Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Vergelijk - Pediatrische inflammatoire darmaandoeningen (PIBD) (COMPARE)

13 april 2026 bijgewerkt door: University of North Carolina, Chapel Hill

Klinische resultaten van medicijnen na anti-TNF: onderzoek naar effectiviteit bij pediatrische IBD

Het doel van de studie is om de klinische effectiviteit en veiligheid van nieuwere inflammatoire darmaandoeningen (IBD) medicijnen in anti-tumor necrosefactor (TNF) refractaire patiënten met pediatrische IBD (PIBD) te vergelijken. Voorzienende betekent dat er geen klinische respons was op geneesmiddelen voor anti-tumor necrosefactor (TNF) of dat het als er een reactie was, deze niet langer aanwezig is. De belangrijkste vraag die deze studie beantwoordt is:

Zijn de nieuwere medicijnen die worden gebruikt om IBD net zo veilig en effectief te behandelen voor de behandeling van IBD bij kinderen.

Deelnemers zullen deze nieuwere medicijnen al gebruiken zoals toegewezen door hun reguliere zorgverlener. De zorg van de deelnemers wordt beheerd door hun reguliere zorgverlener als onderdeel van de gebruikelijke (standaard) zorg voor mensen met PIBD. Tijdens het gebruik van deze medicijnen zullen deelnemers worden gevraagd om vragen over hun symptomen en gezondheid periodiek te beantwoorden in de loop van het onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Vergelijk is een multi-center, observationeel cohortstudie dat zowel prospectieve als retrospectieve componenten en twee cohorten van de patiëntenpopulaties omvat en de ziekte van cohorten-crohn (CD) en ulceratieve colitis (UC) omvat. De studie zal pediatrische IBD-patiënten werven die niet-ANTI-TNF-biologische middelen en kleine moleculen initiëren die door de FDA zijn goedgekeurd voor populaties voor volwassenen. De primaire analyses in elk cohort zullen de twee meest gebruikte klassen vergelijken, waarbij alle IL-23-agenten werden geanalyseerd als een enkele klasse. Secundaire vergelijkingen worden uitgevoerd voor alle klassen die zijn geïnitieerd door ten minste 50 deelnemers. De onderzoekers zullen ook een retrospectief cohortonderzoek uitvoeren met behulp van EPD -gegevens die zijn geëxtraheerd uit deelnemende sites.

IL-23 agenten kunnen een van de volgende medicijnen zijn:

  • Vedolizumab (handelsnaam entyvio ™)
  • Ustekinumab (handelsnaam Stelara ™)
  • Risankizumab (handelsnaam Skyrizi ™)
  • Guselkumab (handelsnaam Tremfya ™)
  • Mirikizumab (handelsnaam omvoh ™)
  • Tofacitinib (handelsnaam Xeljanz ™)
  • Upadacitinib (handelsnaam Rinvoq ™)

Tijdens het gebruik van deze medicijnen zullen de deelnemers (of ouder/verzorger proxy's) de door de patiënt gerapporteerde uitkomstonderzoeken (PRO's) bij aanvang, elke 2 maanden gedurende de eerste 12 maanden en om de 6 maanden tijdens de 2e en 3e jaar follow-up in voltooien. De enquêtes zullen informatie verzamelen over de algemene gezondheid en het welzijn van de deelnemers terwijl deze medicijnen worden gebruikt.

Klinische follow-up zal plaatsvinden in de context van routinematige zorg (bijvoorbeeld kliniekbezoeken, telehealth-ontmoetingen) gedurende minimaal 1 jaar en tot 3 jaar na de indexdatum, ongeacht of de deelnemer blijft in de indexbehandeling. De studie anticipeert op een relatief standaard follow-up voor elke deelnemer, gebaseerd op de beste klinische praktijk, terwijl hij natuurlijke variatie mogelijk maakt.

