Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sammenlign - Pædiatrisk inflammatorisk tarmsygdom (PIBD) (COMPARE)

13. april 2026 opdateret af: University of North Carolina, Chapel Hill

Kliniske resultater af medicin efter anti-TNF: Undersøgelse af effektivitet i pædiatrisk IBD

Formålet med undersøgelsen er at sammenligne den kliniske effektivitet og sikkerhed ved nyere inflammatorisk tarmsygdom (IBD) medicin i antitumor nekrose faktor (TNF) ildfaste patienter med pædiatrisk IBD (PIBD). Refraktært betyder, at der ikke var nogen klinisk respons på lægemidler til antitumor nekrosefaktor (TNF), eller at hvis der var et svar, er det ikke længere til stede. Det vigtigste spørgsmål, som denne undersøgelse sigter mod at besvare er:

Er de nyere medicin, der bruges til behandling af IBD lige så sikker og effektiv til behandling af IBD hos børn.

Deltagerne vil allerede tage disse nyere medicin som tildelt af deres almindelige sundhedsudbyder. Deltagers pleje administreres af deres almindelige sundhedsudbyder som en del af den sædvanlige (standard) pleje af dem med PIBD. Mens de tager disse medicin, bliver deltagerne bedt om at besvare spørgsmål om deres symptomer og sundhed med jævne mellemrum i løbet af undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Detaljeret beskrivelse

Sammenlign er en multicenter, observationskohortundersøgelse, der inkluderer både prospektive og retrospektive komponenter og to patientpopulationskohorter-Crohns sygdom (CD) og ulcerøs colitis (UC). Undersøgelsen vil rekruttere pædiatriske IBD-patienter, der initierer ikke-t-TNF-biologiske og små molekyler, der er FDA-godkendt til voksne populationer. De primære analyser i hver kohort vil sammenligne de to hyppigst anvendte klasser med alle IL-23-agenter analyseret som en enkelt klasse. Sekundære sammenligninger vil blive gennemført for alle klasser, der er initieret af mindst 50 deltagere. Undersøgere vil også udføre en retrospektiv kohortundersøgelse ved hjælp af EHR -data, der er ekstraheret fra deltagende steder.

IL-23-agenter kan være en af ​​følgende medicin:

  • Vedolizumab (Trade Name Entyvio ™)
  • Ustekinumab (handelsnavn Stelara ™)
  • Risankizumab (handelsnavn skyrizi ™)
  • Guselkumab (handelsnavn Tremfya ™)
  • Mirikizumab (handelsnavn Omvoh ™)
  • Tofacitinib (handelsnavn Xeljanz ™)
  • Upadacitinib (handelsnavn Rinvoq ™)

Mens de tager disse medicin, vil deltagere (eller forælder/plejepersonale) gennemføre patientrapporterede resultatundersøgelser (fordele) ved baseline, hver 2. måned i de første 12 måneder, og hver 6. måned i løbet af 2. og 3. år med opfølgning. Undersøgelserne indsamler oplysninger om deltagernes generelle sundhed og velvære, mens de tager disse medicin.

Klinisk opfølgning vil forekomme i sammenhæng med rutinemæssig pleje (f.eks. Klinikbesøg, telehealth-møder) i mindst 1 år og op til 3 år efter indeksdatoen, uanset om deltageren forbliver på indeksbehandlingen. Undersøgelsen forventer relativt standard opfølgning for hver deltager, baseret på bedste klinisk praksis, mens den muliggør naturlig variation.

Undersøgelsen indsamler data abstraheret fra de medicinske diagrammer over tilmeldte deltagere. Baseline -data, herunder potentielle konfunder, der er beskrevet i den statistiske analyseplan, vil blive indsamlet af steder på deltagerens tilmelding eller kort derefter. Opfølgningsdata indsamles med hver poliklinisk gastrointestinal (GI) besøg, hospitalisering, kirurgi, koloskopi, billeddannelsestest (MRI, CT, tarm ultralyd), laboratorieprøve (medmindre elektronisk fanget), IBD-medicinskift og bivirkninger.

Derudover ekstraheres strukturerede elektroniske sundhedsrekord (EHR) data om tilmeldte deltagere ved hjælp af automatiserede forespørgsler ved hjælp af PCORNET® PCORNET Common Data Model (CDM) til at supplere sagsrapportformularer. EHR -dataekstraktion vil omfatte laboratorieværdier, antropometri, besøg på akuttafdelingen (ED) (og diagnosekoder), hospitaliseringer (og diagnosekoder), antibiotikum/antivirale recept, møderdatoer og diagnosekoder for begivenheder af særlige interesse (f.eks. Infektioner, malignitet, blodkloder).

Undersøgelsen vil indsamle og registrere bivirkninger fra deltagere og deres plejere samt via almindelige EHR -forespørgsler ved hjælp af PCORNET® CDM.

Potentiel tilmelding forventes at tage cirka 36 måneder med en minimum opfølgning på 12 måneder for hver deltager (maksimalt 36 måneder).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

1100

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Duke Clinical Research Institute COMPARE Call Center
  • Telefonnummer: 833-850-2848
  • E-mail: COMPARE@dm.duke.edu

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Rekruttering
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Kontakt:
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27701
        • Rekruttering
        • Duke Health System
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15222
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh Medical Center, Children's Hospital
        • Kontakt:
          • Whitney Sunseri, MD
          • Telefonnummer: 412-692-5180

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn med Crohns sygdom (CD) eller ulcerøs colitis (UC), hvis sygdom er ildfast mod anti-TNF-terapi

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Alder <18 år ved tilmelding til studiet
  • Diagnose af CD, UC eller IBD-U efter standarddiagnostiske kriterier
  • Tidligere ikke-svar eller tab af respons på en eller flere anti-TNF-agenter
  • Planlægning af at starte behandling med nogen af ​​følgende komparatormidler: Vedolizumab (α4β7-integrinantistof), ustekinumab (anti-IL-12/23 antistof), risankizumab, guselkumab eller mirikizumab, (IL-23 inhibitorer), Tofacitinib (JAK-inhibitor) og opadacitin (JAK-23 inhibitorer). Biosimilars eller generiske medikamenter til et af ovenstående vil også være tilladt og håndteret/analyseret på en identisk måde til oprindere.
  • Evne til at give børns samtykke, hvis nødvendigt pr. Regulerende eller lokale institutionelle retningslinjer, og forældrenes informerede samtykke på engelsk eller spansk

Ekskluderingskriterier:

  • Planlægger at ændre pleje til et andet center inden for 1 år
  • Tidligere brug af en komparatoragent (dvs. kun patienter, der starter deres første komparatormedicin som monoterapi efter anti-TNF, er berettiget)
  • Kontraindikation til nogen af ​​de undersøgelser, der undersøges
  • Patienter med UC eller IBD-U, der har gennemgået kolektomi
  • Patienter med nuværende stomi

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Børn med Crohns sygdom (CD)
Pædiatriske CD-patienter, der initierer ikke-anti-TNF-biologik og små molekyler, der er FDA-godkendt til voksne populationer
Børn med ulcerøs colitis (UC)
Pædiatriske UC-patienter, der initierer ikke-anti-TNF-biologik og små molekyler, der er FDA-godkendt til voksne populationer
Retrospektiv sikkerhedsanalyse
Retrospektiv kohort fokuserede på den langsigtede sikkerhed for ikke-anti-TNF-biologiske og små molekyler, der er FDA-godkendt for voksne populationer i for CD og eller UC. Elektronisk sundhedsrekord (EHR) data (retrospektiv kohort) indsamles fra medicinske diagrammer og EHR'er på deltagende institutioner.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Mål for Crohns sygdom (CD) påvirker patienternes daglige liv (mave -CD)
Tidsramme: Baseline, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Den mave -CD -patient rapporterede resultatet (PRO) er blevet udviklet og gennemgår validering. Til vores CD-kohort indsamler vi data om både maven-CD og Promis IBD-profferne. Hvis mave-CD viser sig at være en pålidelig og gyldig Pro på tidspunktet for vores dataanalyse, vil vi bruge dette som vores primære pro. Ellers vil vi stole på Promis IBD -proffere. Ændring beregnes som forskellen mellem baseline og post-baseline score, hvor højere score afspejler større symptomens sværhedsgrad.
Baseline, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Målinger af ulcerøs colitis (UC) påvirkning af patienternes daglige liv (mave UC)
Tidsramme: Baseline, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Beskrivelse: Tummy UC-patienten rapporterede Resultat (PRO) er et valideret patientrapporteret resultatværktøj designet til at vurdere mave-tarm-symptombyrde hos børn og unge med ulcerøs colitis (UC). Ændring beregnes som forskellen mellem baseline og post-baseline score, hvor højere score afspejler større symptomens sværhedsgrad. Resultater spænder fra 0 til 114 med højere værdier, hvilket indikerer større symptombyrde.
Baseline, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Promis symptommål for irritabel tarmsygdom (IBD)
Tidsramme: Baseline, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
NIH-patienten rapporterede Resultat Måling Information System (PROMIS) Symptomer Scale er en sygdomsspecifik pro. Tidligere validering af PROMIS IBD -foranstaltningen har vist acceptabel intern konsistens (Cronbachs alfa på 0,74) samt diskriminerende og kendte grupper gyldighed. PROMIS IBD -symptomresultatet er blevet standardiseret, således at en T -score på 50 repræsenterer median score i den reference -pædiatriske IBD -population. T -scoringer spænder fra 40 til 80 med højere score, der indikerer højere symptombyrde og en minimal klinisk vigtig forskel (MCID) på 5. Vi vil ikke bruge Promis IBD til mål for UC
Baseline, måneder 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Ændring i pædiatrisk promis® patientrapporteret resultat (PRO) smerteinterferens score for Crohns sygdom og ulcerøs colitis (CD og UC)
Tidsramme: Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pædiatrisk patient rapporterede om måling af måling af måling af målinger (PROMIS) vurderer domæner, der er relevante for børn og unge med CD og UC og deres rapporterede smerte score. Promis pædiatriske proffomæner er blevet standardiseret, således at en T -score på 50 repræsenterer median score i den referencepædiatriske IBD -population med højere score, hvilket indikerer højere symptombyrde og minimal klinisk vigtig forskel (MCID) på 5.
Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Ændring i pædiatrisk promis® træthedsscore for Crohns sygdom og ulcerøs colitis (CD og UC)
Tidsramme: Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pædiatrisk patient rapporterede om måling af måling af måling af målinger (PROMIS) vurderer domæner, der er relevante for børn og unge med CD og UC og deres rapporterede træthedsscore. Promis pædiatriske proffomæner er blevet standardiseret, således at en T -score på 50 repræsenterer median score i den referencepædiatriske IBD -population med højere score, hvilket indikerer højere symptombyrde og minimal klinisk vigtig forskel (MCID) på 5.
Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Ændring i pædiatrisk promis® -angst score for Crohns sygdom og ulcerøs colitis (CD og UC)
Tidsramme: Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pædiatrisk patient rapporterede om måling af måling af målinger (PROMIS) vurderer domæner, der er relevante for børn og unge med CD og UC og deres rapporterede angstresultat. Promis pædiatriske proffomæner er blevet standardiseret, således at en T -score på 50 repræsenterer median score i den referencepædiatriske IBD -population med højere score, hvilket indikerer højere symptombyrde og minimal klinisk vigtig forskel (MCID) på 5.
Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Ændring i pædiatrisk promis® depression score for Crohns sygdom og ulcerøs colitis (CD og UC)
Tidsramme: Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pædiatrisk patient rapporterede om måling af måling af måling af informationssystemer (PROMIS) vurderer domæner, der er relevante for børn og unge med CD og UC og deres rapporterede depression score. Promis pædiatriske proffomæner er blevet standardiseret, således at en T -score på 50 repræsenterer median score i den referencepædiatriske IBD -population med højere score, hvilket indikerer højere symptombyrde og minimal klinisk vigtig forskel (MCID) på 5.
Baseline, måneder 6, 12, 18, 24, 30, 36
Ændring i SPCDAI -score for Crohns sygdom
Tidsramme: Hvert klinikbesøg (baseline gennem opfølgning, op til 3 år)
Den korte pædiatriske Crohns sygdomsaktivitetsindeks (SPCDAI) er et valideret værktøj til at vurdere sygdomsaktivitet hos børn med Crohns sygdom. Det er baseret på kliniske symptomer, fysiske undersøgelsesresultater og laboratorieværdier. Resultater spænder fra 0 til 90, med højere score, der indikerer større sygdomsaktivitet. Resultatet måles som den gennemsnitlige ændring i SPCDAI-score fra baseline til opfølgning. T-scoringer ≤15 angiver remission,> 15-29 mild sygdom og ≥30 indikerer moderat til svær sygdom
Hvert klinikbesøg (baseline gennem opfølgning, op til 3 år)
Ændring i pædiatrisk ulcerøs colitis aktivitetsindeks (PUCAI) score
Tidsramme: Hvert klinikbesøg (baseline gennem opfølgning, op til 3 år)
Det pædiatriske ulcerative colitis-indeks (PUCAI) er en patientcentreret, 6-punkts måling, der vurderer mavesmerter, afføringskarakteristika og patientfunktion. Resultater, der spænder fra 0 - 85 med højere score, indikerer mere sygdomsaktivitet. Et skåret punkt på <10 indikerer remission, ≥10 til 34 mild sygdom, ≥35-65 moderat sygdom og ≥65 alvorlig sygdom. Responsen defineres som en reduktion på ≥ 20 point.
Hvert klinikbesøg (baseline gennem opfølgning, op til 3 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i fækal calprotectin -koncentration (CD og UC)
Tidsramme: 12 måneder efter efter at have taget ordineret medicin til CD eller UC
Fækalt calprotectin er en ikke -invasiv biomarkør for tarmbetændelse. Afføringsprøver indsamles ved baseline- og opfølgningsbesøg. Calprotectin -koncentration måles i mikrogram pr. Gram (µg/g) afføring. Resultatet måles som den gennemsnitlige ændring i fækalt calprotectin fra baseline til opfølgning. Højere værdier indikerer større tarmbetændelse. En tærskel på <150 μg/g vil blive brugt til at definere remission.
12 måneder efter efter at have taget ordineret medicin til CD eller UC
Antal deltagere, der oplever bivirkninger (CD og UC)
Tidsramme: Efter medicinadministration og hver 3. måned, op til 3 år
Sikkerhed vil blive vurderet ved indsamling og overvågning af alle bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAE'er). Bivirkninger klassificeres i henhold til de fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE), hvor det er relevant. Resultatet opsummeres som antallet af deltagere, der oplever AE/SAE i klasse 2 eller højere.
Efter medicinadministration og hver 3. måned, op til 3 år
Andel af deltagere, der oplever bivirkninger (CD og UC)
Tidsramme: Efter medicinadministration og hver 3. måned, op til 3 år
Sikkerhed vil blive vurderet ved indsamling og overvågning af alle bivirkninger (AES) og alvorlige bivirkninger (SAE'er). Bivirkninger klassificeres i henhold til de fælles terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE), hvor det er relevant. Resultatet opsummeres som andelen af ​​deltagere, der oplever AE/SAE i klasse 2 eller højere.
Efter medicinadministration og hver 3. måned, op til 3 år
Udforskning af heterogenitet i behandlingseffekter (HTE) på tværs af kliniske undergrupper (CD og UC)
Tidsramme: Baseline gennem opfølgning i op til 3 år
Heterogenitet i behandlingseffekter (HTE) vil blive evalueret pr. Baseline -fænotypeforespørgsel, der vil køre mod den elektroniske sundhedsrekord (EHR) på steder. Behandlingseffekter estimeres inden for hver undergruppe (CD og UC) og sammenlignes for at vurdere differentielle responsmønstre. Denne analyse er beregnet til at identificere variation i behandlingsrespons.
Baseline gennem opfølgning i op til 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of North Carolina, Chapel Hill

Samarbejdspartnere

Patient-Centered Outcomes Research Institute
Duke Clinical Research Institute

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Michael D Kappelman, MD, Universty of North Carolina, Chapel Hill

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. september 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. september 2025

Først opslået (Faktiske)

30. september 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 25-2019
  • Pro00118431 (Anden identifikator: Duke University Health System IRB)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Deidentificerede individuelle data, der understøtter resultaterne, vil blive delt fra 9 til 36 måneder efter offentliggørelsen, forudsat at efterforskeren, der foreslår at bruge dataene, har godkendelse fra et Institutional Review Board (IRB), Independent Ethics Committee (IEC) eller Research Ethics Board (REB), som relevant, og udfører en dataforbrug/delingsaftale med UNC.

IPD-delingstidsramme

begyndt 9 og fortsætter i 36 måneder efter offentliggørelsen

IPD-delingsadgangskriterier

Undersøger har godkendt IRB, IEC eller REB og en udført dataforbrug/delingsaftale med UNC.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Inflammatoriske tarmsygdomme

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in New Zealand

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner