIBD). Le réfractaire signifie qu'il n'y a pas eu de réponse clinique aux médicaments contre le facteur de nécrose anti-tumorale (TNF) ou que s'il y avait une réponse, elle n'est plus présente. La principale question à laquelle cette étude vise à répondre est:

Les nouveaux médicaments utilisés pour traiter les MII sont tout aussi sûrs et efficaces pour traiter les MII chez les enfants.

Les participants prendront déjà ces nouveaux médicaments tels que affectés par leur fournisseur de soins de santé régulier. Les soins des participants seront gérés par leur fournisseur de soins de santé régulier dans le cadre des soins (standard) (standard) pour les personnes atteintes de PIBD. Tout en prenant ces médicaments, les participants seront invités à répondre périodiquement aux questions sur leurs symptômes et leur santé au cours de l'étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Description détaillée

Comparez est une étude de cohorte d'observation multicentrique qui comprend à la fois des composants prospectifs et rétrospectifs et deux cohortes de population de patients (CD) et la colite ulcéreuse (UC). L'étude recrutera des patients atteints de MII pédiatriques initiant des biologiques non-TNF et de petites molécules approuvées par la FDA pour les populations adultes. Les analyses primaires de chaque cohorte compareront les deux classes les plus fréquemment utilisées, avec tous les agents de l'IL-23 analysés comme une seule classe. Des comparaisons secondaires seront effectuées pour toutes les classes initiées par au moins 50 participants. Les enquêteurs effectueront également une étude de cohorte rétrospective utilisant des données de DSE extraites des sites participants.

Les agents de l'IL-23 pourraient être l'un des médicaments suivants:

  • Vedolizumab (nom commercial Entyvio ™)
  • Ustekinumab (nom commercial stelara ™)
  • Risankizumab (nom commercial skyrizi ™)
  • Guselkumab (nom de commerce Tremfya ™)
  • Mirikizumab (nom commercial omvoh ™)
  • Tofacitinib (nom commercial xeljanz ™)
  • Upadacitinib (nom commercial Rinvoq ™)

Lors de la prise de ces médicaments, les participants (ou proxys parents / soignants) termineront les enquêtes sur les résultats déclarés par les patients (pros) au départ, tous les 2 mois pendant les 12 premiers mois et tous les 6 mois pendant les 2e et 3e années de suivi. Les enquêtes collecteront des informations sur la santé et le bien-être généraux des participants tout en prenant ces médicaments.

Le suivi clinique se produira dans le contexte des soins de routine (par exemple, des visites en clinique, des rencontres de télésanté) pendant au moins 1 an et jusqu'à 3 ans après la date de l'indice, que le participant reste sur le traitement de l'indice. L'étude prévoit un suivi relativement standard pour chaque participant, sur la base de la meilleure pratique clinique, tout en permettant une variation naturelle.

L'étude collectera des données abstraites des graphiques médicaux des participants inscrits. Les données de référence, y compris les facteurs de confusion potentielles décrites dans le plan d'analyse statistique, seront collectées par des sites lors de l'inscription des participants ou peu de temps après. Les données de suivi seront collectées à chaque visite gastro-intestinale (GI) ambulatoire, hospitalisation, chirurgie, coloscopie, test d'imagerie (IRM, TDM, échographie intestinale), test de laboratoire (sauf capturation électronique), changement de médicament des MII et événements indésirables.

De plus, les données structurées des enregistrements de santé électronique (DSE) sur les participants inscrits seront extraits à l'aide de requêtes automatisées en utilisant le modèle de données communs PCornet® PCORNET (CDM) pour compléter les formulaires de rapport de cas. L'extraction des données du DSE comprendra les valeurs de laboratoire, l'anthropométrie, les visites (codes de diagnostic) (et les codes de diagnostic), les hospitalisations (et les codes de diagnostic), les prescriptions antibiotiques / antivirales, les dates de rencontre et les codes de diagnostic pour des événements d'intérêt spécial (par exemple, les infections, le malignement, les caillons sanguins).

L'étude collectera et enregistrera les événements indésirables des participants et de leurs soignants, ainsi que via des requêtes de DSE régulières en utilisant le CDM PCorNet®.

L'inscription potentielle devrait prendre environ 36 mois avec un suivi minimum de 12 mois pour chaque participant (maximum de 36 mois).

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

1100

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Duke Clinical Research Institute COMPARE Call Center
  • Numéro de téléphone: 833-850-2848
  • E-mail: COMPARE@dm.duke.edu

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • Recrutement
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contact:
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28203
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27701
        • Recrutement
        • Duke Health System
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15222
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh Medical Center, Children's Hospital
        • Contact:
          • Whitney Sunseri, MD
          • Numéro de téléphone: 412-692-5180

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les enfants atteints de la maladie de Crohn (CD) ou de la colite ulcéreuse (UC) dont la maladie est réfractaire au traitement anti-TNF

La description

Critères d'inclusion:

  • Âge <18 ans à l'inscription à l'étude
  • Diagnostic de CD, UC ou IBD-U par critères de diagnostic standard
  • Non-réponse antérieure ou perte de réponse à un ou plusieurs agents anti-TNF
  • Planification d'initier un traitement avec l'un des agents de comparaison suivants: Védolizumab (anticorps d'intégrine α4β7), Ustekinumab (anticorps anti-IL-12/23), Risankizumab, Guselkumab ou Mirikizumab, (IL-23 Inhibiters), Jak Inhibitor (Jak) et Upadacidib (Jak Inhibite. Les biosimilaires ou les médicaments génériques pour l'un des éléments ci-dessus seront également autorisés et manipulés / analysés de manière identique aux initiateurs.
  • Capacité à fournir une assentiment des enfants, si nécessaire par des directives institutionnelles réglementaires ou locales, et le consentement éclairé parental en anglais ou en espagnol

Critères d'exclusion:

  • Prévoit de changer les soins à un autre centre dans un délai d'un an
  • Utilisation antérieure d'un agent de comparaison (c'est-à-dire que seuls les patients commençant leur premier médicament comparateur en monothérapie après anti-TNF seront éligibles)
  • Contre-indication à l'un des traitements à l'étude
  • Patients atteints de UC ou IBD-U qui ont subi une colectomie
  • Patients atteints de stomie actuelle

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Les enfants atteints de la maladie de Crohn (CD)
Patients atteints de CD pédiatrique initiant des biologiques non-TNF et de petites molécules approuvées par la FDA pour les populations adultes
Enfants atteints de colite ulcéreuse (UC)
Patients UC pédiatriques initiant des biologiques non-TNF et de petites molécules approuvées par la FDA pour les populations adultes
Analyse de la sécurité rétrospective
La cohorte rétrospective s'est concentrée sur la sécurité à long terme des biologiques non-TNF et des petites molécules approuvées par la FDA pour les populations adultes pour le CD et / UC. Les données du dossier de santé électronique (DSE) (cohorte rétrospective) seront collectées auprès des graphiques médicaux et des DSE dans les institutions participantes.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Mesure de la maladie de Crohn (CD) Impact sur la vie quotidienne des patients (CD du ventre)
Délai: Baseline, mois 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Le Tummy CD Patient a signalé que le résultat (PRO) a été développé et subit une validation. Pour notre cohorte de CD, nous collecterons des données sur le ventre CD et les PRO PRI Promis. Si le ventre du CD est prouvé comme un pro fiable et valide au moment de notre analyse des données, nous utiliserons cela comme notre Pro principal. Sinon, nous compterons sur Promis IBD Pros. Le changement sera calculé comme la différence entre les scores de référence et post-bascule, avec des scores plus élevés reflétant une plus grande gravité des symptômes.
Baseline, mois 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Mesures de la colite ulcéreuse (UC) Impact sur la vie quotidienne des patients (UC du ventre)
Délai: Baseline, mois 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Description: Le résultat du patient UC du ventre (PRO) est un outil de résultat signalé par le patient validé conçu pour évaluer la charge des symptômes gastro-intestinaux chez les enfants et les adolescents atteints de colite ulcéreuse (UC). Le changement sera calculé comme la différence entre les scores de référence et post-bascule, avec des scores plus élevés reflétant une plus grande gravité des symptômes. Les scores varient de 0 à 114 avec des valeurs plus élevées indiquant un plus grand fardeau des symptômes.
Baseline, mois 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Mesure des symptômes promis de la maladie intestinale irritable (MII)
Délai: Baseline, mois 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
L'échelle des symptômes du système d'information sur la mesure des résultats du NIH (Promis) est un pro spécifique à la maladie. La validation préalable de la mesure des MICI promis a démontré une cohérence interne acceptable (alpha de Cronbach de 0,74), ainsi que la validité des groupes discriminants et connus. Le score des symptômes des MICR promis a été standardisé de telle sorte qu'un score t de 50 représente le score médian dans la population de MICI pédiatrique de référence. Les scores T varient de 40 à 80 avec des scores plus élevés indiquant un fardeau des symptômes plus élevé et une différence cliniquement importante (MCID) de 5. Nous n'utiliserons pas la MII Promis pour la mesure de UC
Baseline, mois 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Changement dans le score d'interférence de la douleur déclarée par le patient Promis® PROMIS® (Pro) pour la maladie de Crohn et la colite ulcéreuse (CD et UC)
Délai: Baseline, mois 6, 12, 18, 24, 30, 36
Le patient pédiatrique Système d'informations sur la mesure des résultats signalés (PROMIS) évalue les domaines pertinents pour les enfants et les adolescents atteints de CD et UC et leur score de douleur signalé. Les domaines Promis Pediatric PROS ont été normalisés de sorte qu'un score T de 50 représente le score médian dans la population de MICI pédiatrique de référence avec des scores plus élevés indiquant une charge des symptômes plus élevée et une différence cliniquement importante (MCID) de 5.
Baseline, mois 6, 12, 18, 24, 30, 36
Changement du score de fatigue Promis® pédiatrique pour la maladie de Crohn et la colite ulcéreuse (CD et UC)
Délai: Baseline, mois 6, 12, 18, 24, 30, 36
Le patient pédiatrique Système d'informations sur la mesure des résultats signalés (PROMIS) évalue les domaines pertinents pour les enfants et les adolescents atteints de CD et UC et leur score de fatigue signalé. Les domaines Promis Pediatric PROS ont été normalisés de sorte qu'un score T de 50 représente le score médian dans la population de MICI pédiatrique de référence avec des scores plus élevés indiquant une charge des symptômes plus élevée et une différence cliniquement importante (MCID) de 5.
Baseline, mois 6, 12, 18, 24, 30, 36
Changement du score d'anxiété Promis® pédiatrique pour la maladie de Crohn et la colite ulcéreuse (CD et UC)
Délai: Baseline, mois 6, 12, 18, 24, 30, 36
Le patient pédiatrique Système d'informations sur la mesure des résultats signalés (PROMIS) évalue les domaines pertinents pour les enfants et les adolescents atteints de CD et UC et leur score d'anxiété signalé. Les domaines Promis Pediatric PROS ont été normalisés de sorte qu'un score T de 50 représente le score médian dans la population de MICI pédiatrique de référence avec des scores plus élevés indiquant une charge des symptômes plus élevée et une différence cliniquement importante (MCID) de 5.
Baseline, mois 6, 12, 18, 24, 30, 36
Changement du score de dépression de Promis® pédiatrique pour la maladie de Crohn et la colite ulcéreuse (CD et UC)
Délai: Baseline, mois 6, 12, 18, 24, 30, 36
Le patient pédiatrique Système d'informations sur la mesure des résultats signalés (PROMIS) évalue les domaines pertinents pour les enfants et les adolescents atteints de CD et UC et leur score de dépression signalé. Les domaines Promis Pediatric PROS ont été normalisés de sorte qu'un score T de 50 représente le score médian dans la population de MICI pédiatrique de référence avec des scores plus élevés indiquant une charge des symptômes plus élevée et une différence cliniquement importante (MCID) de 5.
Baseline, mois 6, 12, 18, 24, 30, 36
Changement du score SPCDAI pour la maladie de Crohn
Délai: Chaque visite de la clinique (base par suivi, jusqu'à 3 ans)
L'indice d'activité de la maladie de Crohn pédiatrique (SPCDAI) est un outil validé pour évaluer l'activité de la maladie chez les enfants atteints de la maladie de Crohn. Il est basé sur les symptômes cliniques, les résultats de l'examen physique et les valeurs de laboratoire. Les scores vont de 0 à 90, avec des scores plus élevés indiquant une plus grande activité de maladie. Le résultat sera mesuré comme le changement moyen du score SPCDAI de la ligne de base au suivi. Les scores T ≤15 indiquent une rémission,> 15-29 une maladie légère et ≥30 indiquent une maladie modérée à sévère
Chaque visite de la clinique (base par suivi, jusqu'à 3 ans)
Changement du score de l'indice d'activité de la colite ulcéreuse pédiatrique (PUCAI)
Délai: Chaque visite de la clinique (base par suivi, jusqu'à 3 ans)
L'indice de colite ulcéreuse pédiatrique (PUCAI) est une mesure de 6 éléments centrée sur le patient évaluant les douleurs abdominales, les caractéristiques des selles et le fonctionnement du patient. Des scores allant de 0 à 85 avec des scores plus élevés indiquent une plus grande activité de maladie. Un point de coupure <10 indique une rémission, ≥ 10 à 34 maladies légères, ≥35 à 65 maladies modérées et ≥65 maladies graves. La réponse est définie comme une réduction de ≥ 20 points.
Chaque visite de la clinique (base par suivi, jusqu'à 3 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la concentration de calprotectine fécale (CD et UC)
Délai: 12 mois après après avoir pris des médicaments prescrits pour CD ou UC
La calprotectine fécale est un biomarqueur non invasif de l'inflammation intestinale. Des échantillons de selles seront prélevés au départ et à des visites de suivi. La concentration de calprotectine sera mesurée en microgrammes par gramme (µg / g) de selles. Le résultat sera mesuré comme le changement moyen de la calprotectine fécale de la ligne de base au suivi. Des valeurs plus élevées indiquent une inflammation intestinale plus importante. Un seuil <150 μg / g sera utilisé pour définir la rémission.
12 mois après après avoir pris des médicaments prescrits pour CD ou UC
Nombre de participants connaissant des événements indésirables (CD et UC)
Délai: Après l'administration des médicaments et tous les 3 mois, jusqu'à 3 ans
La sécurité sera évaluée en collectant et en surveillant tous les événements indésirables (EI) et sur les événements indésirables graves (ESA). Les événements indésirables seront classés en fonction des critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE), le cas échéant. Le résultat sera résumé comme le nombre de participants ayant subi une AE / SAE de grade 2 ou plus.
Après l'administration des médicaments et tous les 3 mois, jusqu'à 3 ans
Proportion de participants connaissant des événements indésirables (CD et UC)
Délai: Après l'administration des médicaments et tous les 3 mois, jusqu'à 3 ans
La sécurité sera évaluée en collectant et en surveillant tous les événements indésirables (EI) et sur les événements indésirables graves (ESA). Les événements indésirables seront classés en fonction des critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE), le cas échéant. Le résultat sera résumé comme la proportion de participants subissant un AE / SAE de grade 2 ou plus.
Après l'administration des médicaments et tous les 3 mois, jusqu'à 3 ans
Exploration de l'hétérogénéité des effets du traitement (HTE) dans les sous-groupes cliniques (CD et UC)
Délai: BASELINE Grâce à un suivi - jusqu'à 3 ans
L'hétérogénéité des effets du traitement (HTE) sera évaluée par requête de phénotype de base qui se déroulera contre le dossier de santé électronique (DSE) sur les sites. Les effets du traitement seront estimés au sein de chaque sous-groupe (CD et UC) et comparés pour évaluer les modèles de réponse différentielle. Cette analyse vise à identifier la variabilité de la réponse au traitement.
BASELINE Grâce à un suivi - jusqu'à 3 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of North Carolina, Chapel Hill

Collaborateurs

Patient-Centered Outcomes Research Institute
Duke Clinical Research Institute

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Michael D Kappelman, MD, Universty of North Carolina, Chapel Hill

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

1 novembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 septembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2025

Première publication (Réel)

30 septembre 2025

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 25-2019
  • Pro00118431 (Autre identifiant: Duke University Health System IRB)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les données individuelles désidentifiées qui soutiennent les résultats seront partagées à partir de 9 à 36 mois suivant la publication à condition que l'investigateur qui propose d'utiliser les données ait l'approbation d'un comité d'examen institutionnel (IRB), d'un comité d'éthique indépendant (IEC) ou d'un comité d'éthique de recherche (REB), le cas échéant, et d'exécuter un accord d'utilisation / partage des données avec l'UNC.

Délai de partage IPD

À partir de 9 et se poursuivre pendant 36 mois après la publication

Critères d'accès au partage IPD

L'enquêteur a approuvé la CISR, la CEI ou le Reb et un accord d'utilisation / partage des données exécuté avec l'UNC.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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