De studie zal gegevens verzamelen die zijn geabstraheerd uit de medische grafieken van ingeschreven deelnemers. Baseline -gegevens, inclusief potentiële confounders die worden beschreven in het statistische analyseplan, zullen worden verzameld door sites bij deelnemersinschrijving of kort daarna. Follow-upgegevens worden verzameld met elk poliklinisch gastro-intestinaal (GI) bezoek, ziekenhuisopname, chirurgie, colonoscopie, beeldvormingstest (MRI, CT, intestinale echografie), laboratoriumtest (tenzij elektronisch vastgelegd), IBD-medicatieverandering en bijwerkingen.

Bovendien worden de Structured Electronic Health Record (EPD) -gegevens over ingeschreven deelnemers geëxtraheerd met behulp van geautomatiseerde query's met behulp van het PCORNET® PCornet Common Data Model (CDM) om casusrapportformulieren aan te vullen. EHR -gegevensextractie omvat laboratoriumwaarden, antropometrie, spoedeisende afdeling (ED) bezoeken (en diagnosecodes), ziekenhuisopnames (en diagnosecodes), antibioticum/antivirale recepten, ontmoetingsdata en diagnosecodes voor gebeurtenissen van speciale interesse (bijv., Infecties, malignantie, bloedconflicten).

De studie zal bijwerkingen verzamelen en opnemen van deelnemers en hun verzorgers, evenals via reguliere EPD -query's met behulp van de PCORNET® CDM.

De potentiële inschrijving zal naar verwachting ongeveer 36 maanden duren met een minimale follow-up van 12 maanden voor elke deelnemer (maximaal 36 maanden).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

1100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Duke Clinical Research Institute COMPARE Call Center
  • Telefoonnummer: 833-850-2848
  • E-mail: COMPARE@dm.duke.edu

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Werving
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Contact:
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28203
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27701
        • Werving
        • Duke Health System
        • Contact:
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15222
        • Werving
        • University of Pittsburgh Medical Center, Children's Hospital
        • Contact:
          • Whitney Sunseri, MD
          • Telefoonnummer: 412-692-5180

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Kinderen met de ziekte van Crohn (CD) of colitis ulcerosa (UC) waarvan de ziekte vuurvast is voor anti-TNF-therapie

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd <18 jaar bij onderzoeksinschrijving
  • Diagnose van CD, UC of IBD-U door standaard diagnostische criteria
  • Eerdere non-respons of verlies van respons op een of meer anti-TNF-agenten
  • Plan om een ​​behandeling te initiëren met een van de volgende complicatiemiddelen: Vedolizumab (α4β7 integrine antilichaam), ustekinumab (anti-IL-12/23 antilichaam), Risankizumab, Guselkumab of Mirikizumab, (IL-23 remmers), tofacitinib (Jak RemidaCitinib (Jak RemidaDacitinib (Jak RemidaDacitinib (Jak RemidaDacitinib (Jak Remitor). Biosimilars of generieke medicijnen voor een van de bovenstaande zullen ook worden toegestaan ​​en op een identieke manier worden behandeld/geanalyseerd naar originators.
  • Mogelijkheid om de instemming van het kind te bieden, indien nodig per regelgevende of lokale institutionele richtlijnen, en door ouderlijke geïnformeerde toestemming in het Engels of Spaans

Uitsluitingscriteria:

  • Plannen om binnen 1 jaar zorg te veranderen in een ander centrum
  • Eerder gebruik van een vergelijkingsmiddel (d.w.z. alleen patiënten die hun eerste vergelijkende medicatie starten als monotherapie na anti-TNF komt in aanmerking)
  • Contra -indicatie voor een van de onderzochte behandelingen
  • Patiënten met UC of IBD-U die colectomie hebben ondergaan
  • Patiënten met huidige ostoma

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Kinderen met de ziekte van Crohn (CD)
Pediatrische CD-patiënten die niet-ANTI-TNF-biologieën en kleine moleculen initiëren die door de FDA zijn goedgekeurd voor volwassen populaties
Kinderen met colitis ulcerosa (UC)
Pediatrische UC-patiënten die niet-ANTI-TNF-biologische middelen en kleine moleculen starten die door de FDA zijn goedgekeurd voor populaties voor volwassenen
Retrospectieve veiligheidsanalyse
Retrospectief cohort gericht op de langetermijnveiligheid van niet-anti-TNF-biologische middelen en kleine moleculen die door de FDA zijn goedgekeurd voor volwassen populaties in voor CD en of UC. Electronic Health Decord (EPD) -gegevens (Retrospective Cohort) worden verzameld uit medische kaarten en EPD's bij deelnemende instellingen.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maat voor de impact van de ziekte van Crohn (CD) op het dagelijkse leven van de patiënt (buikcd)
Tijdsspanne: Baseline, maanden 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
De buik -CD -patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO) is ontwikkeld en ondergaat validatie. Voor ons CD-cohort zullen we gegevens verzamelen over zowel de buik-CD als de Promis IBD-professionals. Als buik-CD een betrouwbare en geldige pro is tegen de tijd van onze gegevensanalyse, zullen we dit gebruiken als onze primaire pro. Anders zullen we vertrouwen op Promis IBD -professionals. Verandering zal worden berekend als het verschil tussen baseline en post-baseline scores, waarbij hogere scores een grotere ernst van de symptomen weerspiegelen.
Baseline, maanden 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Maatregelen van ulcerosistolitis (UC) Impact op het dagelijkse leven van de patiënt (buik UC)
Tijdsspanne: Baseline, maanden 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Beschrijving: De buik-UC-patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO) is een gevalideerd door de patiënt gerapporteerd uitkomstinstrument dat is ontworpen om gastro-intestinale symptoombelasting bij kinderen en adolescenten met colitis ulcerosa (UC) te beoordelen. Verandering zal worden berekend als het verschil tussen baseline en post-baseline scores, waarbij hogere scores een grotere ernst van de symptomen weerspiegelen. Scores variëren van 0 tot 114 met hogere waarden die een grotere symptoombelasting aangeven.
Baseline, maanden 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Promis symptoommaat van prikkelbare darmaandoeningen (IBD)
Tijdsspanne: Baseline, maanden 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
NIH-patiënt gerapporteerde uitkomstmetinginformatiesysteem (PROMIS) symptomenschaal is een ziektespecifieke pro. Eerdere validatie van de Promis IBD -maatregel heeft een acceptabele interne consistentie aangetoond (Cronbach's alfa van 0,74), evenals discriminerende en bekende geldigheid van de groepen. De promis IBD -symptoomscore is zodanig gestandaardiseerd dat een T -score van 50 de mediane score vertegenwoordigt in de referentie -pediatrische IBD -bevolking. T -scores variëren van 40 tot 80 met hogere scores die duiden op een hogere symptoombelasting en een minimaal klinisch belangrijk verschil (MCID) van 5. We zullen de promis IBD niet gebruiken voor de meting van UC
Baseline, maanden 2, 4, 6, 8, 10, 12, 18, 24, 30, 36
Verandering in Pediatric Promis® Patiënt-gerapporteerde uitkomst (PRO) Pain Interference Score voor de ziekte van Crohn en ulceroscolitis (CD en UC)
Tijdsspanne: Baseline, maanden 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pediatrische patiënt meldde uitkomstmetinginformatiesysteem (PROMIS) beoordeelt domeinen die relevant zijn voor kinderen en adolescenten met CD en UC en hun gerapporteerde pijnscore. Promis pediatrische PROS -domeinen zijn zodanig gestandaardiseerd dat een T -score van 50 de mediane score vertegenwoordigt in de referentie -pediatrische IBD -populatie met hogere scores die een hogere symptoombelasting en minimaal klinisch belangrijk verschil (MCID) van 5 aangeven.
Baseline, maanden 6, 12, 18, 24, 30, 36
Verandering in pediatrische promis® vermoeidheidsscore voor de ziekte van Crohn en colitis ulcerosa (CD en UC)
Tijdsspanne: Baseline, maanden 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pediatrische patiënt meldde uitkomstmetinginformatiesysteem (PROMIS) beoordeelt domeinen die relevant zijn voor kinderen en adolescenten met CD en UC en hun gerapporteerde vermoeidheidsscore. Promis pediatrische PROS -domeinen zijn zodanig gestandaardiseerd dat een T -score van 50 de mediane score vertegenwoordigt in de referentie -pediatrische IBD -populatie met hogere scores die een hogere symptoombelasting en minimaal klinisch belangrijk verschil (MCID) van 5 aangeven.
Baseline, maanden 6, 12, 18, 24, 30, 36
Verandering in pediatrische promis® angstscore voor de ziekte van Crohn en colitis ulcerosa (CD en UC)
Tijdsspanne: Baseline, maanden 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pediatrische patiënt meldde uitkomstmetinginformatiesysteem (PROMIS) beoordeelt domeinen die relevant zijn voor kinderen en adolescenten met CD en UC en hun gerapporteerde angstscore. Promis pediatrische PROS -domeinen zijn zodanig gestandaardiseerd dat een T -score van 50 de mediane score vertegenwoordigt in de referentie -pediatrische IBD -populatie met hogere scores die een hogere symptoombelasting en minimaal klinisch belangrijk verschil (MCID) van 5 aangeven.
Baseline, maanden 6, 12, 18, 24, 30, 36
Verandering in pediatrische promis® depressiescore voor de ziekte van Crohn en colitis ulcerosa (CD en UC)
Tijdsspanne: Baseline, maanden 6, 12, 18, 24, 30, 36
Pediatrische patiënt meldde uitkomstmetinginformatiesysteem (PROMIS) beoordeelt domeinen die relevant zijn voor kinderen en adolescenten met CD en UC en hun gerapporteerde depressiescore. Promis pediatrische PROS -domeinen zijn zodanig gestandaardiseerd dat een T -score van 50 de mediane score vertegenwoordigt in de referentie -pediatrische IBD -populatie met hogere scores die een hogere symptoombelasting en minimaal klinisch belangrijk verschil (MCID) van 5 aangeven.
Baseline, maanden 6, 12, 18, 24, 30, 36
Verandering in SPCDAI -score voor de ziekte van Crohn
Tijdsspanne: Elke kliniekbezoek (basislijn door follow-up, tot 3 jaar)
De korte pediatrische Crohn's Disease Activity Index (SPCDAI) is een gevalideerd hulpmiddel om ziekteactiviteit te beoordelen bij kinderen met de ziekte van Crohn. Het is gebaseerd op klinische symptomen, bevindingen van lichamelijk onderzoek en laboratoriumwaarden. Scores variëren van 0 tot 90, met hogere scores die een grotere ziekteactiviteit aangeven. De uitkomst zal worden gemeten als de gemiddelde verandering in SPCDAI-score van baseline naar follow-up. T-scores ≤15 duiden op remissie,> 15-29 milde ziekte en ≥30 duiden op matige tot ernstige ziekte
Elke kliniekbezoek (basislijn door follow-up, tot 3 jaar)
Verandering in pediatrische ulcerosa colitis Activity Index (PUCAI) score
Tijdsspanne: Elke kliniekbezoek (basislijn door follow-up, tot 3 jaar)
De pediatrische ulcerosa colitis-index (PUCAI) is een patiëntgerichte, 6-item maatregel die de buikpijn, ontlastingskarakteristieken en het functioneren van de patiënt beoordeelt. Scores variërend van 0 - 85 met hogere scores duiden op meer ziekteactiviteit. Een snijpunt <10 duidt op remissie, ≥10 tot 34 milde ziekte, ≥35-65 matige ziekte en ≥65 ernstige ziekte. Reactie wordt gedefinieerd als een vermindering van ≥ 20 punten.
Elke kliniekbezoek (basislijn door follow-up, tot 3 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in fecale calprotectineconcentratie (CD en UC)
Tijdsspanne: 12 maanden na het nemen van voorgeschreven medicijnen voor CD of UC
Fecaal calprotectine is een niet -invasieve biomarker van darmontsteking. Ontlastingsmonsters worden verzameld bij aanvang- en vervolgbezoeken. Calprotectin -concentratie zal worden gemeten in microgrammen per gram (µg/g) ontlasting. De uitkomst zal worden gemeten als de gemiddelde verandering in fecale calprotectine van basislijn tot follow-up. Hogere waarden duiden op grotere darmontsteking. Een drempel van <150 μg/g zal worden gebruikt om remissie te definiëren.
12 maanden na het nemen van voorgeschreven medicijnen voor CD of UC
Aantal deelnemers die bijwerkingen ervaren (CD en UC)
Tijdsspanne: Na medicatiebeheer en om de 3 maanden, tot 3 jaar
Veiligheid zal worden beoordeeld door alle bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAE's) te verzamelen en te monitoren. Bijwerkingen zullen worden beoordeeld volgens de gemeenschappelijke terminologiecriteria voor bijwerkingen (CTCAE), waar van toepassing. De uitkomst zal worden samengevat als het aantal deelnemers dat AE/SAE van graad 2 of hoger ervaart.
Na medicatiebeheer en om de 3 maanden, tot 3 jaar
Het deel van de deelnemers die bijwerkingen ervaren (CD en UC)
Tijdsspanne: Na medicatiebeheer en om de 3 maanden, tot 3 jaar
Veiligheid zal worden beoordeeld door alle bijwerkingen (AES) en ernstige bijwerkingen (SAE's) te verzamelen en te monitoren. Bijwerkingen zullen worden beoordeeld volgens de gemeenschappelijke terminologiecriteria voor bijwerkingen (CTCAE), waar van toepassing. De uitkomst zal worden samengevat als het aandeel deelnemers dat AE/SAE van graad 2 of hoger ervaart.
Na medicatiebeheer en om de 3 maanden, tot 3 jaar
Verkenning van heterogeniteit van behandelingseffecten (HTE) over klinische subgroepen (CD en UC)
Tijdsspanne: Baseline via Follow -Up voor maximaal 3 jaar
Heterogeniteit van behandelingseffecten (HTE) zal worden geëvalueerd volgens de fenotype -query van baseline die op locaties tegen het elektronische gezondheidsdossier (EPD) zal lopen. Behandelingseffecten worden geschat binnen elke subgroep (CD en UC) en vergeleken met het beoordelen van differentiële responspatronen. Deze analyse is bedoeld om variabiliteit in de behandelingsrespons te identificeren.
Baseline via Follow -Up voor maximaal 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of North Carolina, Chapel Hill

Medewerkers

Patient-Centered Outcomes Research Institute
Duke Clinical Research Institute

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Michael D Kappelman, MD, Universty of North Carolina, Chapel Hill

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 september 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 september 2025

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 september 2025

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 25-2019
  • Pro00118431 (Andere identificatie: Duke University Health System IRB)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Defeïdentified individuele gegevens die de resultaten ondersteunt, worden gedeeld vanaf 9 tot 36 maanden na publicatie voor de onderzoeker die voorstelt die voorstelt de gegevens te gebruiken, heeft goedkeuring van een Institutional Review Board (IRB), Independent Ethics Committee (IEC) of Research Ethics Board (REB), indien van toepassing en voert een gegevensgebruik/delen overeen met UNC.

IPD-tijdsbestek voor delen

Begin 9 en gaat 36 maanden door na publicatie

IPD-toegangscriteria voor delen

Investigator heeft IRB, IEC of REC goedgekeurd en een uitgevoerd gegevensgebruik/deelovereenkomst met UNC.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren